바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

네이처 케미칼바이올로지 게재.."인비보 AAV 유전자치료제 적용 가능"

진코어(GeneKore)가 유전자절단 없이 유전자 염기서열 하나를 바꿀 수 있는 초소형 유전자편집 도구로 아데닌 염기편집(adenine base editor) ‘TaRGET-ABE’ 기술을 공개했다. TaRGET-ABE는 기존의 유전자가위와 달리 DNA 두가닥을 자르지 않으면서 유전자서열내 ‘아데닌(A)→구아닌(G)’으로, 또는 ‘시토신(C)→티민(T)’으로 바꿀 수 있는 기술이다.

TaRGET-ABE는 DNA상 염기서열 하나가 바뀌면서 생기는 점 돌연변이(point mutation) 유전질환에 적용될 수 있을 것으로 기대되며, 현재 알려진 유전질환의 50~60%는 점 돌연변이로 인해 걸린다고 알려져 있다.

김용삼 한국생명공학연구원 유전자교정연구센터 박사팀은 이번달 1일 네이처 케미칼바이올로지(Nature Chemical Biology, IF=16.174)에 이같은 연구결과를 게재했다. 진코어는 올해 8월 해당 기술을 라이선스인했으며, 유전질환 치료제 개발에 적용할 계획이다.

이에 앞서 진코어는 지난해 유전자편집 활성이 없는 Cas12f1에 엔지니어링한 가이드 RNA(augment RNA)를 적용한 ‘CRISPR-Cas12f1’ 기술이 유전자 삽입 또는 제거(indel) 효율을 확인한 결과를 네이처 바이오테크놀로지(Nature Biotechnology)에 발표했다. 기존 CRISPR-Cas9과 동등 이상의 유전자 편집 효율을 확인했다.... <계속>