바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

화이자 임상단계의 4개 희귀질환 프로젝트 들여와..."향후 산업, 아카데미와의 협력 통해 추가 파이프라인 구축"

글로벌 빅파마도 R&D에 드는 막대한 비용을 감당하기 어렵기는 마찬가지다. 새로운 프로젝트가 시작되면서 동시에 다수의 신약후후보물질의 개발이 중단될 수밖에 없는 이유다. 이같은 상황에서 화이자의 전략은 눈길을 끈다.

임상3상 단계에 있는 신약을 스핀오프해 개발토록 하는 전략이다. 화이자는 지난 25일 임상3상 단계에 있는 프로젝트를 포함한 4개의 희귀질환 프로그램을 스프링웍스 테라퓨틱스(Spring­Works Ther­a­peu­tics)에 라이선스 아웃한다고 밝혔다.

스프링웍스는 화이자의 도움으로 시리즈A에서 3억3000만 달러(3800억원)를 확보하며 회사를 시작한다. 베인캐피탈 라이프사이언스(Bain Capital Life Sciences), 베인캐피탈 더블임팩트 (Bain Capital Double Impact), 오르비메드(Orbimed), 라이프아크(LifeArc)가 이번 투자에 참여했다.

R&D 전략간부인 Lara Sullivan이 스프링웍스 사장으로 임명됐으며, 화이자에서 진행하던 임상단계의 4개의 희귀질환 약물을 개발한다. 이번 일을 지지한 Freda Lewis-Hall 화이자 임상총책임자(CMO)가 이사회에 참여한다. 연구개발책임자는 전 엘렉시온(Alex­ion) 공동창립자이자 R&D책임자인 Stephen Squinto가 맡는다. 이외 제약바이오 업계의 거물급 인사들이 이사회에 참여한다고 알려져 있다.

가장 앞서가는 신약후보물질인 PF-03084014(nirogace­s­tat)는 임상3상에 돌입하는 '감마-시크레타아제 저해제(gamma-sec­re­tase in­hibitor)'로 희귀암인 공격성섬유종증(desmoid tumor)이 적응증이다. PF-0325901은 MEK1/2 억제제로 신경섬유종증(neu­rofi­bro­mato­sis)으로 알려진 유전질환인 NF1를 겨냥한다. PF-0325901은 현재 임상2/3상을 진행하고 있으며 시판을 위한 임상(piv­otal trial) 돌입을 앞두고 있다. 앞선 두 파이프라인은 모두 종양재단과 협력해 진행하고 있다.

PF-05416266(sen­i­capoc)는 적혈구가 탈수되는 증상을 보이는 희귀질환(hered­i­tary xe­ro­cy­to­sis)을 적응증으로 하는 신약후보물질이다. 이외 PF-0445784는 FAAH 저해제(FAAH in­hibitor)로 외상후스트레스증후근(PTSD) 치료제다.

스프링웍스의 향후 파이프라인은 화이자에만 국한된 것이 아니다. 회사는 이외에도 산업계, 아카데미에서 임상단계에 있는 약물을 추가 파이프라인에 투입할 수 있다는 계획이다. 스프링웍스가 향후 들여오는 물질은 약이 없는 미충족 질환을 겨냥하는 치료제, 그리고 상업화 가능성을 보여주는 충분한 과학적 데이터가 있는 신약후보물질이다.

Sullivan 대표는 "스프링웍스는 긴급한 환자의 미충족부분을 겨냥한 치료제를 겨냥한다"며 "우리는 잠재력을 가진 4가지 치료제에 대한 권리를 갖고 있으며, 이후 바이오텍, 아카데미와의 파트너십을 통해 파이프라인을 확충할 예정이다"고 강조했다.