바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

바이오젠-세이지, 경구용 GABAA 수용체 양성 알로스테릭 조절제(PAM) ‘SAGE-324’ ET 2상서 유의미한 개선 결과..But 38% 환자 임상중단 등 2가지 우려점

50여년만에 새로운 본태성떨림(essential tremor, ET) 치료제가 나올 수 있을까? 바이오젠(Biogen)과 세이지(Sage Theraeputics)는 본태성떨림(ET)에 대한 SAGE-324의 임상에서 팔 떨림(upper limb tremor)을 유의미하게 개선한 결과를 내놨다.

본태성떨림은 약 90%이상이 수전증으로 나타나며, 증상이 심해지면 머리, 음성, 다리 등에서도 떨림 증상이 나타난다. 치료제로는 약 50여년전 미국 식품의약국(FDA)에서 승인받은 '인데랄(Inderal, propranolol)'이 유일하지만, 약 50%의 본태성떨림 환자들에게 효과가 없을 뿐 아니라 고혈압등의 부작용이 있어 미충족 의료수요가 있다.

SAGE-324가 이번 임상2상에서 긍정적인 결과를 보였음에도 우려되는 두가지 점은 남아있다. 먼저, SAGE-324로 치료받은 전체 환자는 팔 떨림이 36%(vs 21%, p=0.049) 감소해 1차 종결점을 충족시켰다. 일반적으로 p값이 0.05이하일 때 통계적으로 유의미한 차이를 보인다고 하지만 0.049는 아슬아슬해 보인다. 단, 중증 본태성떨림 환자에게서는 팔떨림 증상을 41%(vs 18%, p=0.007) 감소시켰다.

두번째는 내약성 측면이다. 60mg 용량의 SAGE-324를 투여했을 때 62% 환자는 내약성 문제(not well tolerated)로 투여용량을 45mg, 30mg으로 낮췄으며, 약 38% 환자는 임상을 중단했다. 내약성은 약물을 투여했을 때 임상피험자가 부작용이나 불편감을 견뎌낼 수 있는 정도를 말한다.... <계속>