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질병에 대한 새로운 타깃을 찾기 위해서는 기존 데이터와 새로운 정보들을 접하고 이를 바탕으로 질병과 타깃의 연관성을 예측할 수 있어야 한다. 하지만 모든 논문을 읽고 질병과 타깃에 대한 연관성을 찾아내는 일은 가능하지 않고 새롭게 쏟아져나오는 정보들을 따라가는 데에도 한계가 있다. 많은 시간과 노력에도 타깃 발굴이 쉽지 않은 이유다. 지금까지 승인된 치료제의 타깃이 전체 인간 단백질의 약 3%에 불과한 점만 봐도 이 어려움을 가늠할 수 있다. 국내 AI신약 개발기업인 스탠다임(Standigm)은 컴퓨터로 사람의 언어를 분석하고 처
화학물질 및 온도 등 환경적 조절을 통해 장내미생물의 선택적 사멸을 유도할 수 있는 CRISPR 시스템에 대한 연구결과가 발표됐다. 논문 제1저자 문태석 세인트루이스 워싱턴대(Washington University in St. Louis) 부교수는 연구, 치료 등을 위해 유전적으로 조작된 장내미생물을 활용할 때, 미생물의 돌연변이 또는 유해 유전자의 삽입으로 숙주(host)에 대한 병원성을 획득할 위험이 있다고 설명했다. 이러한 병원성 미생물이 체외로 배출될 경우 감염, 환경오염과 같은 문제를 유발시킬 수 있다. 이를 극복하기 위
바이오헤븐(Biohaven pharmaceuticals)이 개발중단된 BMS(Bristol Myers Squibb)의 마이오스타틴(myostatin) 저해기전 약물을 사들여 척수성근위축증(SMA) 임상3상에 들어간다. 마이오스타틴 저해기전 약물은 그동안 효능 부족으로 임상에서 잇따른 실패가 있었지만, 최근 스콜라락(Scholar Rock)이 SMA 임상에서 긍정적인 효능 결과를 보여주면서 다시 주목을 받고 있다. 바이오헤븐은 지난달 25일(현지시간) BMS와 척수성근위축증(spinal muscular atrophy, SMA) 치료
미국 머크(MSD)가 모더나(Moderna)와 공동개발 중이던 초기 임상단계의 KRAS 돌연변이 항암백신 파트너십을 중단한다. 모더나는 지난달 24일(현지시간) 2021년도 4분기 실적발표 자리에서 머크가 KRAS 변이 항암백신 ‘mRNA-5671’의 공동개발을 중단하며 mRNA-5671의 모든 권리를 모더나에 반환했다고 밝혔다. 모더나는 머크의 개발중단 사유는 밝히지 않았으며 mRNA-5671 프로그램의 개발진행 여부를 평가하고 있다고 밝혔다. 이번 중단된 파트너십은 지난 2018년 5월 두회사가 체결한 mRNA-5671의 공동
바스테라(VasThera)가 시리즈B로 총 180억원의 투자유치를 마무리했다고 2일 밝혔다. 이전 시리즈A로 55억원을 투자받은지 2년만의 투자유치다. 이번 라운드에는 기존 투자자로 아이디벤처스, 에스제이투자파트너스, 메디톡스벤처투자가 후속투자에 참여했으며, 신규 투자자로 유티씨인베스트먼트, 메디치인베스트먼트, 신한벤처투자, 파트너스인베스트먼트, HGI/대성창업투자 등이 참여했다. 이번 투자금은 리드프로그램인 폐동맥고혈압(PAH) 신약 후보물질의 임상1상과 삼중음성유방암(TNBC) 전임상 연구에 주로 투입될 예정이다. 바스테라는
신경질환에 특화된 바이오헤븐 파마슈티컬(Biohaven Pharmaceutical)이 경구용 CGRP 길항제(antagonist) ‘누르텍(Nurtec ODT, rimegepant)’의 성공적인 시장확대와 화이자와의 계약금 5억달러 규모의 딜에 힘입어, 새로운 포토폴리오로 Kv7 플랫폼과 뇌전증(epilepsy)을 타깃한 ‘best-in-class’ Kv7 약물 확보에 계약금 1억달러를 베팅했다. 누르텍은 기존에 시판된 CGRP 항체약물 대비 경구용 약물이라는 이점을 바탕으로, 공격적인 마케팅을 추진하면서 빠르게 점유율을 확대하고
tRNA 신약개발 스타트업 hC 바이오사이언스(hC Bioscience)가 지난 23일(현지시간) 시리즈A로 2400만달러의 투자금을 유지했다고 밝혔다. tRNA는 mRNA를 아미노산으로 번역(translation)하는 핵심분자로 mRNA의 코돈(Codon)을 인지해 코돈에 맞는 아미노산을 폴리펩타이드 사슬에 결합시켜 단백질을 합성한다. 이를 통해 비정상적 단백질 합성을 복구함으로써 유전성 희귀질환을 치료하겠다는 신약개발 컨셉이다. 이번 시리즈A 투자는 다케다 벤처스(Takeda Ventures), 아치 벤처파트너스(ARCH Ve
지난해 스팩합병을 통해 유전자치료제 부문의 스핀오프를 밝혔던 아미쿠스(Amicus therapeutics)가 스팩합병 철회 결정을 내렸다. 상장 철회로 예상했던 자금을 조달받지 못하게될 아미쿠스는 인력 및 R&D 파이프라인에 대한 구조조정이 불가피해졌다. 아미쿠스는 24일(현지시간) 기업인수목적회사(special purpose acquisition company, SPAC)인 ARYA 사이언스(ARYA Sciences Acquisition Corp IV)와 진행하던 인수합병 계약을 종결하는데 동의했다고 밝혔다. 해당 내용은 202
