바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 노신영 기자

소아 대상 지속형 성장호르몬 치료제 ‘GX-H9(HL2356)’, 식약처 '개발단계 희귀의약품' 지정

한독(Handok)과 제넥신(Genexine)은 8일 소아 대상 지속형 성장호르몬 치료제 ‘GX-H9(HL2356)’가 지난 4일 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품 지정을 받았다고 밝혔다.

GX-H9은 제넥신의 지속형 플랫폼 기술인 ‘hyFcTM’가 적용된 지속형 성장호르몬 치료제로, 한독과 제넥신은 주1회 투여를 목표로 소아와 성인 대상 GX-H9을 공동개발하고 있다.

개발단계 희귀의약품으로 지정을 받게 되면 신속심사 대상이 되어 허가기간을 단축할 수 있으며 가교자료를 면제받을 수 있다. 또 임상 2상 완료 후 조건부 허가를 받을 수 있으며, 제품 허가 유효기간 연장, 시장 독점권 등 특례가 적용된다. GX-H9은 지난 2016년 미국 식품의약국(FDA), 지난 2021년에는 유럽의약품청(EMA)으로부터 성장호르몬결핍증 치료를 위한 희귀의약품(ODD)으로 지정된 바 있다.

또한 GX-H9은 지난해 10월 식약처로부터 ‘GIFT’ 키움 협의체 대상으로 지정됐다. GIFT는 글로벌 혁신제품 신속심사(Global Innovative Products on Fast Track)의 약자로 개발 초기부터 지원해 심사기간을 단축하는 프로그램이다. GIFT 대상으로 지정되면 준비된 자료부터 먼저 심사하는 수시 동반심사, 심사자와 개발사간 밀착지원을 통한 전문 컨설팅 등 신속한 제품화를 위한 다양한 지원을 받게된다.

지난해 8월 GX-H9은 소아 대상 중국 임상3상에서 노보노디스크(Novo Nordisk)의 일일 성장호르몬 제제 '노디트로핀(Norditropin®, somatropin)' 대비 GX-H9의 비열등성을 입증하며 1차종결점을 충족했다. GX-H9의 중국 판권을 보유한 아이맵바이오파마(I-Mab Biopharma)는 이를 바탕으로 올해 중국에서 신약허가를 신청할 계획이다.

성장호르몬 결핍에 따른 소아의 성장지연, 발달장애와 같은 질병뿐 아니라 성인병 예방과 안티에이징(노화방지)을 위한 호르몬 요법 등에 널리 쓰인다. '성장호르몬결핍증'은 뇌하수체 손상이나 유전적 결함, 뇌하수체 또는 시상하부의 종양 등의 원인으로 성장 호르몬 분비가 결핍되는 난치성 희귀질환이다.