바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

BG-플랫폼 적용된 'pan PPAR-iMSC-EV의 기전, 동물 효능 결과 발표

▲doi: 10.1186/s12951-021-01120-y

브렉소젠(Brexogen)이 줄기세포 유래 엑소좀(exosome) 비알콜성지방간염(NASH) 치료제 후보물질의 메커니즘과 동물 효능 데이터를 저널오브나노바이오테크놀로지(Journal of Nanobiotechnology, IF=10.43)에 게재했다고 19일 밝혔다. 해당 NASH 후보물질은 엑소좀에 치료물질이 탑재도록 유도하는 BG-플랫폼(BG-Platform)을 적용했다.

브렉소젠은 엑소좀 생산에 최적화된 줄기세포주를 개발하고 있으며, 세포활성조절인자(“Priming factor”)를 처리해 원하는 치료물질을 탑재한 엑소좀(“Therapeutic cargo controlled exosome”)을 만드는 기술을 구축하고 있다. 회사는 iMSC 유래 세포외소포체를 이용할 경우 대량생산이 가능하며, 상대적으로 균질한 물질을 만들 수 있는 장점이 있다고 판단한다.

이번 논문에서 브렉소젠은 NASH 후보물질로 iPSC를 분화시킨 중간엽줄기세포(iMSC)에 pan-PPAR 작용제(agonist)를 처리해, 세포외소포체(extracellular vesicle, EV)에 pan-PPAR 약물이 탑재된 ‘pan PPAR-iMSC-EV’를 만들었다. 인벤티바파마(Inventiva Pharma), 시마베이테라퓨틱스(CymaBay Therapeutics) 등은 NASH 치료제 후보물질로 PPAR 작용제의 임상개발을 진행하고 있다.

브렉소젠은 NASH 후보물질로 제작한 pan PPAR-iMSC-EV가 pan-PPAR 작용제로 자극받지 않은 대조군과 비교해 PI3K-AKT, 세포주기(cell cycle), PPAR, 세포사멸(apoptosis) 등 신호전달과 관련해 다른 유전자/단백질체 시그니처(signature)를 가지는 것을 확인했다.... <계속>