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스크립스 '골수서 microglia 분화→뇌→Aβ제거' 항체발굴유료
골수에서 특정 세포의 분화를 유도할수 있다면? 골수에서 분화된 특정 세포가 치매 쥐의 뇌에서 아밀로이드를 제거하는 작용한다는 연구가 발표됐다. 연구팀은 '새로운 컨셉의 줄기세포 치료제 가능성'을 보여준다고 제시했다. 이 연구결과는 PNAS 저널에 새해 2일자로 'Migration-based selections of antibodies that convert bone marrow into trafficking microglia-like cells reduce brain amyloid β'라는 제목으로 게재됐다. 세계 최대 블럭버스터

김성민 기자 2018-01-04 15:57
머크 'BACE 저해제' 책임자 영입한 Proclara, 新 접근법은?
최근 글로벌 빅파마 출신 핵심인력이 바이오텍으로 뛰어들어 혁신신약 개발에 속도를 내려는 움직임이 자주 포착되고 있다. 미국 캐임브리지 소재 Proclara Biosciences가 머크(Merck) 출신 알츠하이머병 신약개발 책임자를 영입한 것도 그 예다. GAIM 기술기반 신약개발 회사인 Proclara Biosciences는 David Michelson 박사를 최고의학책임자(CMO, Chief Medical Officer)로 임명했다고 3일 발표했다. Michelson 박사는 머크의 실패한 알츠하이머병 신약 후보물질이었던 BAC

이은아 기자 2018-01-04 13:49
최초 희귀유전자 치료제 '룩스투나'..가격 9억 '논란'
혁신적인 치료제가 시판돼도 천문학적 치료비용을 감당할 수 없는 환자들에게는 '그림의 떡'일 뿐이다. 지난해말 미국식품의약국(FDA)으로부터 최초로 허가받은 희귀유전자 치료제 '룩스투나(Luxturna)'의 가격이 이슈가 되고 있다. 스파크테라퓨틱스(Spark Therapeutics)는 지난 4일 룩스투나의 치료비용을 85만 달러로 책정한다고 밝혔다. 안구 한쪽의 가격은 42만5000달러다. 룩스투나는 RPE65 유전자변이로 인해 생기는 희귀성 유전성망막질환 치료제다. RPE65 변이가 생기게 되면 시력유지를 위해 필요한 효소를

김성민 기자 2018-01-04 11:04
당뇨병 치료 '삼중 작용제', 알츠하이머병 모델서 증상 개선
당뇨병 치료제가 알츠하이머병 마우스 모델에서 기억상실과 뇌의 퇴행을 현저하게 저하시킨다는 연구결과가 발표됐다. 알츠하이머병 및 퇴행성 뇌질환 치료제로 사용할 수 있는 새로운 유형의 신약이 탄생할 가능성이 있다는 의미다. 영국 랭카스터 대학(Lancaster University) 연구팀은 2형 당뇨병 치료제로 사용되는 삼중 수용체(triple receptor) 약물을 투여하자 알츠하이머병 징후를 나타내는 유전자 변형 마우스 모델(APP/PS1 마우스)에서 학습 및 기억능력을 향상시키는 것을 확인했다. 이 연구는 1일 Brain R

이은아 기자 2018-01-02 14:11
J&J도 CAR-T 뛰어들어..ASCO 스타 '中 레전드와 손잡아'
J&J도 CAR-T(Chimeric antigen receptor T cells) 치료제 개발 대열에 합류한다. J&J는 중국 레전드바이오텍(Legend biotech)과 BCMA CAR-T인 'LCAR-B38M'에 대한 파트너십을 구축한다고 지난 21일 밝혔다. J&J는 계약금으로만 3억5000만 달러(3800억원)을 지급하게 된다. 이번 계약에 따라 J&J는 LCAR-B38M의 공동개발 및 상업화에 대한 전세계 권리를 취득했다. 두회사는 개발비용, 수익은 50:50으로 공동 부담하게 된다. 단 중국에서는 레전드가 70%의 비율을

