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오츠카(Otsuka Pharmaceutical)가 지난달 30일(현지시간) 스미토모 다이니폰(Sumitomo Dainippon Pharma) 및 스미토모의 미국 자회사 선오비온(Sunovion Pharmaceuticals)과 신경 및 정신질환 신약 후보물질 4종의 공동개발 및 상업화를 위한 글로벌 라이선스인(L/I) 계약을 체결했다고 발표했다. 이번 계약은 선오비온이 개발을 진행하고 있던 신경∙정신질환 신약 후보물질 4종 ‘SEP-363856’ ‘SEP-4199’, ‘SEP-378614’, ‘SEP-380135’의 공동개발 및 상
아미쿠스 테라퓨틱스(Amicus Therapeutics)는 지난달 29일(현지시간) 기업인수목적회사(special purpose acquisition company, SPAC) ARYA 사이언스(ARYA Sciences Acquisition Corp IV)와의 인수합병 계약을 통해 유전자치료제 개발부문을 신규법인 카리타스 테라퓨틱스(Caritas Therapeutics)로 분사한다고 밝혔다. 거래는 올해 4분기 또는 2022년 초에 완료될 예정이며, 완료시 나스닥(Nasdaq)에 ‘SPES’라는 티커로 상장된다. 계약에 따라 아미
미럼 파마슈티컬(Mirum Pharmaceuticals)은 지난달 29일(현지시간) 소아 희귀간질환 알라질 증후군(Alagille Syndrome, ALGS) 환자의 가려움증 신약 ‘리브말리(Livmarli, maralixibat)’가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다고 발표했다. 이번 FDA 승인은 ALGS 환자를 대상으로 진행한 허가(pivotal) 임상2상 결과를 토대로 결정됐다. 허가임상 2상은 ALGS 환자 31명을 대상으로 하루에 한번 리브말리 400mg/kg을 52주간 투여한 뒤, 환자의 가려움증 평가척도 ‘I
노바티스(Novartis)는 지난달 30일(현지시간) 경구용 BTK 저해제 ‘레미브루티닙(remibrutinib, LOU064)’의 만성특발성두드러기(chronic spontaneous urticaria, CSU) 임상2b상에서 위약 대비 유의미한 증상 개선을 확인했다고 밝혔다. 이번 데이터는 지난 1일(현지시간) 유럽 피부과협회 연례학술회의(EADV 2021)에서도 발표됐다. 임상에서 노바티스는 항히스타민제로 충분히 치료되지 않는 CSU 환자 311명을 대상으로 12주간 위약과 비교해 레미브루티닙의 효능을 확인했다(NCT0392
아스트라제네카(AstraZeneca)가 지난해 12월 390억달러에 인수한 희귀질환 신약개발회사 알렉시온(Alexion)이 2년전 파트너십을 체결한 카일룸 바이오사이언스(Caelum Biosciences)의 잔여지분 매입에 대한 옵션 행사를 통해 회사를 아예 인수했다. 아스트라제네카는 이를 통해 카일룸의 AL 아밀로이드증(Amyloid light-chain amyloidosis, AL amyloidosis) 치료제 파이프라인을 확보했다. 아스트라제네카는 지난달 29일(현지시간) 알렉시온이 카일룸의 AL 아밀로이드증 치료제 후보물질
RNA에 결합하는 저분자 화합물 치료제를 개발하는 익스팬션 테라퓨틱스(Expansion Therapeutics)는 지난달 29일(현지시간) 시리즈B로 8000만달러를 유치했다고 밝혔다. 이번 투자는 코르모런트 에셋 매니지먼트(Cormorant Asset Management)가 리드했으며 기존 투자자 사노피 벤처스(Sanofi Ventures), 노바티스 벤처펀드(Norvartis venture Fund), RA 캐피털 매니지먼트(RA capital Management) 등과 신규 투자자 웨스트레이크 빌리지 바이오파트너스(Westl
비브(ViiV Healthcare)가 지난달 28일(현지시간) 초장기 지속형 HIV 치료제 개발을 위해 일본 제약회사 시오노기(Shionogi)로부터 인테그라제 저해제(integrase strand transfer inhibitor, INSTI) ‘S-365598’의 라이선스인 계약을 체결했다고 발표했다. 계약에 따라 비브는 시오노기에 2000만파운드(약 2700만달러)의 계약금을 지급한다. 또한 임상개발 단계에 따른 마일스톤 금액 1500만파운드(약 2000만달러)와 순매출에 대한 별도 로열티를 지급하게 된다. INSTI는 바이
에디타스(Editas Medicine)가 인비보(in vivo) CRISPR 치료제 후보물질 ‘EDIT-101’의 레베르 선천성흑내장(LCA10) 임상 1/2상 초기분석(preliminary results)에서 긍정적인 결과를 내놨다. 에디타스는 최대 약 15개월간 안전성을 확인했고, 중간용량 투여군 3명중 2명에게서 긍정적인 효과를 관찰했다. 그러나 시장 반응은 냉담했다. 이 발표 후 에디타스의 주가는 전날 종가대비 18.97% 하락한 42.5달러로 마감했다. 환자 규모가 2명으로 작고 약물투여 후 추적기간이 3개월로 짧은 데
