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마드리갈(Madrigal)은 지난달 31일 NASH를 대상으로한 ‘레스메티롬(resmetirom)’ 임상 3상에서 안전성과 효능을 확인한 긍정적인 탑라인 결과를 발표했다. 마드리갈의 리드 파이프라인인 레스메티롬은 경구투여 방식의 THR(thyroid hormone receptor)-β 작용제(agonist)다. THR-β는 간에 존재하는 미토콘드리아 활성조절과 지방분해 등 간이 정상적인 기능을 유지하는데 핵심적인 역할을 한다고 알려져 있다. NASH 환자들의 경우 간염으로 인해 THR 분해가 유발되며, 간기능 손상과 더불어 THR
오츠카제약(Otsuka Pharmaceuticals)은 지난 1일 일본 졸리굿(Jolly Good)과 정신질환을 대상으로 VR기기 개발 및 판매를 위해 50억엔(약 4300만달러) 규모의 계약을 체결했다고 밝혔다. 이번 계약은 오츠카제약이 정신건강 분야에 VR기기를 적용하는 첫 딜로, 양사는 정신질환 분야에 일본 최대 VR산업을 구축하는 것이 목표다. 계약에 따르면 오츠카제약은 졸리굿에 계약금 3억엔(약 260만달러)에 더해 개발비환급(development cost reimbursement), 로열티 등 최대 50억엔(약 4300
안과질환에서 첫 이중항체(bispecific) 약물이 나왔다. 로슈의 VEGF-AxAng-2 이중항체 ‘바비스모(Vabysmo, faricimab)’로 회사는 지난달 31일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신생혈관성 노인성황반변성(nAMD, 또는 wAMD)와 당뇨병성 황반부종(DME) 치료제로 시판허가를 받았다고 밝혔다. 로슈에 따르면 다수의 망막 관련 시력손상 질환에서 안지오포이에틴-2(Ang-2)와 VEGF-A 발현이 올라가 질환을 악화하며, 구체적으로 혈관을 불안정하게 해 새로운 혈관누출과 염증을 늘린다. 바비스모
바이오젠(Biogen)이 로슈 제넨텍(Genentech)의 CD20xCD3 이중항체 프로그램에 대해 옵션을 행사하며 제넨텍과 진행해온 CD20 프로그램에 추가 베팅한다. 알츠하이머병 치료제인 ‘아두헬름(Aduhelm, aducanumab)’의 매출실적이 저조한 상황에서 이번 옵션행사는 신경질환에 치우친 바이오젠의 사업을 다각화하고 매출을 만회하는 기회가 될 수 있다는 것이 업계의 분석이다. 바이오젠은 지난 1일(현지시간) 제넨텍의 CD20xCD3 이중항체 ‘모수네투주맙(mosunetuzumab)’ 개발 프로그램에 대한 옵션을 행사
중국 포순파마(Fosun Pharma)가 레고켐바이오사이언스(LegoChem Biosciences)로부터 중화권 권리를 라이선스인한 HER2 항체-약물접합체(ADC)의 임상2상에 속도를 내고 있다. 지난달 HER2 양성 비소세포폐암을 시작으로 고형암, 이번엔 대장암 환자를 대상으로 3번째 중국 임상2상을 승인받았다. 포순파마는 올해 학회에서 HER2 ADC의 임상1a상 결과를 첫 발표할 예정이며, 이러한 가운데 공격적인 임상개발 행보를 이어가고 있다. 해당 HER2 ADC ‘LCB14(FS-1502)’는 허셉틴(trastuzuma
‘siRNA, mRNA, CRISPR, 유전자편집 등...’ 이들의 공톰점은 치료제로 개발하기 위해 타깃 조직으로 약물을 운반하는 전달시스템이 필요하다는 것이다. 이러한 전달기술에 대한 관심은 코로나19 팬데믹 기간동안 지질나노입자(LNP) 전달기술이 mRNA 백신개발을 가능케하면서, 더욱 폭발적으로 증가하고 있는 상황이다. 그럼에도 아직까지 이러한 유전자치료제 전달기술 분야는 초기 단계이며 개선되야할 부분이 많다. 그중 핵심 화두는 타깃 질환을 넓히기 위해 간조직을 넘어 다른 조직·특정 세포로 더 특이적이고 표적화된(target
지난해 노벨 생리의학상은 세포 내 온도, 압력 센서를 규명한 데이비드 줄리어스(David Julius), 아르뎀 파타푸티안(Ardem Patapoutian) 교수에게 돌아갔다. 줄리어스 교수는 열에 대한 감지 수용체를 찾기 위해 열감을 일으키는 ‘캡사이신’을 활용했고, 캡사이신에 반응을 보이는 이온채널 유전자 ‘TRPV1(transient receptor potential vanilloid 1)’을 발견했다. 세포막(membrane) 표면에 존재하는 다양한 이온채널은 물질 및 온도 등을 감지해 통증을 나타낸다. 그 중 ‘TRPV1
사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)가 잇따른 AAV(adeno-associated virus) 치료제개발의 난관을 극복하기 위한 차세대 모달리티(modality)를 확보하기 위해, 진에딧(GenEdit)의 비바이러스성 전달플랫폼(non-viral delivery)인 폴리머나노파티클(polymer nanoparticle) 기술에 베팅한다. 사렙타는 희귀근육질환(neuromuscular disease)에 전문성을 갖고 있는 회사로 지금까지 시판한 제품만 3개이지만 최근 어려움을 겪고 있다. 사렙타는 지난달 리소진
