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유전자치료법으로 청력손실을 발생하는 난청 질환을 치료할 수 있을까? 미국 보스턴 생명공학회사 Akouos가 청력손실을 위한 유전자치료제 개발을 위해 시리즈A로 5000만달러를 확보했다고 7일 발표했다. Akouos는 청력 회복 및 보존을 위해 AAV(adeno-associated viral vector) 기반 유전자치료법을 개발하는 회사다. 내이 상피세포에 존재하는 감각세포에 유전자를 전달해 특정 형태의 난청치료를 목표로 한다. 회사는 초기에는 내이 감각신경섬유 기능장애 및 손상을 유도해 감각신경성 청력손실을 유발하는 단일유전자
리제네론파마슈티컬(Regeneron Pharmaceuticals)이 블루버드바이오(bluebird bio)와의 협력을 통해 CAR-T 치료제 포토폴리오를 추가했다. 리제네론-블루버드바이오는 각 회사가 보유한 기술플랫폼을 기반으로 항암 세포치료제의 발굴, 개발 및 상업화에 대한 협력을 체결했다고 지난 6일 밝혔다. 리제네론-사노피는 미국 시장에서 3번째 PD-1 약물인 '세미플리맙(REGN2810)'의 시판을 앞두고 있는 회사다. 리제네론은 최근 LAG-3, CTLA-4 타깃 항체와 CD3 하이브리드(hybrid) 이중항체 등의 면
CRISPR 기술이 진단분야로 활용범위를 확대했다. CRISPR 기술 창시자인 제니퍼 다우드나(Jennifer Doudna) 교수는 지난 4월 CRISPR 기술을 적용한 진단회사 맘모스 바이오사이언스(Mommoth Biosciences)를 공동창업했다. CRISPR 기술로 농작물개량이나 치료분야가 아닌 ‘진단’ 영역에 뛰어든 첫 사례다. 맘모스 바이오사이언스는 최근 시리즈A로 2300만달러 투자를 유치해 개발속도를 내고 있다. 투자에는 NFX, 8VC의 참여로 메이필드(Mayfield)가 주도했으며, 특히 애플의 Tim Cook
역사적으로 가장 다사다난한 약물인 탈리도마이드, 그 부작용에 대한 기전이 드디어 풀리는 걸까? 지난 60년간 몰랐던 탈리도마이드(thalidomide)의 부작용 메커니즘이 밝혀졌다. 다나파버 암센터(Dana-Farber Cancer Institute)는 탈리도마이드가 유전자 'on/off'를 조절하는 전사인자(transcription factor)인 'SALL4' 분해를 촉진하는 기전을 찾아냈다. 논문은 eLife에 'Thalidomide promotes degradation of SALL4, a transcription fact
엑소좀(Exosomes)이 알츠하이머병에서 주요 병인으로 꼽히는 독성 베타아밀로이드(Aβ)를 세포 간 전달(cell-to-cell)을 통해 전파하는 매개체라는 연구결과가 나왔다. 엑소좀 분비, 형성을 막음으로써 베타아밀로이드 전파(propagation)를 차단하는 것도 관찰됐다. 알츠하이머병 치료 및 진단 분야에서 엑소좀을 활용한 새로운 접근법이 제시된 셈이다. 연구진은 알츠하이머병(alzheimer's disease, AD) 환자의 뇌에서 발견된 엑소좀에 베타아밀로이드 올리고머(oligomer)가 풍부하다는 것을 관찰했다.
마침내 MSD(머크)의 키트루다 매출액이 BMS의 옵디보를 앞섰다. 키르투다는 올해 2분기 실적에서 16억6700만달러(1조8679억원)의 매출액을 기록했다. 옵디보의 매출액은 16억2700만달러(1조8231억원)에 그쳤다. 키트루다 매출액은 전분기에 비해 14%, 작년동기와 비교했을 때는 약 90% 증가했다. 반면 옵디보는 전분기와 비교해 5%, 작년동기 대비 36% 증가했다. 키트루다는 2014년 시판된 이후, 매분기 마다 꾸준하게 매출액이 증가하면서 올해 2분기에 처음으로 옵디보의 매출액을 추월한 것이다. 옵디보 매출액 추이
알츠하이머병 치료라는 난제를 해결하기 위한 방법으로 '림프관'의 중요성이 부각되고 있다. 2015년에 쥐에서 뇌막 림프관(meningeal lymphatic vessels)의 존재를 최초로 규명한 버지니아대 연구팀이 이번엔 림프관이 알츠하이머병 및 노화와 관련된 병리증상에 직접적인 영향을 주며, 이를 조절하는 것이 새로운 치료방법이 될 수 있다는 연구결과를 발표했다. 해당 내용은 네이처에 'Functional aspects of meningeal lymphatics in aging and Alzheimer’s disease'라는
중국 신약개발기업 'Ascletis Pharma'가 홍콩증권거래소(HKEX)에 상장하면서 4억 달러(약 4500억원)에 달하는 대규모 자금을 조달하는데 성공했다. 미국 나스닥을 향하던 중국을 비롯한 전세계 바이오텍의 시선이 홍콩에 쏠리고 있다. 27일 외신 등에 따르면 Ascletis은 8월 1일 HKEX 상장을 위한 공모절차를 통해 14홍콩달러(약 1.78달러)에 신주 2억 2400만주를 발행키로 했다. 이렇게 모집되는 자금은 31억 2000만 홍콩달러로 미화로는 약 4억 달러에 이른다. 싱가폴 국부펀드 GIC도 이 기업 주식
