바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 정지윤 기자

2018년부터 이어온 대체경로 '보체인자B' 타깃 ASO 약물 공동개발..지도모양위축(GA) 임상2상 “효능부족, 개발중단”, IgA신증 임상3상은 지속

아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)가 로슈(Roche)와 공동개발하는 보체인자B(CFB) 타깃 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)의 지도모양위축(geographic atrophy, GA) 임상개발을 중단했다. GA 발생의 주요 원인은 비정상적인 보체(complement)의 신호전달이다.

로슈는 습성 황반변성(wAMD) 치료제 ‘바비스모(Vabysmo, faricimab-sova)’를 중심으로 안과질환에서 입지를 다지고 있으며, 나머지 시장인 GA 치료제 개발에도 꾸준히 도전하고 있다. GA는 주된 실명원인이며 건성 황반변성(dry AMD, dAMD) 또는 비삼출성(nonexudative) AMD에 의하여 흔하게 발생한다.

그러나 잇따라 실패를 알리고 있으며, 로슈는 지난 2017년 보체인자D(CFD)에 대한 항체 ‘람팔리주맙(lampalizumab)’으로 진행한 GA 치료제 임상3상에서 효능을 입증하지 못한 바 있다.

로슈는 아이오니스와의 파트너십을 통해 ASO 모달리티를 보체인자B에 적용해 GA 치료제를 개발해왔다. 해당 약물은 GalNAc 리간드를 이용해 보체인자B(CFB) 합성장소인 간세포를 직접 타깃하여 CFB의 합성을 저해, 과발현을 억제한다고 알려져 있다.... <계속>