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지난해부터 뜨거운 논쟁을 이어오던 ‘인간배아 교정 성공’ 연구의 추가 데이터가 나왔다. 미국 오리건 보건과학대학(OHSU)의 슈크라트 미탈리포프(Shoukhrat Mitalipov) 박사와 국내 기초과학연구원(IBS) 김진수 단장 연구팀은 논문발표 1년 후인 지난 8일 ‘네이처(Nature)‘에 그 동안 제기된 의혹에 반박하는 연구결과를 제시했다. 결론부터 말하자면 미탈리포프 팀은 "CRISPR-Cas9으로 유전자교정한 인간배아 DNA를 재분석한 결과 약 10kb까지의 큰 결실(large deletion)은 발견되지 않았다. 또
RNA간섭(RNA interference; RNAi) 기반의 최초 신약의 탄생 여부가 이번주 판가름난다. 8일 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 오는 11일(현지시간) 앨라일람의 hATTR 아밀로이드증 치료제 '파티시란(patisiran)'에 대한 심사결과를 공개할 예정이다. 지난 2월 FDA에 신약판매허가 신청을 제출한 앨라일람은 ‘처방약 유저 요금법(Prescription Drug User Fee Act; PDUFA)’에 의해 이달 11일까지 허가 여부를 전달받게 됐다. 앨라일람이 개발한 파티시란은 변형된 유전자로 인해
‘췌장암, 교모세포종, 알츠하이머병’. 전세계적으로 손꼽히는 난치질환이다. 심지어 알츠하이머병은 신약개발 성공률 0%다. 이들 치료에 도전하는 회사가 있다. 2013년 6월 대전 바이오벤처타운에 문을 연 ‘비욘드바이오(BeyondBio)’다. 민창희 비욘드바이오 대표는 바이오스펙테이터와 만난 자리에서 “우리는 치료제가 없거나 치료하기 어려운 난치질환 신약개발을 목표로 한다. 창의적인 접근과 차별화를 통해 탄탄한 사이언스로 경쟁력을 갖춘 신약개발 전문회사로 성장하고 싶다”고 말했다. 비욘드바이오는 사이클린의존형 인산화효소1(Cycl
경기도 판교에 위치한 2년차 신생기업 엠투에스(M2S)는 '미디어(Media) & 메디컬(Medical) 솔루션(Solution)'이라는 이름처럼 독특한 기업이다. 첫째 영화, 광고분야에 수십년간 일해온 미디어 전문가들이 뭉쳐 규제산업이자 미래산업인 메디컬 분야에 도전한다. 정원석·이태휘 공동대표를 비롯해 양홍선 관리본부장, 남궁석 미디어본부장 등 4명의 공동창업자 모두가 이 분야에서 잔뼈가 굵은 전문가다. 메디컬 부분의 성장을 지원할 캐시카우도 VR/AR/3D 멀티미디어 (외주)제작이라는 점도 흥미롭다. 하루가 다르게 바뀌는 산
이전 연재에서는 유전자 조작이 없는 면역세포의 이식에 의한 항암치료에 대해서 알아보았다. 그동안 알아본 면역항암치료 연재의 대미를 장식하는 이번 연재에서는 유전자 조작을 통하여 특정 암 항원을 인식하는 기능을 T세포에 부여한 면역세포 이식 치료법인 CAR-T(Chimeric antigen receptor T cells)의 발전과정에 대해서 알아보도록 한다. CAR-T의 여명기 이전에서 설명한 자가면역세포의 이식에 의한 세포치료의 한계라면 역시 이식하는 세포 중에서 암 세포를 인식하는 면역세포는 극히 한정적이라는 것이
'성공이 보장된 신대륙' 비알코올성 지방간염(NASH) 치료제 개발을 위한 열띤 레이스가 진행되고 있다. 2025년 연간 20조원 규모 이상의 시장(Marketresearchengine 200억 달러, Allied Market Research 210억 달러)으로 성장할 것으로 예측되지만 아직 아무도 가보지 못한 곳이다. 얼마 남지 않은 대형 시장인 탓에 초대형 글로벌 제약사부터 바이오 벤처까지 각기 다양한 타깃의 치료제 개발에 뛰어들었다. 2016년 기준으로 대략 95개의 약물이 NASH를 타깃으로 한 치료제로 개발 진행 중이다.
CRISPR 기술이 진단분야로 활용범위를 확대했다. CRISPR 기술 창시자인 제니퍼 다우드나(Jennifer Doudna) 교수는 지난 4월 CRISPR 기술을 적용한 진단회사 맘모스 바이오사이언스(Mommoth Biosciences)를 공동창업했다. CRISPR 기술로 농작물개량이나 치료분야가 아닌 ‘진단’ 영역에 뛰어든 첫 사례다. 맘모스 바이오사이언스는 최근 시리즈A로 2300만달러 투자를 유치해 개발속도를 내고 있다. 투자에는 NFX, 8VC의 참여로 메이필드(Mayfield)가 주도했으며, 특히 애플의 Tim Cook
역사적으로 가장 다사다난한 약물인 탈리도마이드, 그 부작용에 대한 기전이 드디어 풀리는 걸까? 지난 60년간 몰랐던 탈리도마이드(thalidomide)의 부작용 메커니즘이 밝혀졌다. 다나파버 암센터(Dana-Farber Cancer Institute)는 탈리도마이드가 유전자 'on/off'를 조절하는 전사인자(transcription factor)인 'SALL4' 분해를 촉진하는 기전을 찾아냈다. 논문은 eLife에 'Thalidomide promotes degradation of SALL4, a transcription fact
파킨슨병 치료제 개발에 'LRRK2(leucine-rich repeat kinase 2)'가 주목받고 있다. 최근 2개의 마일스톤이 발표되면서다. 먼저 피츠버그의대 연구팀은 LRRK2 변이가 없는 환자에서도 LRRK2가 파킨슨병을 유발한다는 연구결과를 발표했다. 해당 내용은 Science Translational Medicine에 'A central role for LRRK2 in idiopathic Parkinson's disease'라는 제목으로 지난달 25일 게재됐다. 다음으로 글로벌에서 가장 빠르게 진행되고 있는 LRRK2
엑소좀(Exosomes)이 알츠하이머병에서 주요 병인으로 꼽히는 독성 베타아밀로이드(Aβ)를 세포 간 전달(cell-to-cell)을 통해 전파하는 매개체라는 연구결과가 나왔다. 엑소좀 분비, 형성을 막음으로써 베타아밀로이드 전파(propagation)를 차단하는 것도 관찰됐다. 알츠하이머병 치료 및 진단 분야에서 엑소좀을 활용한 새로운 접근법이 제시된 셈이다. 연구진은 알츠하이머병(alzheimer's disease, AD) 환자의 뇌에서 발견된 엑소좀에 베타아밀로이드 올리고머(oligomer)가 풍부하다는 것을 관찰했다.
