바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

비바이러스성 전달기술인 CRISPR-Gold, 뇌 타깃해 FXS 쥐모델서 자폐증상 개선...microglia 및 astrocyte 편집효율 높아 다양한 뇌질환 적용가능...진에딧 "플랫폼 투여방식 및 재현성 높여 임상개발"

▲CRISPT-Gold를 뇌로 전달해 유전자를 교정하는 것을 묘사한 그림, University of Texas Health Science Center at San Antonio 그림제공

UC 버클리 연구팀이 3세대 유전자가위인 'CRISPR(크리스퍼)'로 자폐증인 fragile X 신드롬(FXS)을 가진 성체쥐에서 증상을 완화했다는 첫번째 연구결과가 발표해 업계의 이목을 끌고 있다. 바이러스가 아닌, 비바이러스성(non-viral) CRISPR 체내 전달기술인 CRISPR-Gold를 뇌에 전달해 유전질환을 치료했다는 점에서도 중요한 의미를 갖는다.

연구결과는 'Nanoparticle delivery of CRISPR into the brain rescues a mouse model of fragile X syndrome from exaggerated repetitive behaviours'라는 제목으로 네이처 바이오메디칼 엔지니어링(Nature Biomedical Engineering)에 지난 25일 게재됐다.

이 논문의 주저자인 이근우 박사와 박표민 박사, Niren Murthy UC 버클리대 교수는 2016년에 진에딧(GenEdit)을 공동창립했다. 진에딧은 이번 논문의 핵심기술인 UC 버클리의 CRISPR-Gold 기술에 대한 독점권을 갖고 있다. 진에딧은 이번 논문에 게재된 FXS을 겨냥한 in vivo CRISPR 치료제 프로젝트를 진행하고 있다.

이번 연구결과의 핵심은... <계속>