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바이오스펙테이터 이주연 기자

美 혈우병 유전자치료제 '판매부진' 속, 中서 "첫 AAV 시판"..가격 비공개

중국의 빌리프 바이오메드(Belief BioMed)는 지난 10일(현지시간) AAV 기반 유전자치료제 ‘BBM-H901(Dalnacogene Ponparvovec Injection)’이 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 승인받았다고 밝혔다.

중국에서 처음으로 B형혈우병(hemophilia B)을 적응증으로 하는 유전자치료제로서 승인받은 것이다. BBM-H901는 빌리프가 개발 및 제조하고, 다케다(Takeda)의 중국 자회사인 다케다 차이나(Takeda China)가 중국, 홍콩, 마카오 등에서의 상업화를 담당한다.

빌리프는 지난 2018년 설립한 유전자치료제 전문 개발회사로, 샤오 샤오(Xiao Xiao) 빌리프 공동설립자이자 최고과학책임자(CSO)는 AAV 분야에서 35년 이상의 경력을 가진 유전자치료 전문가로 알려져있다. 특히 AAV 기반 유전자치료제 개발회사인 밤부 테라퓨틱스(Bamboo Therapeutics)의 과학창립자(Scientific Founder)였으며, 밤부는 지난 2016년 화이자에 6억2500만달러로 피인수됐다. 또한 샤오 박사는 지난 2020년 바이엘(Bayer)에 40억달러 이상에 피인수된 애스클렙피오스 바이오파마슈티컬(Asklepios BioPharamceutical, AskBio)의 공동설립자였다.

B형혈우병은 유전적으로 혈액응고인자 9번(Factor IX, FIX)이 부족해지며 발생하는 출혈 장애이며, 기존 중국의 B형혈우병 환자들은 FIX 또는 프로트롬빈 복합 농축액(prothrombin complex concentrate, PCC) 등을 주기적으로 투여하는 대체요법만을 받을 수 있었다.... <계속>