바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 차대근 기자

도파민 수용체 D1(DDR1) 길항제 ‘에코피팜(ecopipam)', 6~17세 환자 투여 4~12주차 위약대비 유의미한 YGTSS-TTS 지표 개선

에마렉스 바이오사이언스(Emalex Biosciences)는 지난 10일(현지시간) 도파민 수용체 길항제 ‘에코피팜(ecopipam, EBS-101)’의 뚜렛 증후군(Tourette Syndrome) 임상2b상에서 주요 평가지표를 유의미하게 개선하며 1차 종결점을 충족했다고 밝혔다.

에코피팜의 뚜렛 증후군 임상2b상에는 6~17세 환자 153명이 참여했다(NCT04007991). 환자들은 1:1 비율로 무작위 분류돼 하루 2mg/kg 용량의 에코피팜 또는 위약을 경구투여 받았다. 1차 종결점은 투여 12주차에 YGTSS-TTS(Yale Global Tic Severity Score-Total Tic Score) 점수 개선이었다. YGTSS-TTS 점수는 뚜렛의 심각도를 0~50점으로 임상의가 평가하는 지표이며, 높을수록 증상이 심각하다.

그 결과, 에코피팜 투여군은 4~12주차까지 위약대비 유의미한 YGTSS-TTS점수 개선을 보이며 1차 종결점을 충족했다.

위약대비 에코피팜군에서 많이 나타난 부작용은 두통, 피로, 졸음 등이었다.

에마렉스는 이번 임상의 세부사항을 향후 학회와 논문을 통해 발표할 계획이다.

에코피팜은 도파민 수용체 D1(DRD1) 길항제(antagonist)다. 에마렉스는 D1 수용체 과민증이 뚜렛 증후군과 관련된 반복적, 강박적 행동의 원인일 수 있으며, 에코피팜은 이런 D1 수용체에 도파민이 작용하지 못하도록 선택적으로 차단한다고 설명했다.

뚜렛 증후군은 지속적인 운동 틱이나 음성 틱이 불규칙적으로 나타나는 신경계 질환이다. 틱이란 이유없이 자신도 모르게 몸을 움직이거나 소리를 내는 것을 뜻한다.

아툴 마하블스와르카르(Atul R. Mahableshwarkar) 에마렉스 최고의료책임자(CMO) 겸 수석부사장(Senior Vice President)은 “에코피팜의 임상 결과는 긍정적이며, 뚜렛 증후군을 앓는 소아환자들을 위한 효과적이고 안전한 치료제 개발에 노력할 것”고 말했다.

한편, 에마렉스는 파라곤 바이오사이언스(Paragon bioscences)가 중추신경계 운동 장애 및 유창성장애(Fluency Disorder) 치료제 개발을 위해 설립한 포트폴리오 회사(Portfolio Company)다. 현재 에마렉스는 에코피팜을 뚜렛증후군 외에 소아 발병 유창성장애(Childhood-Onset Fluency Disorder) 치료제로도 개발 중이다.