바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 정지윤 기자

FDA 승인 유일한 대마 유래 약물, 뇌전증 ‘블록버스터 유망주’..재즈 ”수치개선은 확인, 규제당국과 논의할 것”

재즈 파마슈티컬(Jazz pharmaceuticals)이 시판중인 대마 유래 약물 ‘에피디올렉스(Epidiolex, cannabidiol)’로 일본에서 진행한 희귀뇌전증 임상3상에서 1차종결점을 충족하지 못한 탑라인 결과를 내놨다.

에피디올렉스는 대마 유래 칸나비디올(CBD) 성분의 약물로 지난 2018년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 첫 승인을 받았고, 지난 2019년 유럽의약품청(EMA)의 시판허가를 받았다. 현재 에피디올렉스는 레녹스-가스토 증후군(Lennox-Gastaut syndrome, LGS), 드라벳증후군(Dravet syndrome), 결절성경화증(tuberous sclerosis complex, TSC) 등 희귀뇌전증을 적응증으로 시판되고 있다.

에피디올렉스는 FDA 승인을 받은 유일한 의료용 대마 약물로 연매출 10억달러를 앞두고 있는 블록버스터 유망주다. 재즈는 이번 임상3상에서 1차종결점을 충족하지 못했으나 계속해서 임상3상에서 데이터를 수집하고 있으며, 신약허가신청서(JNDA) 제출과 관련해 일본 규제당국과 논의할 계획이다. 일본에서 에피디올렉스의 처방 대상자는 1만명 이상인 것으로 알려져 있다.

일본은 대마와 관련해 엄격한 국가중 하나이지만 치료옵션이 부족한 희귀뇌전증 환자 및 보호자의 요구에 따라 지난 2019년부터 일본에서 에피디올렉스의 임상3상을 진행하도록 허가했다. 이후 지난해 11월 일본 정부가 의료용 대마와 관련된 법안을 개정함에 따라 CBD에 대한 금지가 완화됐다. 따라서 에피디올렉스가 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)의 시판허가를 획득하면 일본에서 바로 상업화가 가능하다.... <계속>