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미라티(Mirati Therapeutics)의 KRAS G12C 저해제 ‘크라자티(Krazati, adagrasib)’가 드디어 미국 식품의약국(FDA)로부터 비소세포폐암(NSCLC) 치료제로 가속승인(accelerated approval)을 받았다. 암젠(Amgen)의 ‘루마크라스(Lumakras)’가 지난해 5월 KRAS 저해제 분야에서 첫 승인을 받은지 1년 반만이다. FDA의 이번 가속승인으로 미라티의 크라자티는 루마크라스와 본격적인 경쟁을 위한 출발선에 서게 됐다. 당초 올해 4월로 예정됐던 크라자티의 가속승인 지연과 지
존슨앤존슨(J&J)이 GPRC5DxCD3 T세포 인게이저(engager) ‘탈퀘타맙(talquetamab)’의 다발성골수종(multiple myeloma, MM) 임상1/2상 결과를 업데이트했다. 특히 해당 임상의 2상 파트 데이터는 이번에 처음으로 공개됐다. 이번 발표에서 J&J는 임상1상과 2상파트의 결과를 합쳐 데이터를 분석했으며, 효능 평가결과 ORR 73~74%가 확인됐다. 또 해당 결과와 별개 코호트에 있는 사전치료로 CAR-T, T세포 인게이저 등 T세포 유도(redirection)약물을 투여받은 환자군의 ORR은 6
프로메테우스(Prometheus Biosciences)가 궤양성대장염(UC), 크론병 등 염증성장질환(IBD)을 대상으로 TLA1 항체 ‘PRA023’ 임상2상에서 유의미한 임상적관해를 보인 긍정적 결과를 내놨다. 이를 기반으로 프로메테우스는 내년 임상3상을 진행할 예정이다. 이 소식이 알려진 후 프로메테우스의 주가는 36.06달러에서 117.21달러(9일 기준)로 3배이상 급등했다. 정맥주사(IV) 제형의 PRA023이 타깃하는 TLA1(tumor necrosis factor (TNF)-like ligand 1A)은 사이토카인의
상가모(Sangamo)가 겸상적혈구증(SCD)에 대한 BCL11A 타깃 징크핑거(ZFN) 유전자편집 치료제 후보물질 ‘BIVV003(SAR445136)’의 임상 1/2상에서 태아혈색소(HbF, Hemoglobin F)를 1.4~10.6%에서 12.2%~41.2%로 높인 긍정적인 결과를 내놨다. BIVV003은 사노피(Sanofi)가 동종유래(autologous) 기반 약물에 집중하기 위해 상가모에 올해 1월 기술반환한 약물로, 현재 상가모가 직접 개발을 진행 중이다. 현재 유전자편집 기술을 이용한 겸상적혈구증 치료제 경쟁에서 가장
리제네론(Regeneron)이 미만성거대B세포림프종(DLBCL) 환자를 대상으로 CD20XCD3 이중항체 ‘오드로넥스타맙(Odronextamab)’을 투여한 임상2상에서 전체반응률(ORR) 49%, 완전관해율(CR) 31%의 긍정적인 결과를 내놨다. 그러나 5명의 환자가 사망한 사실이 확인되면서 그동안 오드로넥스타맙 투여와 관련돼왔던 안전성에 대한 우려를 완전히 해소하지 못한 결과였다. 리제네론은 지난 2020년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 3등급 이상의 사이토카인방출증후군(CRS) 발생률 문제로 리제네론이 오드로넥스타맙의 효
혈액암 가운데서도 가장 경쟁이 치열한 BCMA 분야에서 ‘예외적으로’ 빠져있던 길리어드 사이언스(Gilead Sciences)가 다시 BCMA CAR-T를 손에 쥐었다. 길리어드 자회사 카이트(Kite)는 미국 혈액암학회(ASH 2022)에서 아셀엑스(Arcellx)의 ‘CART-ddBCMA’의 임상1상 결과가 공개되기 바로 이틀전인 9일(현지시간), 지분투자 1억달러를 포함한 계약금 3억2500만달러를 주고 이를 사들였다. 길리어드는 3년전 카이트 인수를 통해 확보한 BCMA CAR-T ‘KITE-585’이 경쟁약물 대비 낮은
사노피(Sanofi)가 레볼루션(Revolution Medicines)에 SHP2 저해제의 권리를 반환한다. SHP2 저해제는 사노피가 지난 2018년 레볼루션으로부터 계약금 5000만달러를 포함해 총 5억5000만달러에 사들인 약물이다. 레볼루션은 지난 7일(현지시간) 사노피로부터 SHP2 저해제 ‘RMC-4630’의 개발 및 상업화 협력계약 종료를 통지받았다고 밝혔다. 협력계약 종료에 따라 레볼루션은 사노피가 가졌던 RMC-4630에 대한 모든 글로벌 권리를 반환받게 된다. 사노피는 파이프라인 개발 우선순위에 따라 RMC-46
에이비엘바이오(ABL Bio)가 파킨슨병 후보물질 ‘ABL301(α-SynxIGF1R)’의 미국 임상1상에 들어간다. 다만 고용량 투여군은 부분보류(partial hold) 조치를 통지받았다. 에이비엘바이오는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ABL301에 대한 미국 임상1상 IND 결과 부분보류 조치를 받았다고 지난 12일 공시했다. 부분보류란 임상시험계획서(IND)에 제출한 임상은 진행하되, 특정 프로토콜·파트에 대해서는 지연되거나 중단됨을 의미한다. 이번 조치는 에이비엘바이오가 지난 10월 첫번째로 제출한 ABL301의 임상1