화이자(Pfizer)가 아데노연관바이러스(AAV) 기반 유전자치료제 후보물질의 뒤센이영양증(DMD) 임상에서 심각한 부작용 문제가 발생, 임상 프로토콜을 특정 돌연변이를 가진 환자를 제외하도록 변경한다. 이에 따라 내년 3분기 예정이었던 중간결과 발표가 지연될 것으로 보인다. 화이자의 2분기 실적발표에 따르면 뒤센이영양증 임상3상의 중간 결과는 내년 3분기에 나올 것으로 예상됐다. 화이자는 지난 28일(현지시간) 뒤센이영양증 유전자치료제 후보물질 ‘PF-06939926(fordadistrogene movaparvovec)’의 임상
중국 이노벤트 바이오로직스(Innovent Biologics)가 새로운 자가면역 질환 치료제 후보물질을 사들였다. 기존 항체기반 자가면역질환 파이프라인을 저분자화합물까지 넓히겠다는 시도로 보인다. 이노벤트는 지난 27일 덴마크 유니온 테라퓨틱스(UNION therapeutics)의 PDE4(Phosphodiesterase-4) 저해제 ‘오리스밀라스트(Orismilast)’에 대한 라이선스 계약을 맺었다고 밝혔다. 계약에 따라 이노벤트는 중화권(중국, 홍콩, 마카오, 대만)에서 개발 및 상업화 권리를 얻게되며, 중화권외 지역에서는
논란의 ‘아두헬름(Aduhelm, aducanumab)’에 이은 2번째 알츠하이머병(AD) 치료제 시판을 예고하는 걸까? 바이오젠(Biogen)과 에자이(Eisai)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 아두헬름을 최초의 알츠하이머병 치료제로 시판허가받은지 4개월만에, 또다른 아밀로이드 베타(amyloid beta, Aβ) 항체의 가속승인을 받기 위한 발빠른 움직임을 보이고 있다. 에자이와 바이오젠은 28일(현지시간) FDA에 초기 알츠하이머병 치료제로 ‘레카네맙(lecanemab, BAN2401)’의 신속승인을 위한 바이오의약품 허
바이오헤븐(Biohaven)은 지난 27일(현지시간) 신경퇴행성질환 신약 후보물질 ‘베르디퍼스타트(verdiperstat)’가 다계통위축증(multiple system atrophy, MSA) 임상 3상에서 위약 대비 유의미한 개선을 보이지 못해 1차 및 2차 종결점을 충족하는데 실패했다고 발표했다. 베르디퍼스타트(AZD3241, BHV3241)는 바이오헤븐이 지난 2018년 9월 아스트라제네카(AstraZeneca)로부터 라이선스인 한 약물로, 신경세포의 손상을 유발하는 ‘골수세포형과산화효소(myeloperoxidase, MPO
아스트라제네카(Astrazeneca)와 미국 머크(MSD)가 PARP(Poly ADP Ribose Polymerase) 저해제 ‘린파자(Lynparza, olaparib)’를 J&J의 ‘자이티가(Zytiga, abiraterone acetate)’와 병용시 자이티가 단독요법 보다 전이성 거세저항성 전립선암(mCRPC)에서 방사선학적 무진행생존기간(rPFS)를 유의미하게 개선한 결과를 내놓으며 1차치료제로서의 가능성을 보여줬다. 린파자는 지난해 5월 HRR(Homologous Recombination Repair) 돌연변이를 가진
머크(MSD)는 지난 27일(현지시간) PD-1항체 ‘키트루다(Keytruda, pembrolizumab)’가 진행성 간세포암(HCC) 환자 대상 임상3상에서 위약대비 유의미한 전체생존율(OS) 개선을 보이며 1차 종결점을 충족했다고 밝혔다. 이번 임상3상은 이전에 ‘넥사바(Nexavar, sorafenib)’로 치료받았던 진행성 간세포암 환자를 대상으로 진행됐다(NCT03062358, KEYNOTE-394). 총 453명의 아시아인 환자가 참여했으며, 환자들은 최적지지요법(best supportive care, BSC)과 함께
인사이트(Incyte)가 신댁스(Syndax Pharmaceuticals)의 만성 이식편대숙주병(cGvHD) 약물 '악사틸리맙(axatilimab)'을 6억200만달러에 사들였다. 계약금만 1억5200만달러 규모로, 인사이트는 만성 GvHD 분야 경쟁력 강화와 함께 특발성폐섬유증(IPF) 등 섬유증에 대한 치료제로도 개발할 계획이다. 만성 GvHD 분야는 다양한 기전의 치료제 개발 경쟁이 치열하다. 사노피(Sanofi)는 카드몬(Kadmon)을 19억달러에 인수하며 cGvHD 치료제 ‘레주락(Rezurock)’을 파이프라인에 추가
어플라이드 제네틱테크놀러지(Applied Genetic Technologies Corporation, AGTC)는 지난 23일(현지시간) 완전색맹(Achromatopsia, ACHM) 대상 임상1/2상에서 고용량 유전자치료제를 투여받은 소아환자군에서 예상하지 못한 중대한 이상반응(Suspected Unexpected Serious Adverse Reaction, SUSAR)으로 안구염증이 발생했다고 밝혔다. AGTC는 소아환자 저용량(1.1x10^12 vg/mL 이하) 투여군과 성인환자에서는 안전성과 내약성에 심각한 문제가 없었으
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