김성민 기자 2017-12-22 11:03
'열풍' 마이크로바이옴 "장질환부터 암까지 무한확장"
2017년은 전세계 바이오산업 역사에서 빼놓을 수 없는 한해로 기록될 것입니다. CAR-T라는 새로운 치료제의 허가, 바이오마커 항암제라는 새로운 치료제 패러다임의 등장 등 의미있는 사건들이 있었습니다. 이에 발맞춰 국내 바이오기업들도 약진했습니다. 바이오스펙테이터는 앞으로 상당기간동안 막대한 영향을 끼칠 것으로 보이는 '2017년 바이오산업 핵심이슈와 트렌드'를 정리해봤습니다.[편집자주] "하루가 다르게 새로운 논문이 쏟아져 나오고 투자를 받아 신생 회사들이 생겨나고 있습니다. 전방위적으로 연구가 진행되다 보니 특정

장종원 기자 2017-12-22 10:28
美 FDA, 첫 희귀 유전자치료제 '룩스투나' 승인
희귀유전질환을 치료하는 최초의 유전자 치료제가 2017년을 마무리하는 시점에 탄생했다. 미국 식품의약국(FDA)는 지난 19일(현지시각), 스파크 테라퓨틱스(Spark therapeutics)가 개발한 희귀유전 망막질환 치료제 '룩스투나(Luxturna)'에 대한 허가를 승인했다. 유전자 희귀질환을 치료하는 첫번째 유전자 치료제로써 항암제에서 희귀유전질환으로 유전자 치료제의 영역 확장이라는 의미가 크다. 룩스투나는 안구의 광수용체 유지 기능을 담당하는 이대립인자성(biallelic) RPE65 유전자의 돌연변이로 발생하는 유전

조정민 기자 2017-12-21 10:55
2018 글로벌시장 'TOP10 매출액' 예상 의약품은?유료
내년 글로벌 의약품 시장에서 가장 많이 팔리 것으로 예상되는 '매출액 상위 10위 의약품' 명단이 공개됐다. 매출액 상위권인 휴미라, 엔브렐을 제외하고 순위에 큰 변동이 있을 것으로 예상된다. 면역항암제인 '키트루다'가 새롭게 등장하고 레블리미드, 아일리아, 자렐토가 시장을 넓혀가는 한편 바이오시밀러의 출현으로 오리지널 의약품은 매출감소를 보일 것으로 전망됐다. 이벨류에이트가 발표한 '2018 preview' 보고서에 따르면 내년 상위 10개 의약품의 매출액은 800억 달러(87조2160억원)가 넘는 시장규모를 형성할 것으로 보인

김성민 기자 2017-12-19 13:26
'여보이' 개발자 설립 Pionyr 투자유치..'차세대 IO' 임상속도
면역항암제(immuno-oncology) 분야에서 면역관문억제제, CAR-T(chimeric antigen receptor T cells)에 이은 차세대 면역항암제는 뭘까? Pionyr Immunotherapeutics는 그 다음 트렌드를 제시하는 회사로 차세대 면역항암제의 임상진입을 위한 자금을 마련했다. Pionyr는 시리즈B에서 6200만 달러 규모의 자금을 유치했다고 지난 12일 밝혔다. 시리즈B는 New Enterprise Associates가 주도했으며 기존 투자자인 OrbiMed, SV Health Investors,

김성민 기자 2017-12-15 16:22
Ionis, 헌팅턴병 Anti-Sense치료제 임상1/2a상 성공적 종료
근본적인 치료제가 존재하지 않는 헌팅턴병(Huntington's disease)으로 고통받는 환자와 가족들에게 희망적인 소식이 전해졌다. 안티센스(Anti-sense) 치료제를 개발하는 아이오니스(Ionis)의 헌팅턴병 치료 후보물질 'Ionis-HTT Rx'의 임상1/2a상이 긍정적인 데이터를 확보하며 성공적으로 종료됐다. 헌팅턴병은 점진적인 신경퇴행이 발생하는 희귀유전질환이다. 미국에서만 3만 명의 환자가 고통받고 있으며, 유전적 위험을 겪는 사람이 2만여명에 이른다. 이 질환은 단백질을 만드는 염기서열 가운데 3개의 염기로

조정민 기자 2017-12-14 15:22
사노피-리제네론, 임상서 46.3% 반응률..'3rd PD-1 기대'
면역관문억제제(immune checkpoint inhibitor) 시장에 새로운 주자가 등장을 예고했다. 사노피-리제네론이 그 주인공으로 상대적으로 규모가 작은 니치시장(편평세포암)을 시작으로 시장에 진입한다. 글로벌 시장에 PD-1/L1 분야의 6번째(PD-1은 세번째) 치료제로 출시가 기대된다. 리제네론-사노피는 양사가 공동개발하는 PD-1 항체인 '세미플리맙(cemiplimab, REGN2810)'의 긍정적인 임상결과를 지난 13일 발표했다. EMPOWER-CSCC1 임상2상에서 82명의 진행성 편평세포암(advanced

