바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 노신영 기자

FDA, ‘핀테플라(Fintepla)’ 소아뇌전증 드라벳증후군에 이어 적응증 확대 승인 ..2세 이상 소아뇌전증 레녹스-가스토 증후군(LGS) 3상서 발작빈도 23.7% 감소 및 낙상사고 개선

UCB의 소아 뇌전증 드라벳증후군(Dravet syndrome) 신약 ‘핀테플라(Fintepla, fenfluramine)’가 또 다른 소아 뇌전증인 레녹스-가스토 증후군(Lennox–Gastaut syndrome, LGS) 치료제로도 승인되어 적응증을 확장했다.

LGS는 소아에게서 주로 발생하는 발달성 및 뇌전증성 뇌병증(developmental and epileptic encephalopathy, DEE)으로 약물 불응성 발작(seizures)과 동시에 소아의 신경발달, 인지 및 운동기능의 손상이 유도된다. 특히 발작으로 인한 근육강직 등 환자가 근육 긴장도를 유지하지 못해 낙상 등의 사고로 부상을 입는 낙상발작(Drop Seizure)이 자주 나타나 관리하기 어려운 뇌전증 질환 중 하나다.

핀테플라는 지난 2020년 5월 소아 뇌전증 드라벳 증후군(Dravet syndrome)과 관련된 발작(seizures) 치료제로 FDA 시판허가를 받았으며, 지난 2020년 12월 유럽 식품의약국청(EMA)의 승인을 받았다. 현재 UCB는 핀테플라의 일본 내 시판을 위해 일본 의약품 및 의료기기관리청(PMDA)에 허가신청 서류를 제출한 상태다.

뇌전증 신약개발 전문기업 UCB는 지난 28일(현지시간) 핀테플라(Fintepla)가 2세 이상 레녹스-가스토 증후군(LGS) 환자의 발작 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다고 발표했다.

이번 FDA 승인은 LGS 환자에 대한 핀테플라의 안전성 및 효능을 평가한 임상 3상 결과를 기반으로 결정됐다. 임상은 2~35세 LGS 환자 263명을 대상으로 2가지 용량의 핀테플라(0.2mg/kg, 0.7mg/kg) 또는 위약을 1일 1회 총 28일간 투여한 뒤 낙상발작의 빈도를 분석해 핀테플라의 발작개선 효능을 평가했다(NCT03355209).

임상결과, 핀테플라를 투여받은 환자군(83명)에서 확인된 발작빈도는 중앙값(median) 23.7% 만큼 감소함을 보였다. 반면 위약대조군(85명)의 발작빈도는 8.7% 감소했다(p=0.0037).

임상에서 주로 확인된 부작용은 설사, 식욕감소, 피로, 졸음, 구토 등이었다.

켈리 크눕(Kelly Knupp) 콜로라도 아동병원(Children's Hospital Colorado) 신경학 부교수는 “LGS는 치료하기 가장 어려운 뇌전증성 뇌병증 중 하나로, 대다수의 환자는 여러 항뇌전증 약물(antiepileptic drug)에도 불구하고 질환관리가 어렵다”라며 "핀테플라는 별도의 작용기전을 토대로 낙상사고를 유발하는 발작횟수를 현저히 줄였다”고 말했다.

핀테플라는 UCB가 지난 1월 조제닉스(Zogenix)를 19억달러에 완전히 인수하면서 확보한 뇌전증 치료제 에셋이기도 하다. 핀테플라의 구성요소 ‘펜플루라민(fenfluramine)’과 펜플루라민의 대사산물 ‘노르펜플루라민은(norfenfluramine)’은 세로토닌 5-HT2 수용체를 타깃하는 작용제로 세로토닌 과활성화를 조절해 신경정신질환의 개선을 유도하게 된다.