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올해 노벨 생리의학상 수상자로 스웨덴 출신의 스반테 페보(Svante Pääbo) 막스 플랑크 연구소 진화인류학(Max Planck Institute for Evolutionary Anthropology) 소장(Director)이 선정됐다. 페보 소장은 ‘멸종된 고인류 유전체와 인간 진화(concerning the genomes of extinct hominins and human evolution)’에 대한 발견에 대해 공로를 인정받았다. 스웨덴 카롤린스카 연구소 노벨위원회(The Nobel Assembly at Karolins
사노피(Sanofi)가 스크라이브 테라퓨틱스(Scribe Therapeutics)와 계약금 2500만달러를 포함한 10억달러 규모의 CRISPR 유전자편집 기반 NK세포치료제 개발 파트너십을 체결했다. 사노피는 스크라이브의 CRISPR–CasX 기술을 이용해 여러 암종을 타깃하는 NK세포치료제를 개발할 계획이다. 스크라이브는 지난달 27일(현지시간) 사노피와 NK세포치료제 개발 파트너십 계약을 체결했다고 밝혔다. 계약에 따르면 사노피는 스크라이브의 CRISPR-CasX 유전자편집 플랫폼에 대한 비독점적인(non-exclusive)
이중항체 전문기업 에이비엘바이오(ABL Bio)가 올해 1월 사노피(Sanofi)에 라이선스아웃한 파킨슨병 치료제 후보물질의 임상개발에 첫 발을 내딛었다. 3주전 사노피로부터 비임상 독성시험 완료에 따른 단기 마일스톤 4500만달러중 2000만달러를 수령한 것에 이은 추가 소식이다. ABL301의 임상1상 개발이 진전되면 나머지 단기 마일스톤 2500만달러를 지급받게 된다. 에이비엘바이오는 사노피에 ABL301의 전세계 독점권을 계약금 7500만달러와 단기 마일스톤 4500만달러를 포함해 총 10억6000만달러 규모에 라이선스아웃
이뮤노반트(Immunovant)가 한올바이오파마(HanAll Biopharma)로부터 사들인 FcRn 항체 ‘바토클리맙(batoclimab, HL161)’의 허가 임상을 본격화하면서, 동시에 약물 부작용 리스크를 낮추기 위해 내년 새로운 차세대 FcRn 항체로 임상개발을 시작하겠다는 계획을 첫 공개했다. 이뮤노반트는 내년초 바토클리맙과 유사한 ‘best-in-class’ 수준의 효능을 가지면서 안전성 프로파일을 개선한 2번째 FcRn 항체 ‘IMVT-1402’에 대한 임상시험계획서(IND)를 제출할 계획이다. 이뮤노반트는 지난해
아밀릭스(Amylyx)의 루게릭병(ALS) 신약이 마침내 미국 식품의약국(FDA)의 시판허가를 받아냈다. 아밀릭스는 루게릭병 신약으로 진행한 임상2상에서 증상, 전체생존률 개선을 확인한 결과를 바탕으로 지난해 FDA에 신약허가신청서(NDA)를 제출했지만 FDA는 아밀릭스에 임상3상을 요구하며 NDA 승인검토를 거절했다. 하지만 3개월 후 FDA는 아밀릭스와의 사전 NDA 미팅 후 돌연 추가임상 요구 결정을 번복하며 NDA 검토에 들어갔다. 이에 ALS 신약 승인에 대한 기대감이 높아졌지만, FDA와 자문위원회는 아밀릭스의 신약에
RNA 치료제 플랫폼 바이오텍 올리패스(OliPass)는 미국 나스닥 상장사 반다 파마슈티컬(Vanda Pharmaceuticals)과 2개의 유전자 타깃에 대한 RNA 치료제 신약 공동 연구개발 계약을 체결했다고 30일 공시했다. 이번 계약에 따라 반다는 올리패스의 세포투과성을 높인 PNA(peptide nucleic acid) 변형 플랫폼 ‘OPNA(OliPass PNA)’ 기술을 이용해 안티센스 올리고뉴클레오티드(antisense oligonucleotide, ASO) 약물을 개발하게 된다. 이번에 딜을 체결한 나스닥 상장사
TCR²(TCR² Therapeutics)가 메소텔린(mesothelin) 타깃 T세포치료제로 진행한 말기 고형암 임상1상에서 질병통제율(DCR) 77%를 달성한 결과를 내놨다. TCR²가 개발중인 T세포치료제는 TCR-T의 형태를 가지고 있으면서 MHC에 상관없이 암항원을 인식할 수 있는 scFv(single-chain variable fragment)가 추가된 형태의 TRuC-T 세포치료제다. 메소텔린 타깃 세포치료제 부문에서 아타라(Atara Biotherapeutics)와 경쟁하고 있는 TCR²는 이번 긍정적인 1상결과로
어비디티 바이오사이언스(Avidity Biosciences)가 TfR1(transferrin receptor 1) 항체 기반의 올리고뉴클레오타이드 접합체(Antibody Oligonucleotide Conjugates, AOC) ‘AOC1001’로 진행중인 임상의 환자 모집을 중단한다. 이는 임상 중에 발생한 중증 부작용에 따른 조치다. 어비디티는 이번 중증 부작용의 원인이나 발생한 시기, 환자 상태 등의 구체적인 정보는 공개되지 않았으나 이에 앞서 잇따라 발생한 TfR 약물 임상보류건에 업계의 시선이 집중되고 있다. 지난 1월
