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CAR-T(chimeric antigen receptor T cells) 치료제의 가장 큰 허들인 고형암에서의 미미한 효능을 극복할 수 있는 새로운 대안이 될까? 일본 코지 다마다(Koji Tamada) 교수팀이 새로운 CAR-T를 고안했다. CAR-T에 인터루킨-7(IL-7)과 CCL19를 삽입한 '7×19 CAR-T'다. 7×19 CAR-T는 쥐 종양모델에서 종양을 완전히 제거했고, 생존률을 높였다. 연구결과는 지난 5일 네이처바이오테크놀로지에 'IL-7 and CCL19 expression in CAR-T cells impr
면역관문 분자와 면역억제세포인 조절T세포(regulatory T cells, Treg)를 동시에 저해함으로써 암을 치료하는 새로운 접근법이 제시됐다. Treg를 유도하는 TGF-β를 차단하는 TGF-β 수용체(TGF-βRII) 도메인과 CTLA-4 또는 PD-L1을 겨냥하는 부분이 융합된 이중항체 ‘Y-trap'이다. 존스홉킨슨 의과대학 연구진은 CTLA-4와 TGF-β를 동시에 타깃하는 Y-trap을 제작했다. Y-trap은 CTLA-4와 TGF-β를 함께 겨냥해 Treg를 감소시키고 종양미세환경을 개선해 T세포의 종양침투율을 높
임상적으로 IL-2를 안전하게 쓰기 위한 새로운 방법이 고안됐다. T세포 치료법의 보조제(adjuvant)로서 IL-2는 T세포의 생존 및 항암효과에 핵심적인 역할을 한다. 그럼에도 불구하고 환자에서 IL-2가 심각한 독성을 일으키기 때문에 제한적으로 사용됐다. 스탠포드 연구팀이 독특한 접근법으로 이 문제에 대한 해결방안을 제시한 것. 연구팀이 개발한 플랫폼은 CAR-T(chimeric antigen receptor T cells)를 포함한 입양세포이식법(adoptive cell therapy)에 적용될 수 있다는 점에서 의미를
악성 뇌종양을 치료하기 위한 새로운 표적 ‘CSPG4'를 발견했다. CSPG4(chondroitin sulfate proteoglycan 4)은 교모세포종에서 약 67%정도로 높게 발현하며, 종양을 둘러싼 신경교세포(glial cell)에 의해 유도되는 단백질이다. 연구진은 CSPG4를 겨냥하는 CAR-T세포로 교모세포종 마우스 모델 및 세포에서 종양 성장을 조절하고 생존기간을 연장시킨다는 사실을 확인했다. 항원 소실과 같은 종양회피(tumor escape) 기전이 일어나지 않았다는 점도 주목할 부분이다. 이번 연구는 미국 노스캐
적혈구가 동종유래, off-the-shelf 세포치료제로 이용될 수 있을까? 적혈구로 단백질치료제를 체내로 운반체하는 독특한 컨셉을 가진 Rubius therapeutics가 올해 임상돌입을 앞두고 임상개발 및 생산에 속도를 내기위해 1억달러를 유치했다고 지난 1일 밝혔다. 지난해 1억2000만달러를 투자받은지 9개월 만에 추가로 자금을 확보한 것이다. 회사는 최근 노바티스에서 6년간 CAR-T(chimeric antigen receptor T cells)의 CMC 및 생산을 총괄했던 Fisk brings 부사장을 영입했다. 적혈
항암바이러스가 약이 없는 재발성 악성뇌종양(Recurrent malignant glioma)을 치료할 가능성을 보여주고 있다. 엠디앤더슨(MD Anderson Cancer Center) 연구팀이 재발성 악성뇌종양 환자를 대상으로 진행한 항암바이러스 임상1상 결과가 발표됐다. 항암바이러스 'DNX-2401'를 종양내 단일투여한 환자군(N=25)에서 20%의 환자가 3년이상 생존했다는 임상결과다. 전체 생존률은 9.5개월로 나타났다. 재발성 악성뇌종양 환자의 중간생존기간이 6개월에 불과하다는 것을 고려하면 상당한 효과를 확인한 것이다.
