바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

유럽 진행 87명 건강한 성인 대상 1상서 안전성∙내약성∙HDAC6 저해효과 등 확인

종근당은 19일 미국 마이애미에서 열린 국제 말초신경학회(PNS, Peripheral Nerve Society) 연례 학술대회에서 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth, CMT) 치료제 후보물질 ‘CKD-510’의 유럽 임상 1상과 비임상 연구결과를 발표했다.

발표에 따르면 종근당은 건강한 성인 87명을 대상으로 진행된 CKD-510의 임상 1상에서 안전성과 내약성을 확인했다. 약물이 체내에서 일정 기간동안 흡수되고 배출되는지를 확인하는 체내 약물동태 프로파일과 용량증량에 따른 HDAC6 활성 저해에서도 유의미한 결과가 확인돼 1일 1회 경구용 치료제로 개발가능성을 나타냈다고 회사측은 설명했다.

CKD-510은 히스톤탈아세틸화효소6(HDAC6)를 저해하는 비하이드록삼산(Non-hydroxamic acid) 플랫폼 기술이 적용된 신약 후보물질로 샤르코-마리-투스 치료제로 개발하고 있다.

샤르코-마리-투스병은 유전성 말초신경병증으로 유전자의 이상으로 발생하는 희귀질환이다. 손과 발의 근육위축과 모양변형, 운동기능과 감각기능의 상실로 보행이나 일상생활이 어려워지는 질환으로 현재까지 세계적으로 승인된 치료제는 없다.

종근당 관계자는 “이번 유럽 임상 1상 결과를 바탕으로 샤르코-마리-투스 환자를 대상으로 하는 글로벌 임상 2상을 신속하게 진행할 예정”이라며 “미충족의료수요(Unmet Needs)가 높은 샤르코-마리-투스병 치료제의 개발을 신속하게 진행해 환자들의 삶의 질 개선에 기여할 것”이라고 말했다.

종근당의 CKD-510은 지난 2020년 미국 식품의약국(FDA)로부터 샤르코-마리-투스 치료제로 희귀의약품 지정받았다.

한편 종근당은 같은날 CKD-510의 비임상 연구결과도 발표했다. 질환 동물모델을 대상으로 진행한 비임상 연구에서 CKD-510은 HDAC6를 선택적으로 억제해 말초신경계 축삭 수송기능과 비정상적인 단백질 응집을 막아 운동기능을 개선하는 기전을 나타냈다.