바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

경구용 ASBT저해제 ‘마라릭시뱃(Maralixibat)’ 국내 개발 및 상업화 권리..알라질 증후군(ALGS), 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC), 담도폐쇄증(BA) 타깃

GC녹십자는 27일 미국 미럼 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals)와 소아 희귀간질환 치료제 ‘마라릭시뱃(Maralixibat)’의 국내 개발 및 상업화를 위한 독점 라이선스 계약을 체결했다고 밝혔다. 자세한 계약내용을 공개하지 않았다.

미럼파마는 현재 마라릭시뱃을 알라질 증후군(Alagille syndrome, ALGS), 진행성 가족성 간내 담즙정체증(Progressive familial intrahepatic cholestasis, PFIC), 담도폐쇄증(biliary atresia, BA) 등에 대한 치료제로 개발중이며, 각각 미국 및 유럽 허가절차와 임상 2상을 진행 중이다.

알라질 증후군(ALGS)은 간 담도가 감소하고 담즙이 정체되는 희귀 유전질환이다. 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC)은 간세포에서 담즙 배출에 관여하는 단백질의 유전적 결함으로 발생한다. 담도폐쇄증(BA)은 간 밖으로 연결된 담도관이 파괴되거나 형태이상이 생겨 관 일부 또는 전부가 폐쇄돼 발병한다. 특히 알라질 증후군(ALGS)과 담도폐쇄증(BA)은 현재 간이식 외에 승인된 치료제가 없는 상황이다.

마라릭시뱃은 소듐의존성 담즙산수송체(apical sodium-dependent bile acid transporter, ASBT)를 억제해 대변으로 배출함으로써 전신 담즙산수치를 낮추는 기전의 약물이다. 미럼파마는 마라릭시뱃을 지난 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 1세 이상 알라질 증후군(ALGS) 환자의 소양증(pruritus)에 대해 혁신치료제로 지정을 받았으며, 올해 1월 품목허가를 신청했다. 오는 9월까지 허가여부가 결정된다. 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC type2)에 대해서는 유럽에서 품목허가 절차를 진행하고 있으며 담도폐쇄증(biliary atresia, BA)에 대해서는 현재 글로벌 임상 2상을 진행중이다.

계약에 따라 GC녹십자는 마라릭시뱃에 대한 국내 독점 개발 및 상업화 권리를 가진다. 내년 알라질 증후군(ALGS)을 시작으로 진행성 가족성 간내 담즙정체증, 담도폐쇄증 등 3가지 적응증에 대한 순차적인 국내 승인을 회사측은 예상하고 있다.

크리스 피츠(Chris Peetz) 미럼 대표는 “GC녹십자와 혁신치료제 제공을 위한 비전을 공유하게 돼 기쁘다”며 “이미 희귀질환 치료제 상업화 경험이 있는 GC녹십자와의 협업으로 한국에 치료제를 신속히 공급할 수 있게 되길 기대한다”고 말했다.

허은철 GC녹십자 대표는 “이번 협력은 소아 희귀질환 극복을 위한 또다른 중요한 이정표가 될 것”이라며 “국내 희귀질환 환자들의 삶의 질 향상을 위해 치료제의 조속한 상업화에 최선을 다 하겠다”고 말했다.