바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

지난달 소아 GVHD 치료제로 '레메스템셀-L'의 FDA 시판허가 거절 불구하고...ARDS 앓는 코로나19 환자서 초기 임상 효능+노바티스 세포치료제 개발 및 상업화 역량 바탕으로 이뤄진 딜

‘킴리아(Kymriah)’, ‘졸겐스마(Zolgensma)’ 등의 유전자·세포 치료제에 과감히 베팅하고 있는 노바티스가 이번엔 코로나19(COVID-19)를 포함한 심각한 호흡기 질환에서 첫 시판 가능성을 보고 중간엽줄기세포(MSC) 치료제 후보물질을 도입하겠다고 나섰다. MSC는 줄기세포에서 유래한 동종유래(allogeneic) 세포치료제다.

노바티스는 메조블라스트(Mesoblast)가 개발하는 ‘레메스템셀-L(remestemcel-L, Ryoncil)’을 코로나19를 포함한 급성호흡증후군(acute respiratory distress syndrom, ARDS) 질환 치료제 개발 상업화 및 제조에 대한 전세계 독점 권리를 라이선스하는 계약을 체결했다고 지난 19일 밝혔다. 이 소식에 당일 회사 주가는 11.31% 올랐다.

흥미롭게도 이번에 딜을 한 레메스템셀-L은 올해 8월 자문위원단 ‘찬성 9, 반대 1’의 승인권고에도 불굴하고, 지난달 미국 식품의약국(FDA)이 소아 대상 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주질환(SR-aGVHD) 치료제로 시판 승인을 거절한 세포치료제다.

당시 레메스템셀-L이 임상3상에서 1차 충족점에 도달했음에도 불구하고, FDA는 임상 프로토콜이 단일 시험(single-arm)과 오픈라벨 임상이라는 것을 문제 삼았다. 메조블라스트는 기존 스테로이드 데이터보다 개선된 결과를 입증한 바 있다(180일 시점 환자 생존률: 49% vs 69%). 메조블라스트는 12세보다 어린 환자에게서 위약 임상을 진행하기 어렵다는 점을 들며 어른 대상의 무작위 대조군 임상을 추가 진행하는 조건으로 FDA에 가속 승인을 요청했지만, 받아들여지지 않았다. 업계는 약물 시판 일정은 2021년에서 2024년까지 미루어질 우려가 있다고 예측했다.... <계속>