바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

최초 MASH 치료제 ‘레즈디프라’ 가속승인, 3상서 MASH 해소 및 섬유화 개선효능..마드리갈 CEO “MASH 분야 역사적 순간”..단 ‘중간수준’ 효능, 진단, 후발주자 등 변수도 남아있어

10여년의 고군분투 끝에 마침내 최초의 대사이상 관련 지방간염(MASH) 치료제가 나왔다. 이전 비알콜성지방간염(NASH)으로 불리던 영역이다. 빅파마가 달려들면서 2010년대 중후반 ‘NASH 버블(NASH bubble)’이 생겼다가, 잇따른 임상실패로 급격하게 거품이 꺼지며 깊은 침체를 겪었던 분야이기도 하다.

그러나 최근 다시금 MASH 치료제 영역에서 의미있는 진전이 만들어지고 있었으며, 이러한 가운데 첫 MASH 치료제가 미국 식품의약국(FDA)의 시판허가를 받아냈다. MASH는 쉽게 말해 간에 흉터가 생긴 만성질환이며, 지금까지 식이요법이나 운동 외에 간손상을 직접적으로 개선하는 치료제는 없었다.

마드리갈 파마슈티컬(Madrigal Pharmaceuticals)은 14일(현지시간) 미국 FDA로부터 MASH 치료제로 경구용 THR-β 작용제(agonist) ‘레즈디프라(Rezdiffra, resmetirom)’의 가속승인을 받았다고 밝혔다. 레즈디프라는 갑성선호르몬 수용체를 부분적으로 활성화시키며(partial activator), 간 지방 축적을 줄이는 기전이다.

마드리갈이 설립되고 15년만의 성과이며, 회사는 지난 2022년말 레즈디프라의 MASH 임상3상에서 섬유화와 MASH 해소라는 모두 개선하는 이전에 ‘유례없던’ 성공을 알린 바 있다. 이번 시판허가 과정에서 별도의 자문위는 열리지 않았으며, 큰 이변 없이 절차를 마쳤다. 빌 시볼드(Bill Sibold) 마드리갈 대표는 “이는 MASH 분야에 역사적인 순간”이라고 말했다.... <계속>