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뉴로토브(NeuroTobe)가 파킨슨병(PD), 본태성떨림 등 다양한 신경질환의 공통원인(common target)을 타깃해 치료하는 접근법의 ASO(antisense oligonucleotide) 약물 개발에 나섰다. 김대수 카이스트 교수이자 뉴로토브 CEO는 지난 12일 서울 여의도 콘래드 호텔에서 열린 2022 KIC(KoNEC-MOHW-MFDS International Conference)에서 “노화, 우울증, 스트레스 등 다양한 원인으로 인해 발생하는 신경질환에 T-Type2 칼슘 채널인 CaV3.1가 관여한다”며 “Ca
다이스 테라퓨틱스(DICE Therapeutics)가 건선(psoriasis)을 적응증으로 개발중인 경구용 IL-17 길항제(antagonist)의 긍정적인 초기 임상결과를 내놨다. 이번 임상에서 다이스는 건선 환자에게 IL-17 길항제 ‘DC-806’을 투여했을 때 위약군 대비 건선증상이 개선되는 것을 확인했다. 다이스는 이번 임상결과에 기반했을 때 DC-806이 기존 시판중인 경구용 건선 치료제보다 효능측면에서 우위를 가질 잠재력이 있다고 보고있다. 다만 19명의 소규모 환자를 대상으로 평가한 결과이기 때문에 다이스는 이번 결
오디세이(Odyssey Therapeutics)는 지난 13일(현지시간) 시리즈B로 1억6800만달러를 유치했다고 밝혔다. 지난해 12월 시리즈A로 2억1800만달러를 유치한지 1년여만이다. 이번 시리즈B 투자는 제너럴 카탈리스트(General Catalyst)의 주도로 피델리티(Fidelity Management & Research Company), 티로우 프라이스(T. Rowe Price Associates) 등 신규 투자사들과 기존의 모든 시리즈A 투자사들이 참여했다. 오디세이는 이번 투자금을 보유하고 있는 정밀 면역조절제(
진에딧(GenEdit)은 폴리머나노파티클(polymer nano-particle, PNP)로 특정 조직에 선택적으로 유전자치료물질을 전달할 수 있는 전달체를 개발하고 있다. 진에딧은 PNP가 폐, 중추신경계(CNS) 등 원하는 조직을 타깃해 유전자치료물질을 운반하고 크기와 종류, 횟수에 제한없이 유전자조절 물질을 전달한 데이터를 공개했다. 진에딧은 PNP 전달체가 아데노연관바이러스(AAV) 벡터, 지질나노입자(lipid nano-particle, LNP) 등 기존 유전자치료제에 사용되는 전달체의 한계를 해결할 수 있을 것으로 보고
이피디 바이오테라퓨틱스(EPD Biotherapeutics)가 글로벌 학회에서 새로운 컨셉의 단백질분해(targeted protein degradation, TPD) 플랫폼인 ‘EPDeg™(Engineered Protein Degrader)’ 기술을 공개한다. EPDeg™는 융합단백질(fusion protein) 기반의 bioPROTAC 기술이며, 세포내 전사인자(transcription factor)를 타깃한다. BioPROTAC 기술은 저분자화합물로는 결합이 어려운(undruggable) 표적 단백질에 선택적으로 결합가능한 펩
소바젠(SoVarGen)이 BRAF 돌연변이로 인한 신경교종(glioma)에서 나타나는 난치성 뇌전증(intractable epilepsy)의 발작빈도와 비정상적인 신경세포 크기를 ASO(antisenseoligonucletide) 약물을 투여해 개선한 전임상 결과를 내놨다. 소바젠은 뇌세포의 후천적 유전자 돌연변이(somatic mutation)로 발병하는 난치성 뇌질환에 대한 치료제와 이를 이용한 진단법을 개발하고 있는 바이오텍으로, 지난 2018년 이정호 카이스트 석좌교수가 설립했다. 이정호 카이스트 교수이자 소바젠 CSO는
바이오마린(BioMarin Pharmaceutical)이 직원을 감축하며 확보되는 자금으로 R&D 개발과 ‘복스조고(VOXZOGO, vosoritide)’, ‘록타비안(ROCTAVIAN, valoctocogene roxaparvovec)’ 시판에 집중 투자한다. 복스조고는 지난해 미국과 유럽에서 연골무형성증(achondroplasia) 치료제로 승인받은 기능획득변이(gain-of-function) FGFR3 타깃 CNP 유사체(C-type Natriuretic Peptide analog)다. 록타비안은 AAV 벡터 기반 A형 혈우
개인맞춤형 암백신(personalized cancer vaccine) 분야에서도 의미있는 진전이 시작되는걸까? 미국 머크(MSD)가 모더나(Moderna)와 mRNA 암백신 개발 파트너십을 시작한지 6년만에, 2억5000만달러를 주고 개인맞춤형 암백신 후보물질 ‘mRNA-4157’의 옵션을 행사하면서 한 단계 앞으로 나아가고 있다. 특히 곧 mRNA-4157의 임상2상 데이터 발표를 앞두고 있는 상황이라는 점에서, mRNA 기반 개인맞춤형 암백신에 대한 업계의 기대감을 한층 키우고 있다. 이 소식에 모더나 주가는 8.28% 오르면