휴미라에 이을 것으로 기대되는 애브비의 주요 포토폴리오로 여성질환 신약후보물질인 '엘라골릭스(elagolix)'가 부각되고 있다. 엘라골릭스는 이미 대규모 임상에서 자궁내막증(endometriosis) 치료제로서 우수한 효능을 보여주고 있는 약물이다. 애브비는 자궁근종(uterine fibroids) 환자를 대상으로한 임상3상 ELARIS UF-I 스터디에서 엘라골릭스가 1차 충족점에 도달했다고 지난 21일 밝혔다. 자궁근종은 자궁의 근육세포에 가장 흔히 발생하는 양성종양이다. 애브비는 두개의 pivotal 임상3상에서 엘라골릭스
유전자가위 기술을 적용한 차세대 CAR-T(Chimeric antigen receptor T cells) 치료제 개발경쟁이 본격화되고 있다. CAR-T 분야의 선두주자인 길리어드의 카이트는 지난 22일 상가모테라퓨틱스(Sangamo therapeutics)가 보유한 1세대 유전자가위기술인 '징크핑거뉴클레아제(ZFN, Zinc finger nuclease)' 기술을 동종유래(allogeneic) 및 자가유래(autologous) 항암제 개발에 적용하는데 대한 독점권리를 확보했다고 밝혔다. 길리어드는 선입금으로 계약금으로 1억500
‘장-뇌 축(gut-brain axis)‘을 전문으로 연구하고 치료타깃을 발굴하는 미국 생명공학회사 Kallyope는 22일(현지시간) 6600만달러 규모의 시리즈B 투자유치에 성공했다고 밝혔다. 미국 뉴욕에 본사를 둔 Kallyope는 콜럼비아 대학에서 2015년 분사하면서 설립됐다. 장과 뇌 사이의 관계를 이해하기 위한 플랫폼을 개발해 그동안 치료하기 어려웠던 비알콜성지방간염(NASH), 파킨슨병 등의 치료타깃을 발굴한다. 이번 자금으로 Kallype는 장-뇌 축 회로지도 구축 및 파이프라인을 추진하고 새 후보물질을
머크가 20%에 국한된 PD-1 항체의 반응률을 돌파하기 위한 열쇠로 항암바이러스를 선택했다. 머크는 지난 21일 항암바이러스 전문회사인 호주 Viralytics를 3억9400만달러(4239억4400만원)에 인수키로 결정했다고 밝혔다. 머크는 Viralytics가 진행하던 초기단계의 면역항암제와 키트루다의 병용투여 임상을 본격 진행하게 된다. 비소세포폐암, 방광암, 흑색종 적응증을 타깃한다. Viralytics가 보유한 면역항암제인 Cavatak(Coxsackievirus A21)은 흔한 RNA형 감기바이러스로 아무런 유전자조작을
로슈(Roche)가 암 특화 빅데이터 분석회사인 플랫아이언 헬스(Flatrion Health)를 19억 달러(약 2조 290억원)에 인수한다고 지난 15일 밝혔다. 알파벳(Alphabet)이 투자한 유니콘 스타트업인 플랫아이온 헬스는 전자의료기록(EHR)에서 암 환자의 임상정보를 분석·통합하는 클라우드 플랫폼 개발 및 서비스 제공 회사다. 이번 합의를 통해 로슈는 이미 보유하고 있는 플랫아이온의 12.6%의 지분을 포함해 다른 주주들로부터 모든 주식을 매입하기로 했다. 모든 인수절차는 올해 상반기 중에 완료될 예정이다. 플랫아이
바이오테크 역사상 최대규모의 파트너십이 체결됐다. 그 주인공은 최근 업계에서 인수루머가 제기돼왔던 차세대 IO(Immuno-oncology) 약물을 보유한 Nektar Therapeutics로 BMS(Bristol-Myers Squibb)가 그 종지부를 찍었다. BMS는 지난 14일 Nektar Therapeutics가 보유한 'NKTR-214'를 옵디보, 여보이와의 병용투여 치료제로 개발하는 조건으로 최대 36억달러(약 3조8844억원)에 이르는 딜을 체결했다. BMS는 Nektar에 10억달러를 계약금으로 지불하면
미국 식품의약국(FDA)이 '성공률 0%'를 기록하고 있는 알츠하이머병 신약개발의 난관을 극복하기 위해 나섰다. 알츠하이머병은 아직까지 난공불락의 질병이다. 증상을 늦추는 약만 있을 뿐 근본적인 치료제는 없는 상황이다. FDA는 지난15일 5개의 새로운 가이드라인 초안을 발표했다. 알츠하이머병 및 치료제가 없는 신경질환의 임상개발을 서포트하기 위한 법안으로 2013년 이후, 5년만의 개정안이다. 이번 개정안의 핵심은 '아주 초기의' 치매환자를 대상으로 한 임상개발 박차, 그리고 이들 환자군에서 약물효능을 대변하는 '바이오마커'
아밀로이드를 겨냥한 신약후보물질이 마지막 희망을 잃어가는 걸까? 머크가 BACE 억제제 '베루베세스타트(verubecestat)'의 임상실패를 알린 다음날 바이오젠의 임상변경 계획이 발표되면서 분위기가 악화되고 있다. Al Sandrock 바이오젠 최고의료책임자(CMO)는 14일 열린 투자자를 대상으로 한 Leerink 헬스케어컨퍼런스에서 현재 진행중인 아두카누맙(aducanumab)의 임상3상에 510명의 초기 알츠하이머병 환자를 추가한다고 밝혔다. 바이오젠은 원래 계획에서 고려했던 옵션이라고 설명했지만 업계는 이번 결정에 대해
또 하나의 알츠하이머병 신약후보물질이 중단됐다. 베링거인겔하임(Boehringer Ingelheim)이 초기 알츠하이머병 환자를 대상으로 진행하는 PDE9A 억제제(PDE9A inhibitor)인 'BI409306'의 임상2상을 중단한다고 지난 9일 밝혔다. 총 457명의 초기 알츠하이머병 환자를 대상으로한 임상에서 12주간 약물을 투약했을 때, 위약(도네피질)과 대비해 BI409306는 인지기능 향상효과를 입증하는데 실패했다. 베링거는 임상2상의 탑라인 데이터(top line data)를 공개하지 않았지만 효능충족점에 도달하지
암치료의 패러다임을 바꾸고 있는 면역치료제의 가장 큰 한계점은 80%에 달하는 약물 불응성(non-responder) 환자다. 이 문제를 해결하기 위해 미국 Rgenix는 선천성면역을 활성화하는 'first-in-class' 면역항암제인 RGX-104을 개발하고 있다. 약물로 유전자 발현을 바꾸는 접근법이다. Rgenix는 RGX-104가 면역항암제로서의 작용하는 기전을 밝힌 연구결과를 CELL 저널에 ‘LXR/ApoE Activation Restricts Innate Immune Suppression in Cancer’라는 제목
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