기존 아밀로이드, 타우 등 병리단백질을 넘어 뇌에서 면역시스템을 타깃, 퇴행성뇌질환을 치료하겠다는 움직임이 가시화되고 있다. 차세대 퇴행성뇌질환 분야인 면역신경(Immuno-neurology)에서 앞서가는 알렉토(Alector)는 시리즈E로 1억3300만달러(약 1497억5800만원)을 투자받았다고 25일 밝혔다. 디어필드 메니지먼트(Deerfield Management), 오비메드, 애브비 벤처스, 암젠 벤처스, Federated Kaufmann Fund, Section 32 등 17개 투자기관이 참여했다. 알렉토는 퇴행성뇌질환과
1세대 유전자가위 징크핑거뉴클레아제(ZFN) 기반 치료제 개발기업 상가모테라퓨틱스(Sangamo therapeutics)가 프랑스의 세포치료제 개발기업 TxCell을 전격 인수했다. 상가모의 유전자교정 기술과 TxCell이 보유한 CAR-Treg 플랫폼을 결합해 새로운 세포치료제 개발에 도전한다. 상가모는 23일(현지시간) 7200만 유로(약 1000억원)를 현금으로 지급하는 조건으로 TxCell를 인수하는 계약을 체결했다고 밝혔다. 이 거래는 오는 4분기에 거래를 완료할 예상이다. TxCell은 CAR-T에서 진화한 CAR-T
지난해 '첫번째 CAR-T 치료제 승인'이라는 이정표를 세운 노바티스의 킴리아가 생산문제에 부딪혀 저조한 매출을 기록한 것으로 나타났다. 23일 업계에 따르면 노바티스는 최근 실적발표를 통해 올해 상반기 킴리아 매출액이 총 2800만 달러(약 310억원)에 이른다고 밝혔다. 1분기 1200만 달러에 이어 2분기 1600만달러의 매출을 기록했다. 올해부터 사실상 매출이 발생하기 시작했는데 기대보다 저조한 실적이다. 미국 증권가가 당초 예상했던 2분기 킴리아 매출액인 2000만달러에 못 미치는 것은 물론이고 경쟁사인 길리어드 예스
최근 대전의 신약개발 벤처 셀렉스라이프사이언스가 시리즈A 투자로 183억원을 유치해 화제가 됐다. 연구개발 초기단계임에도 830억원의 기업가치를 인정받았다. 바이오산업이 새로운 성장동력으로 주목받는데다 시장의 유동성이 넘치면서 국내 초기 바이오기업의 투자 환경이 크게 개선되고 있는 것이다. 이러한 현상은 비단 국내에서만 나타나는 것이 아니다. 전세계 바이오산업을 주도하는 미국에서도 초기 바이오기업에 대한 투자가 크게 늘어난 것으로 나타났다. 특히 항암제, 희귀질환 치료제를 개발하는 기업들이 성공적으로 투자유치를 하는 것으로 조사됐다
ADC 분야 두 강자인 머사나와 다케다가 공동개발하는 플렉시머(Fleximer) 플랫폼 기반의 ADC치료제 XMT-1522 1상이 안전성 이슈로 부분 중단됐다. 또 하나의 항체-약물접합(ADC, Antibody-Drug Conjugate) 치료제 개발이 안전성 이슈라는 암초에 또다시 부딪혔다. 23일 업계에 따르면 머사나 테라퓨틱스(Mersana therapeutics)는 최근 HER-2 양성의 유방암, 폐암, 위암 환자를 대상으로 진행하던 XMT-1522 후보물질의 임상 1상을 부분 중단한다고 밝혔다. 임상 진행과정에서 환자가
길리어드가 새로운 종류의 T세포 치료제 포트폴리오를 추가했다. 길리어드의 카이트파마가 감마델타(γδ, gammadelta) T세포 수용체(TCR) 스타트업인 Gadeta와 전략적인 협력관계를 구축했으며, Gadeta를 인수할 수 있는 옵션딜을 확보했다고 지난 19일 밝혔다. 계약조건에 따라 카이트는 Gadeta에 연구개발(R&D) 자금을 지급하며 개발단계에 따른 마일스톤을 지급한다. 또한 카이트는 Gadeta의 주주로부터 주식을 선행구매할 것으로 이후 R&D 마일스톤에 따라 추가적인 지분을 살 수 있는 권리를 갖게된다. 더 나아가
미국에서 바이오시밀러와 오리지널 의약품 간 교차처방(Interchangeability) 가이드라인이 간소화될 예정이다. 미국 식품의약국(FDA)은 바이오시밀러 시장진입을 막는 불공정한 요인들도 해소할 수 있는 기반을 마련할 계획이다. 미국 FDA의 스콧 고틀립(Scott Gottlieb) 위원장은 18일(현지시간) 미국 워싱턴 브루킹스 연구소(Brookings Institute)에서 “FDA는 유럽, 일본, 캐나다 등 규제당국과 파트너십을 강화하고, 데이터 공유를 통한 바이오시밀러의 안전성 및 효능의 평가 여부에 대해 조사하고
존스홉킨스에서 스핀오프한 CNS 전문기업인 뉴랄리(Neuraly)가 시리즈A로 3600만달러(약 407억원)의 투자를 유치했다고 지난 19일 밝혔다. 이로써 파킨슨병 후보물질의 미국 임상1상를 본격적으로 추진하기 위한 자금을 마련했다. 뉴랄리는 시드머니로 180만달러를 확보한 바 있다. 이번 라운드는 뉴랄리의 모회사인 디앤디파마텍(D&D Pharmatech)이 리드했다. 투자기관으로는 스마일게이트, 인터베스트, LB인베스트먼트, 마그나인베스트먼트, 지온인베스트먼트, 동구바이오제약 등이 참여했다. 새로운 투자자로는 미국 투자기관인 O
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