바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

[CTAD 2024]심각한 부작용 등 발생 안해, PK/PD 평가서 CNS 작용 확인..비임상 AD모델서 인지기능 개선도 확인

뉴라클사이언스(Neuracle Science)는 지난달 29일부터 이번달 1일까지 열린 제17차 미국 알츠하이머병 임상학회(CTAD 2024)에서 자사의 FAM19A5 항체 후보물질 ‘NS101’의 알츠하이머병(AD) 임상1a상의 안전성 결과와 비임상 결과를 포스터로 발표했다고 밝혔다.

발표에 따르면 이번 임상1a상에서는 NS101의 안전성, 약동/약력학(PK/PD), 면역원성 데이터를 발표했다. 임상은 캐나다에서 건강한 성인을 대상으로 무작위배정, 위약대조, 단회투여 용량증량시험으로 진행했으며, 최소 0.25mg/kg에서 최대 48mg/kg까지 용량을 증량하며 안전성과 내약성을 평가했다.

안전성 평가결과 NS101 투여군에서 심각한 이상반응이나 중대한 부작용이 나타나지 않았으며, PK/PD 특성은 중추신경계(CNS)에 적절하게 작용하는 결과를 확인했다.

또한 회사는 AD 치매 동물모델에서 NS101이 시냅스 형성을 촉진하고 인지 기능을 향상시키는 효과를 확인한 데이터를 공개했다. 아밀로이드 및 타우 병증 형질전환 생쥐모델에서 NS101을 투여했을 때 신경세포의 시냅스 수와 전기생리학적 기능, 인지기능이 유의미하게 개선되는 결과를 확인했다. 회사는 해당 데이터에 기반해 AD에 대한 신규기전의 치료제로서 NS101의 근거를 뒷받침할 수 있다고 기대했다.

NS101은 뉴라클사이언스의 주요 파이프라인으로, NS101을 AD 치매를 포함한 시냅스병증 관련질환 치료제로 개발하고 있다. NS101은 시냅스 구조를 활성화해 신경퇴행을 억제하고 신경기능 회복을 유도하는 컨셉이다. 특히 NS101은 중추신경계에서 특이적으로 발현되는 FAM19A5 단백질을 타깃해 차단함으로써 질환 상태에서 시냅스 감소를 억제한다.

뉴라클사이언스는 AD 치매 외에도 또 다른 시냅스병증 질환인 돌발성 감각신경성 난청을 적응증으로 NS101의 임상1b/2a상을 국내에서 진행중이다. 이 임상시험은 건강한 성인 및 돌발성 감각신경성 난청 환자를 대상으로 다회증량투여를 통해 NS101의 안전성, 내약성, PK/PD, 유효성을 평가하며, NS101의 첫번째 임상적 개념입증(Proof of Concept, PoC)을 위한 연구이다. 회사는 NS101의 치료효과를 신속하고 효율적으로 보여주기 위해 감각신경성 난청을 적응증으로 선정했다고 설명했으며, 내년 상반기내 임상 중간결과를 발표할 예정이다.