애브비가 1년반전 특발성폐섬유증(IPF) 등 섬유증 치료제로서 가능성을 보고 2000만달러를 주고 옵션을 행사했던 αvβ6 특이적인 경구용 인테그린(integrin) 저해제의 개발을 조용히 중단했다. 섬유화 과정에서 핵심적인 TGF-β를 타깃하기 위해 개발되던 약물이다. 이는 지난 2018년 애브비가 인테그린 저해제 개발에 특화된 모픽(Morphic)과의 계약금 1억달러 규모의 발굴 파트너십에서 나온 옵션행사였으며, 2020년 당시 애브비는 2개의 인테그린 저해제 'MORF-720', 'MORF-627'를 확보했다. 그러나 부작용
애브비(AbbVie)가 신경질환부문 주요 에셋인 ‘브레일라(Vraylar, cariprazine)’의 3번째 적응증으로 우울증 시판허가를 신청했다. 애브비는 이번 적응증 확대로 약 2배가량의 매출증대를 기대하고 있다. 애브비는 지난 22일(현지시간) 주요우울장애(major depressive disorder, MDD) 보조요법(adjunctive)으로 브레일라의 보충신약허가신청서(sNDA)를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 밝혔다. MDD는 통상 우울증(depression)으로 일컬어지며 미국에서 가장 일반적으로 나타나는 정
한때 스타 경영진, 빅파마 투자와 라이선스딜, 노블타깃(novel target) 등의 키워드로 ‘유망 신경질환 스타트업’으로 떠올랐던 유매니티 테라퓨틱스(Yumanity Therapeutics)가 나스닥에 상장한 이후 내리막길로 치닫고 있다. 지금까지 유매니티 주가는 약 95%까지 하락했으며, 현재 시가총액은 1300만달러 수준이다. 여기에 더해 지난달에는 리드 프로그램인 파킨슨병(PD) 후보물질이 임상보류 조치를 받으면서 타격을 입었다. 이러한 어려운 상황 속에서 결국 유미니티는 '전략적 대안(strategic alternati
코디악 사이언스(Kodiak Sciences)가 자사 항체-바이오폴리머 접합(Antibody Biopolymer Conjugate, ABC) 플랫폼을 통해 개발한 신생혈관성 노인성황반변성(nAMD, wAMD) 신약 ‘KSI-301’이 경쟁약물 ‘아일리아(Eyelea, aflibercept)’ 대비 시력개선 효과가 떨어지는 것으로 나타났다. 코디악이 개발중인 후보물질 KSI-301은 황반변성을 유발하는 혈관내피성장인자(Vascular Endothelial Growth Factor, VEGF) 타깃 항체의 반감기를 늘려 투여기간을 개
BMP-2(bone morphogenetic protein 2)를 코딩하고 있는 mRNA가 랫(rat) 모델에서 뼈 골절을 완전히 치료한 연구결과가 나왔다. mRNA는 기존 BMP-2 재조합단백질 기반 치료제의 부작용인 캘러스(callus) 문제도 없었으며, mRNA에 의해 새로 생성된 뼈는 원래의 뼈와 비슷한 성질을 가진다는 것도 확인됐다. 또한 mRNA는 재조합단백질보다 생산이 용이하기 때문에 임상이나 상용화시 이점이 있을 것으로 보인다. 메이요클리닉(Mayo Clinic) 연구진은 지난 16일 BMP-2를 코딩하는 mRNA가
모더나(Moderna)가 호흡기세포융합바이러스(respiratory syncytial virus, RSV) 대상 mRNA백신 임상3상을 시작한다. 이번 임상3상 진입으로 모더나는 RSV 예방백신 개발의 선두를 달리고 있는 화이자(Pfizer), 존슨앤존슨(Johnson & Johnson, J&J), GSK(GlaxoSmithKline) 등 빅파마들과 후기 임상에서 경쟁을 벌이게 될 것으로 보인다. 모더나는 지난 22일(현지시간) 데이터안전성모니터링위원회(DSMB)로부터 RSV 예방백신 ‘mRNA-1345’ 임상 2/3상(NCT05
바이오엔텍(BioNTech)이 독일 항암면역신약 개발회사 메디진(Medigene)과 T세포 수용체(T cell receptor, TCR) 기반 세포치료제 개발 파트너십 계약을 체결하며 초기단계 TCR 파이프라인을 확보했다. TCR 세포치료제는 암 환자의 T세포 수용체를 암 특이적 항원을 인식할 수 있도록 개량해, 타깃 암세포에 대한 면역반응을 유도, 치료하는 컨셉이다. 바이오엔텍은 지난 21일(현지시간) 메디진과 TCR 기반 면역치료제 개발을 위한 3년간의 파트너십을 체결했다고 발표했다. 계약에 따라 바이오엔텍은 메디진에 2600
다케다(Takeda)가 코드바이오테라퓨틱스(Code BioTherapeutics)와 희귀 간질환과 중추신경계질환에 대한 비바이러스(non-viral delivery) 벡터 기반 유전자치료제 개발을 위해 20억달러 규모로 옵션딜을 체결했다. 코드바이오의 합성DNA 비바이러스 벡터를 이용해 기존 유전자치료제의 전달에 사용하는 바이러스 벡터가 가진 면역원성으로 인한 재투여 불가능, 유전자치료제 탑재 크기 제한, 대량생산의 어려움 등의 한계를 극복한다는 전략이다. 코드바이오는 지난 22일(현지시간) 다케다(Takeda)와 간 및 중추신경
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