바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

[ASH 2021] 이전 길테리티닙 치료에 실패한 환자 포함 FLT3 변이 AML서 CR 관찰, 조혈모세포이식으로 이어져..."여러 FLT3 변이뿐만 아니라 치료내성 변이 환자서도 효능"

▲ASH 홈페이지 자료

한미약품이 지난달 미국 앱토즈 바이오사이언스(Aptose Biosciences)에 라이선스아웃한 FLT3/SYK 저해제의 임상1/2상 중간 결과가 공개됐다. 기존 FLT3 치료제인 ‘길테리티닙(gilteritinib)’을 투여받고 불응한 환자를 포함해 FLT3 변이를 가진 급성골수성백혈병(AML) 환자에게서 효능 용량(80mg) 투여시 8명의 환자가 가운데 3명이 완전관해(CR+CRi)를 보였으며, 긍정적인 약물 반응은 조혈모세포이식(HSCT) 치료로 이어졌다.

앱토즈는 미국 혈액암학회(ASH)에서 13일(현지시간) FLT3 변이·야생형(WT)을 가진 재발성 또는 불응성 급성골수성백혈병(r/r AML) 환자를 대상으로 FLT3/SYK 저해제 ‘HM43239’를 투여한 임상1상 중간 결과를 발표했다. 해당 결과는 임상 책임자인 나발 데버(Naval G. Daver) MD앤더슨 암센터 교수가 구두 발표로 진행했다.

이번 ASH 임상 결과에 대해 윌리엄 라이스(William G. Rice) 앱토즈 대표는 “HM43239는 AML에서 치료가 어려운 유전자형(genotype)에서 약물 활성을 보이고 있으며, 허가 임상까지 계속적으로 발전되기를 기대한다”고 말했다.

HM43239는 1일 1회 투여하는 경구용 약물이다. 전임상 AML 모델에서 FLT3 ITD 변이와 약물내성을 일으키는 D835, F691(gatekeeper) TKD 변이를 억제할 가능성을 확인했다. 또한 HM43239는 AML에서 FLT3를 억제할뿐 아니라 FLT3 표적 치료제에 대한 내성과 연관된 SYK 인산화를 억제하는 것을 관찰했다.... <계속>