바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 윤소영 기자

[JPM 2021]에디타스(Editas) 희귀 안질환 'in vivo' 크리스퍼 치료제 1상 진행중 "안전성 문제 없어"..빔(Beam) 겸상적혈구 치료제 올해 'IND 제출 예정'

JP모건 컨퍼런스(JPM) 2021에서 CRISPR 기반의 치료제 개발회사 에디타스 메디신(Editas medicine)과 빔 테라퓨틱스(Beam therapeutics)가 회사의 치료제 개발 현황에 대해 발표했다. 두 회사 모두 겸상적혈구병 및 베타지중해빈혈, 안과질환, 암(CAR-T) 등 비슷한 분야의 크리스퍼 치료제를 개발하고 있다. 겸상적혈구병이나 베타지중해빈혈은 유전자변이로 생기는 질환 중 가장 흔한 질환에 속하기 때문에 치료제에 대한 수요가 크다. 안과질환은 안구라는 특정 장소를 타깃하기 좋고, CAR-T는 항암제 분야에서도 워낙 유망한 분야다.

두 회사는 크리스퍼를 이용한 치료제로 비슷한 질환을 타깃하고 있었지만 전략 및 치료제 개발 상황은 달랐다. 두 회사를 통해 크리스퍼 기술의 현 개발 상황과 전략에 대해 알아보자.

◆'in vivo' CRISPR의 선구자 에디타스

에디타스는 JPM에서 크리스퍼 치료제 '첫 in vivo’ 임상의 진행상황에 대해 발표했다. 에디타스는 작년 초 희귀 안과질환인 레베르 선천성 흑내장(Leber Congenital Amaurosis 10, LCA10)의 in vivo 크리스퍼 치료제 ‘EDIT-101’ 임상을 시작했다.... <계속>