바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

죽상경화성 심혈관질환(ASCVD) ANGPTL3 염기편집 ‘VERVE-201’, 영장류 모델에서 유전자 편집효율 54-57%, 발현수치 95-98% 감소

버브(Verve Therapeutics)가 인비보(in vivo) 염기편집(base editing) 기반 유전자치료제 후보물질 'VERVE-201'의 심혈관질환 전임상 결과를 내놨다. 버브는 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(Homozygous familial hypercholesterolemia, HoFH)으로 인한 죽상경화성 심혈관질환(ASCVD)을 적응증으로 VERVE-201의 개발을 진행하고 있다.

버브는 이번 전임상에서 영장류에 VERVE-201를 투여했을 때 ANGPTL3 유전자 발현이 최대 98% 감소하는 결과를 확인했다. ANGTPL3는 혈중 저밀도지단백 콜레스테롤(LDL-C) 농도를 조절하는데 핵심 역할을 하는 유전자로 ANGPTL3 발현을 억제하면 혈중 LDL-C 농도를 낮출 수 있다.

버브는 지난 22일(현지시간) ANGPTL3 유전자에 대한 인비보 염기편집 후보물질 VERVE-201의 전임상 결과를 공개했다. VERVE-201은 버브가 2번째로 개발한 인비보 염기편집 후보물질이다. 버브는 이번 전임상 결과를 오는 29일 바르셀로나에서 열리는 유럽종양학회(European Society of Cardiology)의 포스터 세션을 통해 발표할 예정이다.

VERVE-201은 높은 혈중 LDL-C 농도를 특징으로 하는 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH)과 기존의 경구용 치료제나 PCSK9 저해제로 혈중 LDL-C 농도가 감소하지 않는 죽상경화성 심혈관질환(ASCVD) 치료제 후보물질이다.... <계속>