미국 셉터나(Septerna)는 지난달 27일(현지시간) 시리즈A로 1억달러를 유치했다고 발표했다. 셉터나는 GPCR(G protein-coupled receptor)을 타깃하는 저분자화합물을 개발중인 바이오텍으로 GPCR 연구로 2012년도 노벨화학상을 수상한 로버트 레프코위츠(Robert Lefkowitz) 듀크대(Duke University) 교수가 설립했다. 셉터나는 이번 투자금을 Native Complex™ 플랫폼과 진행중인 파이프라인을 개발하는데 사용할 계획이다. 셉터나는 현재 내분비(endocrine)계, 중추신경계(
아킬리(Akili Interactive)는 지난달 26일 기업인수목적회사(SPAC)인 소셜캐피탈수브레타홀딩스(Social Capital Suvretta Holdings)와 합병계약을 맺었다고 밝혔다. 합병절차는 올해 중반 완료될 예정으로, 거래가 완료되면 아킬리는 나스닥(Nasdaq) 시장에 상장한다. 티커(ticker) 심볼은 ‘AKLI’다. 발표에 따르면 아킬리의 기업가치는 약 10억달러로 평가됐으며 아킬리는 이번 합병을 통해 최대 4억1200만달러의 자금을 확보하게 된다. 이 중 PIPE(Private Investment i
지금껏 정식승인된 치료옵션이 없었던 전이성 포도막흑색종(metastatic uveal melanoma)에 대한 신약이 미국에서 처음으로 승인을 받았다. 영국 이뮤노코어(Immunocore)는 지난 26일(현지시간) TCRxCD3 인게이저(engager) ‘킴트랙(Kimmtrak, tebentafusp-tebn)’이 수술이 불가능하거나 전이된 포도막흑색종을 적응증으로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다고 발표했다. 킴트랙은 HLA-A*02:01에 양성을 띠는 성인 환자를 대상으로 사용된다. 존 커크우드(John Kirkwood
면역반응을 높여 코로나19를 치료하는 컨셉의 T세포치료제에 대한 국내 연구진의 연구결과가 나왔다. 코로나19 바이러스의 스파이크단백질과 상대적으로 돌연변이가 잘 일어나지 않는 뉴클리오캡시드(nucleocapsid), 멤브레인(membrane) 항원을 동시에 타깃하는 컨셉이다. 연구팀은 in vitro 연구에서 코로나19 바이러스 항원에 특이적으로 면역반응 인자인 인터페론 감마(IFN-γ) 발현이 증가한 결과를 보였다. 특히 코로나19 특이적 T세포는 HLA(human leukocyte antigen) 불일치에 대한 동종이계반응성(
치주염균(P. gingivalis)을 타깃으로 하는 코르텍심의 알츠하이머병(AD) 리드프로그램 ‘COR388(atuzaginstat)’ 임상이 결국 보류됐다. COR388은 지난해에도 간독성 문제로 환자모집이 중단되는 부분임상보류 조치를 받은 바 있다. 이번 소식에 코르텍심의 주가는 전날 종가 대비 30% 이상 떨어졌다. 코르텍심(Cortexyme)은 지난 26일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)로부터 알츠하이머병 치료제로 개발중인 진지페인(gingipain) 저해제 COR388에 대한 전체 임상보류(full clinical h
키베르나는 26일(현지시간) 시리즈B로 8500만달러를 유치를 완료했다고 밝혔다. 이번 시리즈B 투자는 노스폰드 벤처스(Northpond venctures)가 주도했으며 기존투자자인 길리어드(Gilead), 웨스트레이크(Westlake Village BioPartners) 등과 신규투자자인 인텔리아(Intellia Therapeutics), RTW 인베스트먼트 등 14개 투자사가 참여했다. 키베르나는 이번에 조달한 자금을 루푸스신염, 전신경화증 등 자가면역질환 대상으로 자가유래 CD19 CAR-T ‘KYV-101'의 올해 상반기
A∙B형 혈우병 마우스 모델에서 CRISPR/Cas9 시스템을 이용해 안티트롬빈을 감소시켜 혈액응고 기능을 높인 연구결과가 나왔다. 기존 혈우병 환자들에게 부족한 응고인자를 직접 보충해주는 방식과는 달리 혈액응고에 필수적인 트롬빈 형성을 유도하는 우회전략(bypass) 방식으로 환자 몸 속의 항체 보유 여부와 상관없이 A∙B형 혈우병을 치료할 수 있는 컨셉이다. LNP(lipid nanoparticle)를 전달체로 사용해 안티트롬빈(anti-thrombin, AT)을 타깃하는 CRISPR/Cas9을 주입한 마우스 모델은 혈중 AT
라이선스아웃(License-out) 또는 파트너십 계약이 발생하면 계약규모에 단연 눈길이 간다. 그 계약의 경제적 가치를 보여주는 핵심 내용이기 때문이다. 1조원 딜, 50조원 인수 딜 등의 뉴스가 생산되고, 계약규모를 부풀리기 위해 판매마일스톤은 물론 심지어 로열티까지 계약규모에 포함시키려는 무리한 시도도 나온다. 각각의 딜은 계약규모 이외에도 수많은 핵심 계약조건을 담고 있지만 이들 내용은 비공개되는 경우가 대부분이다. 국내 바이오텍 중에서 가장 많은 라이선스아웃 딜을 체결한 회사는 레고켐바이오사이언스(Legochem Bios
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