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중추신경계(CNS) 질환에서도 AAV(adeno-associated virus) 유전자 치료제 개발의 붐을 예고하는 걸까? 구체적으로는 단일 유전자 변이(monogenic disease)로 걸리는 CNS 환자의 뇌로 유전자 발현을 조절할 수 있는 AAV 기반 치료 유전자(transgene)를 삽입하는 접근법에 대한 주목도가 높아지고 있다. 희귀질환부터 환자수가 많은 CNS 질환까지 커버할 수 있는 범위다. 테이샤 진테라퓨틱스(Taysha Gene Therapies)는 올해부터 본격적인 임상 개발에 들어가기 위한 자금을 모으기 위해
서정진 셀트리온그룹 회장은 “코로나19(COVID-19) 감염증으로 디지털 플랫폼 기술이 확대되고, 비대면 헬스케어 산업이 급격하게 발달할 것"이라며 "원격 의료가 당겨지고 인공지능(AI) 기반 진단 시스템이 발전하는 등 코로나 이후 '디지털 헬스케어 시대'가 도래할 것"이라고 내다봤다. 서 회장은 지난 7일 열린 ‘글로벌바이오컨퍼런스(GBC 2020)’에서 ‘포스트 코로나 시대, 위기가 기회다’라는 주제의 기조연설에서 코로나 이후의 변화를 이같이 전망했다. 서 회장은 “코로나 이후에 어떤 변화가 올 것인가에 대한 (정확한) 답은
항암바이러스(Oncolytic Virus, OV)로 기존 CAR-T(Chimeric Antigen Receptor-T cell)의 고형암 치료한계를 극복하는 새로운 전략이 나왔다. 사울 J. 프라이스먼(Saul J. Priceman) 씨티오브호프(City of Hope) 연구팀은 항암바이러스를 통해 고형암에서의 CAR-T 치료제 항암 효과를 증가시키는 연구결과 사이언스 트랜스레이셔널 메디슨(Science Translational Medicine)에 지난 2일 발표했다(DOI : 10.1126/scitranslmed.aaz1863)
AAV(Adeno-Associated Virus) 기반의 유전자 치료제가 갖는 한계를 극복하기 위한 새로운 시도가 나왔다. 크리스퍼(CRISPR)로 AAV에 대한 면역반응을 억제하자 치료의 효율을 높일 수 있다는 연구 결과다. 기존의 고용량의 AAV를 투여하거나 전반적인 면역 반응을 억제하는 약물을 투여하는 것과는 다른 접근법이다. 사미라 키아니(Samira Kiani) 피츠버그대학(Pittsburgh) 병리학 교수팀은 CRISPR 기술로 AAV에 대한 면역 반응을 활성화하는 MyD88 발현을 억제해, AAV 기반 치료 효율을 높
면역항암제 분야에서 ‘차세대 CD47 약물’을 사들이는 두번째 빅딜이 나왔다. 길리어드에 이어 이번에는 애브비가 뛰어들었다. CD47 저해제는 암세포가 대식세포에 보내는 “나를 먹지마(Don’t eat me)” CD47-SIRPα 신호전달을 억제, 대식작용을 높여 항암효과를 발휘하는 원리다. 면역항암제 분야에서 CD47은 가장 유망하게 꼽히는 차세대 타깃 가운데 하나다. CD47 항체에 대한 첫 딜로 길리어드는 올해 3월 CD47 약물로 가장 앞서가는 포티세븐(Forty Seven)을 49억달러에 인수했다. 포티세븐의 매그롤리맙(
하버드대 위화(Yu-Hua) 연구팀은 CRISPR 유전자편집 기술를 이용해 UCP1(Uncoupling Protein1)을 과발현시켜 만든 갈색지방 유사 세포가 비만을 치료할 수 있다는 연구결과를 사이언스 트랜스레이셔널메디슨(Science Translational Medicine)에 26일 발표했다(DOI: 10.1126/scitranslmed.aaz8664). 이전에 CRISPR 기술을 이용해 백색지방 세포에서 갈색지방 관련 유전자를 발현시키는 연구는 있었지만, 하나의 유전자 발현만을 조절해 갈색지방 특성을 띄도록 바꿨다는 점이
유한양행이 최근 미국 프로세사 파마슈티컬즈(Processa Pharmaceuticals)에 기술이전한 기능성위장관질환(GI) 치료제 후보물질 ‘YH12852’은 어떤 경쟁력을 가지고 있을까? 그리고 프로세사는 왜 이 약물을 계약금 200만달러와 마일스톤를 포함해 4억1050만달러(약 5000억원)에 라이선스인 계약을 체결한 것일까? 유한양행의 YH12852는 기능성위장관질환에 적용하기 위해 자체 개발한 합성신약으로 5-HT4(5-hydroxytryptamine 4) 수용체에 대한 선택적인 작용제(agonist)다. 5-HT는 중추
길리어드 사이언스(Gilead Sciences)가 또다시 면역항암제 후보물질을 베팅하면서, 올해 바이오 업계에서 가장 공격적인 신약 인수 움직임을 이어가고 있다. 지난해말 데니얼 오데이(Daniel O'Day) 길리어드 대표가 "회사가 '인수 모드(acquisitive mode)'에 있다"고 밝힌 이후, 올해 3월 CD47 항체 선두주자인 포티세븐(Forty Seven)을 49억달러에 인수한 것을 시작으로 반년만에 벌써 면역항암제 후보물질을 사들이는 6번째 딜을 체결한 것이다. 면역항암제 분야에서 ‘first-in-class’ 약
