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덴마크 레오파마(Leo Pharma)의 IL-13 항체 ‘애드트랄자(Adtralza, tralokinumab)’가 중등도에서 중증 청소년 아토피피부염 임상 3상에서 위약대비 IGA 0/1, ESAI 75 등 피부병변을 개선한 결과를 내놓으며 적응증 확대 가능성을 보였다. 레오파마의 애드트랄자는 올해 6월 유럽에서 치료제로 승인받았다. 레오파마는 22일(현지시간) 중등도~중증 아토피피부염을 앓고 있는 청소년을 대상으로 진행한 IL-13 항체 ‘애드드트랄자’ 임상 3상(NCT03526861)에서 피부병변을 개선하며 1차종결점을 충족시
스웨덴 소재 혈액암 치료제 개발회사 온코펩타이드(Oncopeptides)는 지난 22일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)가 자사 골수종 신약 ‘피팩스토(Pepaxto, Melphalan flufenamide)’의 신약 승인을 철회하기로 결정했다고 발표했다. 피팩스토에 대한 승인철회 발표 이후, 온코펩타이드의 주가는 당일 약 77%까지 폭락했다. 피팩스토는 온코펩타이드의 재발성, 불응성 다발성 골수종(relapsed refractory multiple myeloma, RRMM) 치료제로, 암세포의 '아미노펩티데이즈(Aminopep
낭포성섬유증(cystic fibrosis, CF) 치료제 분야의 강자인 버텍스(Vertex)가 해결하지 못하고 있는 10%의 영역을 타깃해, 호흡기질환에 포커스하는 베링거인겔하임(Boehringer Ingelheim)이 유전자치료제 접근법으로 본격적인 개발 대열에 뛰어든다. 베링거인겔하임이 3년전 확보한 “유전자 변이와는 상관없는” 렌티바이러스(lentivirus) 기반의 흡입형 CF 유전자치료제에 대한 옵션을 행사하면서다. 현재 버텍스는 CF 치료제 시장을 주도하고 있다. CF는 세포막에 있는 Cl- 이온채널인 CTFR 유전자변
아스트라제네카(Astrazeneca)가 재발성/불응성 혈액암 환자를 대상으로 진행중인 MCL-1 저해제 ‘AZD5991’ 임상을 중단했다. 미국 임상정보사이트(clinicaltrials.gov)에 업데이트된 정보에 따르면 아스트라제네카는 지난 19일(현지시간) MCL-1 저해제 AZD5991의 혈액암 임상 1/2상을 잠정 중단했다(NCT03218683). 이유는 “추가적인 안전성 평가를 위한 임상보류”로 확인됐다. 잠정 중단된 임상 1/2상은 MCL-1 저해제 AZD5991에 대한 안전성, 내약성, PK 및 효능평가 단계와 이후
로슈(Roche)가 안구 임플란트형(implant) VEGF 항체 ‘서스비모(Susvimo, ranibizumab 100mg/mL)’를 미국 식품의약국(FDA)으로부터 습성 황반변성(AMD) 치료제로 승인받았다. 안구 임플란트형 치료제로는 처음 승인받은 서스비모는 한번 삽입 후 연 2회 재충전하는 형태로 습성 황반변성 환자들에게 치료 편의성을 높여줄 것으로 보인다. 기존 치료제로 사용되던 ‘루센티스(Lucentis, ranibizumab 0.5mg)’는 월 1회 안구투여 방식이다. 로슈는 22일(현지시간) 재충전(refillabl
희귀 유전성 호흡기질환 치료제 개발회사 레코드 테라퓨틱스(ReCode Therapeutics)가 지난 21일(현지시간) 시리즈B로 8000만달러의 투자금을 확보했다. 레코드의 시리즈B 투자는 화이자(Pfizer Ventures)와 EcoR1 캐피탈(EcoR1 Capital)이 주도했다. 기존 투자자로 오비메드(OrbiMed), 비다 벤처스(Vida Ventures), MPM 캐피탈(MPM Capital) 등 7개 투자사가 참여했으며, 신규 투자자로 사노피 벤처스(Sanofi Ventures), 테클라 캐피탈(Tekla Capita
바이오젠(Biogen)의 치매 치료제 ‘아두헬름(Aduhelm)’의 올해 3분기 매출이 단 30만달러에 불과했다. 첫 분기 시장 예상치인 1400만달러를 크게 하회하는 충격적인 실적이다. 미셸 부나토스(Michel Vounatsos) 바이오젠 CEO는 “미국 보건의료시스템인 메디케어가 급여결정(national coverage determinations, NCD)을 미루고 있는 것이 매출부진의 주요원인”이라며 “내년 4월은 되어야 메디케어의 적용이 결정될 것”이라고 이유를 설명했다. 메디케어는 미국 정부가 제공하는 65세 이상 고령
레고켐 바이오사이언스(LegoChem Biosciences)의 차세대 HER2 ADC 후보물질 ‘LCB14’가 기존에 시판된 로슈의 ‘캐싸일라(Kadcyla, T-DM1)’ 등 경쟁 HER2 ADC 약물과 비교한 기전적인 차별성과 약동학적(PK) 특징, 효능에서 경쟁 우위를 보여주는 전임상 결과가 나왔다. 레고켐바이오에 따르면 LCB14에 대한 중국지역 권리를 갖고있는 파트너사 복성제약은 LCB14의 임상1상 용량증량(dose escalation) 시험을 진행하고 있다. LCB14는 기존 약물이 가진 한계점을 극복하기 위해 종양