김성민 기자 2017-12-14 10:28
제넨텍, 췌장암 약물내성 극복 가능 '후성유전자' 발견
췌장암 세포를 더 공격적이고 약물내성 상태로 전환시키는 새로운 후성유전인자가 발견됐다. 미국 바이오기업 제넨텍(Genenctech) 연구진은 암 전이와 항암제 약물내성을 일으키는 상피-간엽 전이(epithelial-mesenchymal transition, EMT)를 조절하는 히스톤메틸화효소(histone methyltransferase)인 ‘SUV420H2' 유전자를 찾았다. SUV420H2 유전자를 표적해 기존 치료제의 약물내성을 극복할 수 있는 새로운 치료 가능성이 열린 셈이다. 대부분 암세포는 기관의 표면에 위치한 상피세포

이은아 기자 2017-12-12 16:45
블루버드, 다발성골수종 CAR-T 1상결과 "반응률 94%"
다발성 골수종 치료를 위한 CAR-T 치료제 임상시험에서 획기적인 임상결과가 도출됐다. 블루버드바이오(Bluebird bio)가 셀진(Celgene)과 공동개발 중인 BCMA 타깃 CAR-T 치료제 후보물질 'bb2121'은 임상1상에서 94%에 달하는 전체 반응률(OR)을 선보이며 큰 주목을 받았다. bb2121은 다발성골수종 진행에 중요한 역할을 하는 B세포 성숙화항원(B Cell Maturation Antigen, BCMA)을 겨냥하는 CAR-T 치료제다. 말기 재발·불응성 다발성골수종 환자를 대상으로 한 임상1상 활성용량

이은아 기자 2017-12-11 14:44
로슈, PD-L1 약물 저항성 핵심인자 'TGF-β' 밝혀내유료
로슈의 제넨텍 연구팀이 PD-L1 약물에 대한 저항성을 나타내는 핵심적인 바이오마커를 밝혀냈다. 20%에 국한된 PD-L1 약물에 대한 반응률을 높일 단서를 찾은 것이다. 연구팀은 스위스 제네바에서 열린 'ESMO Immuno Oncology Congress 2017'에서 로슈의 PD-L1 항체인 테센트릭(Tecentriq)의 방광암 환자를 대상으로 하는 IMvigor210 임상에서 규명한 내용을 발표했다(NCT02108652). 제넨텍 연구팀은 300명의 방광암 환자에서 면역화학법, 유전자서열분석, RNA 발현 데이터를 분석한 결

김성민 기자 2017-12-11 11:18
CNS 신약개발 '디날리' 올해 '바이오텍 IPO' 신기록 달성
중추신경계(CNS) 신약개발 전문기업인 디날리테라퓨틱스(Denali Therapeutics)가 나스닥에서 올해 바이오텍 IPO 규모의 신기록을 찍었다. 디날리는 지난 8일 IPO를 통해 2억5000만 달러(약 2740억원)를 모았다. 주당 18달러로 책정됐으며 이에 따른 시가총액은 17억 달러(약 1조8600억원)에 이르렀다. 지난 10월 바이오텍 IPO에서 올해 최대치를 달성했던 Ablynx의 13억 달러를 뛰어넘는 규모다. 디날리 주식은 나스닥에서 DNLI로 거래된다. 이를 통해 디날리는 알츠하이머병, 파킨슨병 등의 퇴행성뇌질

김성민 기자 2017-12-11 07:55
스파크의 '1년 지속' 혈우병 유전자치료제 "임상결과 우수"
유전자치료제의 선두주자인 스파크테라퓨틱스(Spark Therapeutics)가 화이자와 공동개발하는 'SPK-9001'의 임상1/2상에서 우수한 결과를 얻었다고 지난 7일 발표했다. 임상결과는 같은날 세계적인 임상학술지인 'New England Journal of Medicine(NEJM)'에 게재됐다. 혈우병B 환자는 선천적으로 factor IX(FIX 유전자)에 결함을 갖고 있어 평생동안 혈액응고장애, 출혈증상을 갖는 희귀질환이다. SPK-9001은 AAV 벡터에 활성이 높은 factor IX을 삽입해 환자 체내에 factor

김성민 기자 2017-12-09 09:45

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