인공지능(AI) 기반 암 영상진단 기술이 전문의보다 유방촬영술 기반의 유방암 선별검사에서 더 우수한 성적을 낼 수 있을까? 현재 상용화된 인공지능(AI) 기반 유방암 진단 분석 솔루션의 성능을 직접 비교한 연구 결과가 첫 발표됐다. 주목할 부분으로 국내 기업 루닛(Lunit)의 제품이 가장 높은 성능을 보였으며, AI 분석 기술과 전문의의 판독이 합쳐졌을 때 가장 많은 유방암 양성 케이스를 찾을 수 있었다. 이번 연구를 주도한 기관은 스웨덴 왕립 카롤린스카 연구소(Karolinska Institute)의 프레드릭 스트랜드(Fred
현재까지 장내 미생물이 면역항암제 치료 효과에 영향을 끼친다는 많은 보고가 되어왔다. 그러면 면역항암제 뿐만 아니라 다른 접근법의 항암화학 치료에도 영향을 줄 수 있을까? 프랑스 구스타브 루시(Gustave Roussy) 암 연구소는 장내 미생물의 암 항원과 유사한 펩타이드 서열을 인지하여 활성화된 T세포가 항암화학치료 효과를 높일 수 있다는 결과를 지난 21일 사이언스(Science)에 발표했다(DOI: 10.1126/science.aax0701). 이는 박테리아 방어 기전으로 알려진 '분자모방(Molecular Mimicry)
신종 코로나 바이러스(COVID-19, 코로나19) 팬데믹으로 빅파마가 다가올 바이러스 감염증에 준비하기 위한 치료제 개발 움직임이 본격적으로 시작되고 있다. 코로나19를 넘어선 차세대 바이러스에 대한 고민이 필요한 시점이다. 애브비는 코로나 바이러스와 출혈열(hemorrhagic fever) 바이러스에 집중해 하버드대 의대 연구팀과 총 3000만달러를 투입하는 연구 파트너십을 맺었다. 출혈열 바이러스의 대표적인 예로 에볼라, 마버그, 라사 열병, 뎅기열 등이 있다. 치명적이지만 투자가 잘 이뤄지지 않는 분야다. 앞서 지난 6월
미국 머크(MSD) 연구팀은 경구 투여가 가능한 STING 작용제(Agonist) ‘MSA-2(Benzothiophene Oxobutanoic Acid)’를 발굴해 종양미세환경 특이적인 암 억제 효능을 입증한 연구결과를 지난 21일 사이언스(Science)에 발표했다(DOI: 10.1126/science.aba6098). 현재 머크는 STING 작용제 ‘MK-1454’와 ‘키트루다(Keytruda, Pembrolizumab)’의 고형암 및 혈액암 치료효과를 위한 임상1상을 진행 중이다(MK1454-001, NCT03010176).
심혈관 질환에서 연이은 임상 실패로 침채됐던 콜레스테롤 에스테르 수송단백질(cholesteryl ester transfer protein, CETP) 저해제가 되살아날까? 임상중단됐던 CETP 저해제를 특정 환자군을 대상으로 한 ‘다른 전략’으로 임상 개발하는 움직임이 시도되고 있다. 암젠의 CETP 저해제 ‘오비세트라핍(obicetrapib)’의 임상3상 개발을 위해 뉴암스테르담 파마(NewAmsterdam Pharma)라는 회사가 설립됐다는 소식이 지난 25일 발표됐다. 이와 동시에 투자기관 포비온(Forbio)으로부터 시드펀
셀트리온이 TNF-α 억제 항체 ‘램시마(성분명: 인플릭시맙, infliximab)’의 기존 정맥투여(IV)→피하투여(SC)에 이어 또한번 새로운 영역으로 개발 범위를 넓혀가고 있다. 환자의 투약 편의성을 극대화하기 위한 개발 움직임이다. 이번에 회사가 경구용 인플릭시맙을 개발하기 위해 파트너십을 체결한 회사는 영국 인트랙트 파마(Intract Pharma)다. 바이오의약품의 경구 제형은 낯선 개념이다. 단백질로 체내 효소나 산성 환경 등에 의해 분해될 수 있으며, 크기가 커 장벽(GI)을 통과할 수 있느냐의 문제도 있다. 즉 약
한미약품이 얀센(J&J)에서 반환됐던 신약 LAPS GLP-1/글루카곤 이중 작용제 ‘에피노페그듀타이드(efinopegdutide, HM12525A)’를, 미국 머크(MSD)와 비알콜성지방간염(NASH) 치료제로 계약금 1000만달러 등 총 8억6000만달러에 라이선스아웃하는 빅딜을 성사시키면서, 다시금 국내 바이오 업계에 중요한 화두를 던지고 있다. 글로벌 빅파마 라이선스아웃됐다 반환된 약물도 다시 전략을 재정립해 도전한다면, 충분히 승산을 가진다는 희망적인 메시지다. ‘2015년 얀센에 임상1상 단계의 HM12525A를 반환의무
질병관리본부에 따르면 작년 11월 처음 발병한 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19)로 인해 20일 현재까지 전세계적으로 약 2200만명이 감염됐으며 사망자는 약 78만명으로 추정된다. 이러한 글로벌 코로나19 팬데믹 위기속에서 'K-방역'이라는 신조어가 생길 정도로 대한민국은 세계 최고 수준의 방역 체계를 보여주었으며 이러한 성과의 바탕에는 코로나19 진단 회사들의 부단한 노력이 있었다는 것을 부정할 수 없다. 'K-방역'의 뛰어난 성과 덕분에 국내의 코로나19 진단 키트가 전세계의 관심을 받았다. 현재까지 FDA의 긴급 승인(E
머크 “마침내 손에” ‘키트루다 SC' vs IV 3상 “성공”
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