바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

규제당국 요청한 추가 3상 결과 업데이트 '또 다른 국면으로'..'이슈' 여전히 현재진행형, 쟁점은?

2년전 ‘첫 비알콜성지방간염(NASH) 치료제 시판’에 실패한 인터셉트 파마슈티컬(Intercept Pharmaceuticals)이 규제당국이 요구한 추가 임상3상 결과를 업데이트하면서, 다시금 업계에서 논쟁의 불씨가 재점화되고 있다.

인터셉트는 7일(현지시간) 간 섬유화(liver fibrosis)로 인한 NASH 환자를 대상으로 진행한 OCA(obeticholic acid)의 REGENERATE 임상3상의 새로운 탑라인 중간 분석결과를 발표했다. 처음 NDA를 제출한 것 대비 1968명에서 약 500여명 늘어난 데이터를 확보했으며, 약 1000명을 4년 동안 추적한 장기 데이터까지 확보했다.

전반적으로 이전 허가서류 제출 데이터에서 제시한 간 섬유화 개선 효능, 부작용 프로파일, 임상중단 비율 등 값을 비교했을 때 거의 유사한 데이터가 나왔다. 이번에 발표한 추가 결과에는 OCA를 적어도 1번 이상 투여받은 환자 2500명의 데이터가 포함돼 있으며 환자가 약물에 노출된 기간의 중간값은 3년반이다. 처음 서류허가 제출 당시 환자의 약물 노출기간 15개월 대비 약 3배가 늘어난 수치다. 여기에 FDA 가이던스에 부합하는 조직 분석법을 적용했다는 점도 다르다.

인터셉트는 간 섬유화로 인한 NASH 치료제로 허가서류(NDA)를 다시 제출할 예정이며, 이번달 미국 식품의약국(FDA)와 제출전 사전 미팅을 가질 계획이다.... <계속>