바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

"연내 1상 결과 발표..내년 유전성비만서 글로벌 2/3상 시작"

LG화학(LG Chem)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 유전성비만 치료제로 개발하는 경구용 MC4R 작용제(agonist) ‘LB54640’이 POMC(프로오피오멜라노코르틴) 결핍증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다고(Orphan Drug Designation, ODD) 16일 밝혔다.

앞서 2020년 9월 LB54640 LEPR(렙틴 수용체) 결핍증 적응증에서 FDA의 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.

MC4R(멜라노코르틴-4 수용체)은 포만감에 작용하는 경로이다. MC4R의 상위경로 유전자(LEPR, POMC 등)에 결함이 있더라도, 최종적으로 포만감 신호를 전달하는 MC4R 단백질에 바로 작용해 식욕 억제를 유도하는 기전이다.

LG화학은 주사제 중심의 MC4R 작용제 희귀비만 시장에서 편의성을 높인 경구용 약물로 개발하고 있다. 현재 희귀비만 치료제로 리듬 파마슈티컬(Rhythm Pharmaceuticals)의 피하투여용 ‘임시브리(Imcivree, setmelanotide)’가 시판돼 있다.

LG화학은 유전적 결함이 없는 건강한 과체중 성인 대상 LB54640의 미국 임상1상을 최근 완료했으며, 연내 구체적인 임상결과를 발표할 계획이다.

이어 내년부터 LEPR 또는 POMC 결핍증 유전성 비만 환자를 대상으로 글로벌 임상2/3상에 돌입할 계획이다. LG화학에 따르면 미국내 희귀 유전성 비만 환자는 약 12만명으로 추정된다.

이번 지정으로 LG화학은 7년간 미국시장 판매 독점권, 미국 내 임상시험 비용지원, 세금 감면, 개발 관련 사전 상담 지원 등의 혜택을 받게 된다.

FDA는 20만명 미만 유병률의 희귀·난치성 질환 치료제 개발을 장려·지원하기 위해 희귀의약품 지정 제도를 운영하고 있다.

▲LG화학 LB54640 소개파트 발췌(『바이오스펙테이터 연감 2022』, p629)