코스닥 시장의 전반적인 침체에도 불구하고 초기 비상장 바이오기업이 대규모 투자 유치에 성공하고 있다. 특히 유망기업에 초기부터 투자하려는 움직임이 가속화되면서 시리즈A 투자가 활발한 것으로 나타났다. 2일 바이오스펙테이터가 집계한 7월 바이오기업 투자유치 현황(공개/완료 시점 기준)에 따르면 뉴플라이트, 루닛 등 10개 기업이 약 1925억원의 자금을 확보했다. 투자 유치 현황 비공개를 요청한 기업까지 포함하면 2000억원을 훌쩍 넘는다. 2016년 창업한 뉴플라이트, 굳티셀, 쓰리빌리언 등 3개 기업은 나란히 시리즈A 투자유치
최근 국내 바이오제약사들의 기술이전에 대한 시선이 바뀌고 있다. 이전에는 빅파마에 신약 후보물질을 '닥치고' 라이선스아웃(Lincense-out)하는 것이 목표였다면 이제는 후보물질 개발에 직접 참여하려는 시도다. 개발 파트너십을 체결하거나 스핀오프(spin-off), 조인트벤처 설립, 지역분할 공동개발, 해외지사 설립, 초기 연구단계에서의 옵션딜 등 다양한 방안이 모색되고 있다. 그 배경에는 라이선스아웃 이후 원개발사의 의지와는 별개로 개발이 중단되거나 속도가 느려지는 등의 아픈 기억이 자리잡고 있다. 계약금 이후에 받기로 한
"인공지능을 이용한 임상의사결정보조시스템(CDSS)는 말 그대로 의사를 대신하는 것이 아니라 보조하는 것이다. 의사의 지치지 않는 눈과 귀를 만들어주는 것이 바로 뷰노의 제품이다." 뷰노는 삼성종합기술원에서 음성인식 인공지능 개발을 진행하던 이예하(대표), 김현준(이사), 정규환(CTO) 세 사람이 뭉쳐 2014년 창업한 회사다. 딥러닝의 잠재력과 의료데이터 분석에서의 필요성을 알아보고 창업에 도전했다. 뷰노는 자가학습 딥러닝 시스템 '뷰노넷(VunoNet)'과 데이터 분석 플랫폼 '뷰노메드(VunoMed)'를 구축했다. 뷰노가
"오는 8월 드디어 신경병증성 통증치료제 프레가발린 개량신약 'GLA5PR'의 국내 품목허가를 신청할 계획입니다. 3분기에는 미국 식품의약국(FDA) 사전미팅(Pre Investigational New Drug meeting)을 통해 GLA5PR의 미국시장 진출도 시작합니다." 최상규 지엘팜텍 부사장이 최근 경기도 성남에 위치한 지엘팜텍 본사를 방문한 기자에게 가장 먼저 꺼낸 말은 프레가발린 개량신약 GLA5PR의 향후 계획이었다. 2012년 임상 1상 시험 승인을 시작으로 6년간 진행한 지엘팜텍 핵심 프로젝트의 끝과 또다른 출발선
"최근 선천성 면역시스템을 활성화하는 면역항암제가 주목받고 있다. 큐리언트는 선천성 면역작용을 높이는 'first-in-class' AXL/MER/CSF1R을 타깃하는 삼중 저해제를 개발하고 있다. 전임상에서 Q702 단독투여 만으로 충분한 항암효능을 확인했으며, 병용투여와 시너지 효과도 확인했다. 내년 미국에서 혈액암, 폐암 등 적응증에서 임상에 돌입할 예정이다." 남기연 큐리언트 대표는 지난 27일 유진투자증권에서 열린 '2018년도 제2회 연구개발중심 우량 제약바이오 기업IR'에서 큐리언트의 면역항암제 프로젝트에 대해 이같이
유럽 바이오 기업 중 가장 대표적인 기업이자 자가면역질환에 특화한 갈라파고스(Galapagos NV)는 1999년 벨기에서 설립된 이후 2005년 Euronext, 2017년에는 나스닥에 상장되었다. 2005년 상장 당시 900억원의 기업가치로 시작해서 2018년 7월 26일 현재 56억 달러(6.2조원)로 약 70배 이상 성장했다. 뿐만 아니라 향후의 성장 가능성을 보여주는 파이프라인을 살펴보면 자가면역 질환분야에만 임상 20개, 비임상 후보물질을 포함하면 총 48개의 적응증에 대한 치료제 개발을 진행하고 있다. 갈라파고스는 G
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