바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

네이처 게재..‘징크핑거’ 기반 PCSK9 타깃, 마우스서 “1년간 단백질 40%↓ 유지”..연구팀, “후성유전 편집약물서 장기효능 보인 결과”

크로마메디슨(Chroma Medicine)을 공동설립한 안젤로 롬바르도(Angelo Lombardo) 교수 연구팀이 후성유전 편집약물(epigenetic editor)을 1회만 투여했을 때 장기적으로 타깃 단백질의 발현을 줄인 인비보(in vivo) 결과를 내놨다.

기존의 유전자, 염기편집 방식과 달리 후성유전 편집은 DNA 서열 자체를 변형하지 않기 때문에 안전성 측면에서 이점을 가지는 것으로 알려져 있다. 후성유전 편집은 DNA 서열 자체를 변형시키지 않는 대신 DNA 메틸레이션(methylation), 히스톤 변형(histone modification) 등 후성유전학을 이용해 유전자 발현을 조절하는 기술이다.

그러나 유전자 편집처럼 인비보에서 장기적으로 효능이 지속될 수 있는지 확인되지 않은 상태였으며, 롬바르도 연구팀은 마우스에서 PCSK9 단백질이 1년여가량 지속적으로 감소해 있는 것을 확인했다.

크로마메디슨은 지난 2021년 설립된 회사로, 롬바르도 교수와 더불어 데이비드 리우(David R. Liu) 교수 등 유전자편집, 단백질공학 분야의 전문가들이 설립에 참여했다. 크로마는 설립 이후 시리즈A, B를 통해 2억6000만달러의 투자금을 유치했으며, GV, 아치벤처 파트너스(ARCH Venture Partners), 아틀라스벤처(Atlas Venture) 등이 펀딩에 참여했다.... <계속>