면역항암 신약개발회사 F-star(F-star Therapeutics)가 지난 20일 이중항체(bispecific antibody) 기반 치료제의 공동개발, 상업화를 위해 얀센(Janssen)과 13억6750만달러 규모의 라이선스 계약을 체결했다고 발표했다. 얀센은 F-star의 이중항체 플랫폼 ‘Fcab™’을 통해 최대 5개 표적물질에 대한 신약 후보물질을 발굴할 계획이다. 얀센은 F-star로부터 플랫폼 Fcab™을 통해 발굴한 이중항체 후보물질의 연구, 개발 및 상업화를 진행할 수 있는 글로벌 라이선스를 확보했으며, 발굴한
mRNA 기반 면역항암제 개발을 목표로 하는 드노보 바이오테라퓨틱스(De novo Biotherapeutics)가 시드투자로 50억원 규모의 투자유치를 하면서, 업계에 처음으로 모습을 드러냈다. 드노보는 에이티넘인베스트먼트(Atinum Partners) 25억원, 디에스앤파트너스(DS&Partners) 15억원, ㈜리더 10억원 등 3개 기관으로부터 상환전환 우선주(RCPS) 방식으로 시드투자금 총 50억원 유치를 마무리했다고 21일 밝혔다. 드노보는 이전 삼성바이오에피스(Samsung Bioepis) 개발총괄 부사장과 이수앱지스
디서나(Dicerna Pharmaceuticals)가 3형 원발성옥살산뇨증(PH3) 임상 1상에서 질병원인이 되는 옥살산염(oxalate)을 유의미하게 낮추지 못해 치료효과를 입증하지 못한 결과를 내놨다. 옥살산염은 원발성옥살산뇨증(PH)의 원인이 되는 물질로 약물 효능을 평가하는 지표로 사용된다. 디서나는 RNAi 치료제 후보물질 '네도시란(nedosiran)'이 옥살산염 생성기전의 마지막 단계를 조절하는 효소인 LDH(lactate dehydrogenase)를 타깃하기 때문에 모든 형태의 PH에 효과가 있을 것으로 예상했다.
로슈(Roche)와 아테아 파마슈티컬(Atea Pharmaceuticals)의 경구용 코로나19 치료제 후보물질 ‘AT-527’이 임상2상에서 위약대비 유의미하게 바이러스양을 줄이지 못한 결과를 내놓았다. 아테아는 임상기간 동안 등장한 새로운 코로나19 변이형, 임상에 참여한 환자들의 백신접종여부 등이 이번 결과에 영향을 미쳤을 것으로 분석했다. 아테아는 이번 결과를 기반으로 AT-527의 코로나19 임상3상의 프로토콜 수정을 고려하고 있다. 아테아는 AT-527의 임상3상 결과가 내년 하반기에 나올 것으로 예상했다. 이 발표 후
신경퇴행성 질환에서 바이오젠의 고난은 계속되고 있다. 바이오젠이 긍정적인 초기 결과로 기대를 모았던 루게릭병(ALS) 대상 ASO 후보물질의 임상3상에서 질병 진행을 늦추지 못했다는 실망스러운 결과를 발표한 것. 바이오젠은 올해 6월 "논란 속의" 첫 알츠하이머병 치료제의 시판허가를 받았지만, 효능 부족으로 기대보다 낮은 매출 실적을 내고있는 상황이다. 이번에 임상 실패를 알린 약물은 ALS 환자에게서 보이는 유전자변이인 SOD1을 타깃하는 안티센스뉴클레오타이드(ASO) 약물 ‘토퍼센(tofersen, BIIB067)’다. 앞서
패썸 파마슈티컬(Phathom Pharmaceuticals)이 P-CAB(potassium-competitive acid blocker) ‘보노프라잔(vonoprazan)’을 위식도역류질환 환자에게 기존 표준치료제와 비교한 임상에서 표준치료 대비 개선된 결과를 확인했다. 패썸은 지난 2019년 다케다(Takeda)와 프레이저 헬스케어(Frazier Healthcare)가 위장질환 치료제 개발을 위해 설립한 회사다. 패썸은 설립과 함께 다케다로부터 보노프라잔의 개발 권리와 미국, 유럽, 캐나다에서의 상업화 권리를 확보했다. 패썸은
희귀질환 치료제 개발회사 버텍스(Vertex Pharmaceuticals)의 줄기세포 치료제 ‘VX-880’가 제1형 당뇨병 환자의 췌도세포 기능 정상화를 통해 당뇨질환의 개선을 나타냈다. 버텍스는 지난 3월부터 제1형 당뇨병 환자들을 대상으로 세포치료제 VX-800의 효능평가 임상을 진행하고 있다. 그러나 첫 투약 환자의 초기 90일 임상데이터 분석결과, ‘전례없는’ 혈당 개선효능이 확인돼 해당 환자의 단일 임상결과를 선공개 한 것이다. 제1형 당뇨병(type 1 diabetes, T1D) 환자의 경우 췌장에서 인슐린을 생성하는
아스트라제네카(AstraZeneca)가 PD-L1 항체 ‘임핀지(Imfinzi, durvalumab)’와 CTLA-4 항체 ‘트레멜리무맙(tremelimumab)’ 병용요법을 통해 간암 환자의 전체생존기간(Overall Survival, OS)을 개선한 임상결과를 발표했다. 아스트라제네카는 지난 15일(현지시간) 임핀지와 트레멜리무맙으로 진행한 간세포암(Hepatocellular Carcinoma, HCC) 임상 3상결과를 발표했다. 다만 구체적인 임상 데이터는 추후 개최될 의학학회에서 공개될 예정이라고 덧붙였다. 이번에 발표한
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