바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 노신영 기자

"렌티바이러스 벡터 삽입에 의한 유전자 이상 밝혀지지 않아"..FDA와 임상재개 논의

렌티바이러스 벡터(lentivirus vector, LVV) 관련 부작용 논란으로 임상을 중단한 블루버드바이오(Bluebird Bio)가 조사결과, 유전자치료제에 사용한 렌티바이러스 벡터와 급성 골수성 백혈병(acute myeloid leukemia, AML) 발병과는 무관하다고 밝혔다.

블루버드는 지난달 16일 겸상적혈구병(sickle cell disease, SCD) 환자를 대상으로 한 임상에서 AML 및 골수형성이상증후군(myelodysplasia syndrome, MDS) 등 혈액암 환자가 보고되어 해당 임상을 중단하고 부작용 원인 조사에 착수했다.

블루버드는 지난 10일(현지시간) 컨퍼런스콜을 통해 SCD 유전자 치료제 ‘렌티글로빈(LentiGlobin)’에 사용한 렌티바이러스 벡터 ‘BB305’가 임상(HGB-206)에서 보고된 AML 발병 원인과는 ‘거의 관계가 없다(Very Unlikely)’고 발표했다. 이번 발표로 블루버드바이오의 주가는 당일 약 10% 상승했다.

블루버드바이오가 발표한 결과에 따르면, AML 부작용이 발생한 환자는 AML 발병 관련 유전자의 염색체 이상과 서열 돌연변이를 보였다. AML 환자에게서 RUNX1과 PTPN11 유전자의 돌연변이가 발견됐으며, 7번 염색체의 결실 및 11번 염색체의 부분결실 같은 염색체 이상도 확인했다. 그러나 BB305 벡터 삽입으로 인한 부작용의 연관성을 판명하기에는 해당 사례에 대한 정확한 인과관계가 알려진 바 없다고 설명했다.... <계속>