아피메드(Affimed)가 치료옵션이 제한적인 CD30 양성 재발성/불응성 호지킨·비호지킨성림프종(r/r HL·NHL) 환자에게서 NK세포 인게이저(NK cell engager)와 동종유래 제대혈 NK세포(cord blood-derived NK)를 병용투여(precomplexed)한 결과 전체반응률(ORR) 97%, 완전관해(CR) 77%의 긍정적인 결과를 내놨다. 특히 임상에 참여한 환자들은 기존에 7번(중앙값)이상 치료받았음에도 높은 반응률을 보였으며, 사이토카인방출증후군(CRS), 신경독성(ICANS), 이식편대숙주병(GvH
아브로바이오(AVROBIO)가 GBA 유전자치료제 ‘AVR-RD-02’로 진행한 고셔병(Gaucher Disease) 임상 1/2상에서 긍정적 결과를 내놨다. 아브로는 AVR-RD-02 투여결과 3형 고셔병(GD3) 환자에서 고셔병과 관련된 주요 수치를 개선했고, 1형 고셔병(GD1) 환자에서 기존 표준치료법인 효소대체요법(ERT) 요구수치 아래로 환자의 간과 비장 부피가 감소한 것을 확인했다. 고셔병은 GBA 유전자의 변이로 인해 가수분해효소인 GCase(glucocerebrosidase) 활성이 결핍되면서 나타나는 희귀 리소좀
오름테라퓨틱(Orum Therapeutics)아 급성골수성백혈병(AML) 치료제로 개발하고 있는 CD33-GSPT1 분해약물 ‘ORM-6151’에 대한 전임상 연구결과를 첫 발표했다. ORM-6151 전임상 결과는 10일부터 13일까지(현지시간) 미국 뉴올리언스에서 열리고 있는 미국 혈액암학회(ASH 2022)에서 10일 포스터 발표를 통해 공개됐다. 오름은 내년 상반기 AML 환자 대상 임상시험계획서(IND) 제출을 목표로 ORM-6151의 전임상 개발을 진행하고 있다. 이는 지난달 유방암 대상 임상1상을 시작한 HER2 항체
로버트 더건(Robert W. Duggan) 대표가 서밋 테라퓨틱스(Summit Therapeutics)에서 7년전 파마사이클릭스(Pharmacyclics)의 성공사례를 재현하기 위해 이중항체 항암제를 택했다. 서밋은 중국 아케소(Akeso)로부터 임상3상 개발단계에 있는 PD-1xVEGF 이중항체를 사들이기 위해, 계약금만 무려 5억달러를 베팅한다. 아케소는 올해초 중국에서 자궁경부암 2차 치료제로 PD-1xCTLA-4 이중항체를 시판한 회사로도 알려져 있다. 서밋의 야심은 크다. 서밋은 PD-1xVEGF 이중항체로 ‘키트루다(
버텍스(Vertex Pharmaceuticals)가 엔트라다 테라퓨틱스(Entrada Therapeutics)와 희귀질환인 1형 근긴장성이영양증(Myotonic dystrophy type 1, DM1) 치료제 개발을 위해 7억3500만달러 규모의 파트너십 계약을 맺었다. 2600만달러의 지분투자를 포함해 계약금만 2억5000만달러 규모다. DM1은 8000명 중 한명에게서 나타나는 희귀질환으로 미국내에서 4만명이 앓고 있는 것으로 추정된다. DM1은 DMPK(dystrophia myotonia protein kinase) 유전자내
암젠(Amgen)이 비만을 치료하기 위해 GLP-1 수용체(GLP-1R)를 활성화시키면서 GIPR를 억제하는 새로운 시도가, 임상1상에서 3번 투여만으로 12주만에 체중을 최대 14.5%까지 감소시키는 의미있는 결과를 냈다. 비만 경쟁약물과 비교해 GLP-1이라는 공통점이 있지만, GIPR를 억제하는 것은 지금까지 대사질환 약물과 비교해 정반대의 메커니즘이다. 비만 치료제로 노보노디스크의 주1회 피하투여 ‘위고비(Wegovy, semaglutide)’는 GLP-1R을 활성화시키는 기전이며, 후속주자로 긍정적인 임상3상 결과를 낸
쿄와기린(Kyowa Kirin)과 메이파마(MEI Pharma)가 결국 PI3Kδ 저해제 ‘잔델리십(zandelisib)’의 글로벌시장에 대한 개발을 중단한다. 지난 3월 잔델리십의 가속승인 좌절 이후 두 회사는 잔델리십의 승인을 위한 임상3상을 진행하고 있었지만 최근 미국 식품의약국(FDA)의 임상3상 변경 요구에 개발중단을 결정한 것이다. PI3Kδ 저해제에 대한 효능 및 안전성 이슈로 FDA는 PI3Kδ 저해제의 개발에 더 엄격한 기준을 요구하고 있다. 이에 따라 기존 가속승인(accelerated approval) 받았던
다중항체(multispecific antibody) 기반 면역항암제 바이오텍 머스트바이오(MUSTBIO)는 8일 시리즈B로 165억원의 투자 유치를 마무리했다고 밝혔다. 이로써 머스트바이오는 지난해 시리즈A 90억원을 포함해 지금까지 총 255억원의 투자금을 유치했다. 이번 투자에는 기존 투자자인 한국투자파트너스, 프리미어파트너스, 파트너스인베스트먼트, 안국약품이 참여했으며, 신규 투자자로는 KDB산업은행, 원익투자파트너스 등이 참여했다. 머스트바이오는 시리즈B 투자유치를 멀티클로징으로 진행해 추가자금을 조달할 계획이다. 머스트바
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