지난해 시리즈A로 4억달러의 대규모 투자금을 유치했던 뉴모라 테라퓨틱스(Neumora Therapeutics)가 1년여만에 시리즈B로 1억1200만달러의 투자금 유치했다. 뉴모라는 지난해 암젠(Amgen)과 뇌질환 치료제 개발 파트너십을 체결하며 암젠으로부터 1억달러규모의 지분투자를 받은 바도 있다. 이번 시리즈B를 합해 뉴모라는 현재까지 총 6억5000만달러 가량의 투자금 유치에 성공했다. 뉴모라는 개별환자의 질병 메커니즘 분석에 기반한 정밀의약(precision medicine) 기술로 퇴행성신경질환과 정신질환 등의 뇌질환 치
텔로미어(telomere)로부터 생성되는 TERRA(TElomeric Repeat-containing RNA) 발현을 높여 세포분열을 억제한 연구결과가 나왔다. 이를 이용해 텔로미어 손실(shortening)없이 세포분열하는 ALT(Alternative lengthening of telomeres) 기전을 가진 종양에 대한 항암제 개발이 가능할 것으로 기대된다. 염색체의 끝단에 위치한 텔로미어는 세포분열과정에서 DNA 손상을 보호하는 역할을 한다. 텔로미어는 세포분열이 반복될수록 짧아져 세포의 수명을 결정짓는 역할을 해 세포의 수
님버스(Nimbus therapeutics)는 11일(현지시간) 일라이릴리(Eli lilly)와 대사질환 치료를 위한 AMPK(AMP-activated protein kinase) 활성화제(activator) 개발 및 상업화에 대한 라이선스 계약을 체결했다고 밝혔다. 이번 협력에서 님버스는 AMPK 활성화제에 대한 연구를, 릴리는 개발 및 상업화를 맡게되며 계약에 따라 님버스는 릴리로부터 최대 4억9600만달러를 지급받을 예정이다. 이 금액은 시리즈에 따른 투자금과 연구, 개발, 상업화에 따른 마일스톤까지 모두 포함한 금액으로,
얀센(Janssen)의 IL-23 항체 ‘트렘피어(Tremfya, guselkumab)'가 궤양성대장염(UC)에서 임상적관해(clinical remission) 47.9%라는 긍정적인 임상 2a상 결과를 내놨다. 이번 결과는 TNF-α 항체 ‘심포니(Simponi, golimumab)’와 12주간 병용요법으로 치료받고 38주차시점까지 트렘피어 단독으로 유지요법(maintenance)을 진행한 데이터다. 얀센이 지난 2월 발표한 데이터에 따르면 12주차까지는 ‘트렘피어+심포니’ 병용요법 투여군에서 임상적관해는 46.5%로 트렘피어,
정밀의학을 기반으로 복잡한 변이(cryptic driver mutation) 암 치료제를 개발하는 네스티드 테라퓨틱스(Nested therapeutics)는 지난 6일(현지시간) 9000만달러 규모 시리즈A 투자유치를 마무리했다고 밝혔다. 네스티드는 헬스케어 전문 투자사인 버산트벤처스(Versant Ventures)가 지난해 설립한 회사다. 이번 시리즈투자는 골드만삭스자산운용(Goldman Sachs Asset Management)의 라이프사이언스 인베스팅 비즈니스(Life Sciences Investing business)가 리
사노피(Sanofi)가 프로벤션바이오(Provention Bio)의 제1형 당뇨병(type 1 diabetes mellitus) 치료제 후보물질 ‘테플리주맙(teplizumab)’을 확보하기 위한 조심스런 베팅에 나섰다. 사노피는 프로벤션에 계약금 2000만달러를 지급하고, 테플리주맙이 미국 식품의약국(FDA)의 시판허가를 받게되면 미국 지역에서의 공동 프로모션을 진행하는 딜을 맺었다. 또 테플리주맙이 승인을 받으면 사노피는 프로벤션에 3500만달러의 지분투자를 하기로 했다. 사노피는 대신 테플리주맙의 글로벌 라이선스 계약에 대해
미국 머크(MSD)가 1년전 액셀러론 파마(Acceleron Pharma)를 115억달러에 인수한 판단이 옳았던 것으로 보인다. 아직 세부 결과는 드러나지 않았지만, 머크는 액셀러론을 인수한 이후 첫 임상3상 결과에서 폐동맥고혈압(pulmonary arterial hypertension, PAH)을 개선하는 긍정적인 효능 결과를 확인했다고 발표했다. 머크는 오는 2028년 블록버스터 PD-1 약물 ‘키트루다’의 특허만료를 앞두고, 이를 방어하기 위한 한 축으로 키트루다 성공 이전에 머크의 핵심질환 분야였던 심혈관질환에서 새로운 활
일라이릴리(Eli Lilly)의 제2형 당뇨병 치료제 ‘마운자로(Mounjaro, tirzepatide)’가 비만 적응증을 타깃으로 미국에서 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받으며 허가절차를 가속화할 수 있게 됐다. 릴리는 지난 6일(현지시간) GIP(glucose-dependent insulinotropic polypeptide)와 GLP-1(glucagon-like peptide-1) 수용체 이중작용제(dual-agonist) 마운자로가 성인 비만, 과체중, 체중 관련 합병증에 대한 치료약물로 미국 식품의약국(FDA)로
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