바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 노신영 기자

[ASH 2023]경구용 헤모글로빈 중합반응 저해제 ‘GBT601’, 겸상적혈구증(SCD) 환자 헤모글로빈(Hb) 수치, 용혈지표, 혈관폐쇄위기(VOC) 개선

화이자(Pfizer)의 경구용 겸상적혈구증(sickle cell disease, SCD) 후보물질이 임상2/3상에서 환자 헤모글로빈 수치, 혈관폐쇄위기(vaso-occlusive crisis, VOC) 개선 등 긍정적인 효능을 보였다.

지난해 8월 화이자는 GBT(Global Blood Therapeutics)를 54억달러에 인수하며 GBT의 경구용 겸상적혈구 치료제 ‘옥스브리타(Oxbryta, voxelotor)’와 임상단계 후보물질 ‘GBT601(GBT021601)을 확보했다. 옥스브리타는 지난 2019년 11월 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받았으며, GBT601는 옥스브리타 대비 더 낮은 용량으로 동일한 효능을 보이기 위해 개량된 후보물질이다.

화이자는 지난 9일(현지시간) 미국 혈액학회(ASH 2023)에서 GBT601의 안전성, 효능 등을 평가한 임상2/3상의 예비결과(Preliminary Results)를 구두 발표했다.

겸상적혈구증(SCD) 환자는 낫 모양의 헤모글로빈(sickle hemoglobin, HbS)으로 인해 적혈구 간 중합반응(polymerization)이 발생함으로써 혈류가 원활하지 않고, 모세혈관이 막히며 체내 산소전달력이 감소한다. 이로 인해 SCD 환자들은 만성 용혈성 빈혈(chronic hemolytic anemia), 혈관폐쇄위기(VOC), 기관 손상 등의 증상을 보인다.... <계속>