오랜 비관론 속에서 외로운 싸움을 이어오던 바이오젠(Biogen)과 에자이(Eisai)가 마침내 알츠하이머병(AD) 3상에서 성공적인 결과를 내놨다. 불과 며칠전까지만 해도 미국 FDA로부터 세계 최초의 AD 치료제로 허가받은 ‘아두헬름(Aduhelm, aducanumab)’의 상업화 부진 속에서, 바이오젠과 에자이가 같은 계열의 아밀로이드베타(Aβ) 항체로 가속승인과 임상3상을 추진하는 것은 무모해 보일 정도였다. 20년동안의 실패에 이은, 또하나의 실패 사례를 더하는 것이 아니냐는 의심의 눈초리가 역력했다. 그런데 누구도 예상
로슈(Roche) 자회사 제넨텍(Genetech)이 아스날 바이오사이언스(Arsenal Biosciences)와 고형암에 대한 T세포치료제 개발을 위해 계약금 7000만달러 규모로 계약을 체결했다. 로슈는 지난해 어댑티뮨(Adaptimmune)과 33억달러 규모의 동종유래(allogeneic) TCR-T 세포치료제 개발 파트너십을 맺으며 세포치료제 개발에 본격적으로 뛰어들었다. 이어 지난달에는 포세이다(Poseida Therapeutics)와 혈액암을 대상으로 하는 동종유래 CAR-T 개발을 위해 계약금 1억1000만달러 포함 총
CRISPR 기술을 적용한 최초의 치료제가 허가절차에 들어간다. 버텍스(Vertex Pharmaceutical)가 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)와 공동개발한 수혈의존성 베타지중해성빈혈(TDT) 및 겸상적혈구병(SCD) 치료제 후보물질 ‘엑사셀(exagamglogene autotemcel, exa-cel; CTX001)’에 대한 허가서류를 미국 식품의약국(FDA)에 제출하기로 했다. 버텍스는 지난 27일(현지시간) FDA와 협의 끝에 TDT 및 SCD 치료제로 개발중인 엑사셀의 롤링리뷰(rolling re
차세대 유전자편집 기술을 이용해 유전자치료제를 개발하는 프라임 메디슨(Prime Medicine)이 나스닥 시장 기업공개(IPO)에 나선다. 지난해 7월 회사 출범소식을 알리며 시리즈B로 2억달러를 유치한지 1년여만의 IPO 시도이다. 프라임은 지난 2019년 설립이후 현재까지 시리즈A, B를 합쳐 총 3억1500만달러의 투자금을 유치했다. 프라임은 하버드대 브로드연구소(Broad Institute of MIT and Harvard) 교수이며, 에디타스(Editas Medicine)와 빔(Beam therapeutics) 공동 창
알츠하이머병(AD)에서 강한 집념을 보여온 바이오젠(Biogen)과 에자이(Eisai)가 결국 아밀로이드베타(Aβ) 약물의 임상3상에서 효능을 증명해냈다. 마침내 아밀로이드베타 가설을 임상적으로 입증한 결과이다. 올해 하반기 알츠하이머병 분야에서 업계가 가장 주시하고 있는 아밀로이드베타 항체 ‘레카네맙(lecanemab, BAN2401)’의 임상3상 결과로 초기 알츠하이머병 환자의 인지저하를 27% 늦춘 결과이다. 또한 1차 종결점 뿐만 아니라 모든 2차 종결점에서도 통계적으로 유의미한 개선을 확인했다. 지난 20년 동안의 알츠하
미국 식품의약국(FDA) 자문위원단이 장 감염질환인 클로스트리디움디피실 감염증(C. difficile infection, CDI)에서 페링 파마슈티컬(Ferring Pharmaceuticals)의 미생물 기반 약물(microbiota-based live biotherapeutic)에 대한 시판허가 권고를 내리면서, 그동안 잇따른 파트너십 종결과 임상실패, 구조조정 등 이슈로 침체돼 왔던 마이크로바이옴 분야의 분위기가 달라지고 있다. 이로써 첫 마이크로바이옴 치료제 시판이 가까워졌으며, 이는 페링을 뒤따라오고 있는 세레스 테라퓨틱스
다이이찌 산쿄(Daiichi Sankyo)가 치료옵션이 없던 재발성/불응성 성인 T세포 백혈병/림프종(r/r adult T-cell leukemia/lymphoma, ATL)에 대한 새로운 치료제를 내놨다. ATL 환자의 90%는 1차치료제로 치료를 완료한 후 수개월 이내에 재발하는데 현재까지 적절한 치료옵션이 없었다. 다이이찌는 이번에 전세계 최초로 승인받은 ATL 치료제인 EZH1/2 이중저해제(dual inhibitor) ‘에즈하미아(Ezharmia, valemetostat)’의 승인절차를 미국, 유럽 등에서도 진행할 예정이
화이자(Pfizer)가 안전성 이슈로 지난해 11월 미국 식품의약국(FDA)의 임상중단(clinical hold) 조치를 받은 AAV 벡터 기반 유전자치료제 후보물질 ‘PF-07055480(giroctocogene fitelparovec)’의 A형 혈우병(hemophilia A) 임상 3상을 재개한다(AFFINE, NCT04370054). 화이자는 지난 22일(현지시간) 상가모(Sangamo Therapeutics)와 개발중인 PF-07055480의 중증(moderately severe to severe) A형 혈우병 임상 3상을
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