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사노피(Sanofi)가 미레큘(miRecule)과 안면견갑상완형 근이영양증(facioscapulohumeral muscular dystrophy, FSHD)을 타깃하는 총 4억3000만달러 규모의 항체-RNA접합체(antibody-RNA conjugate, ARC) 공동개발 계약을 체결했다. 미레큘은 지난 4일(현지시간) 사노피와 FSHD를 대상으로한 ARC 공동개발 계약을 체결했다고 밝혔다. 사노피는 미레큘에 계약금과 단기(near-term) 마일스톤을 합해 3000만달러를 지급하며 향후 개발, 허가, 상업화 마일스톤에 따라 4
보이저 테라퓨틱스(Voyager Therapeutics)가 그동안의 어려움을 딛고, 다시 일어서고 있다. 보이저는 중추신경계(CNS)를 타깃하는 AAV(adeno-associated virus) 유전자치료제를 개발하는 대표적인 바이오텍이지만, 2년전 애브비와의 파트너십 종결, 부작용과 생산이슈로 인한 임상보류, 리드 파킨슨병 프로그램 중단 등으로 연이어 개발에 차질을 빚어왔다. 어려움 속에서도 보이저는 이전보다 한단계 진전된 차세대 AAV 캡시드(capsid) 기술을 구축해왔으며, 지난해 화이자와의 파트너십 딜을 기점으로 침체됐던
올해 노벨 화학상은 클릭화학(click chemistry)의 토대를 마련하고 발전시킨 3명의 과학자 캐롤린 베르토지(Carolyn R. Bertozzi), 모르텐 멜달(Morten Meldal), 배리 샤플리스(K. Barry Sharpless)에게로 돌아갔다. 클릭화학은 버클을 "똑딱(click)" 채워 연결하듯이 두 분자를 간단하고 빠르게 결합하는 반응으로, 신약개발 등 다양한 분야에 이용되고 있다. 2001년 샤플리스에 의해 처음 제시됐으며, 그 후 대표적인 클릭화학반응인 구리(copper)촉매 아자이드(azide)-알킨(a
아스트라제네카(AstraZeneca)가 나스닥 상장폐지 위기에 놓인 유전자편집 바이오텍 로직바이오 테라퓨틱스(LogicBio Therapeutics)를 프리미엄 667%를 얹혀 6800만달러에 인수한다. 아스트라제네카는 AAV(adeno-associated virus) 기반의 유전자편집 기술이라는 ‘유전자의약품(genomic medicine)’ 키워드를 긍정적으로 보고 이번 인수딜을 결정했다. 로직은 이전 다이이찌산쿄, 다케다 등과 파트너십을 체결하면서 이름을 알렸던 회사다. 지금껏 인수딜에서 600%가 넘는 프리미엄은 보기 힘든
올해 노벨 생리의학상 수상자로 스웨덴 출신의 스반테 페보(Svante Pääbo) 막스 플랑크 연구소 진화인류학(Max Planck Institute for Evolutionary Anthropology) 소장(Director)이 선정됐다. 페보 소장은 ‘멸종된 고인류 유전체와 인간 진화(concerning the genomes of extinct hominins and human evolution)’에 대한 발견에 대해 공로를 인정받았다. 스웨덴 카롤린스카 연구소 노벨위원회(The Nobel Assembly at Karolins
이뮤노반트(Immunovant)가 한올바이오파마(HanAll Biopharma)로부터 사들인 FcRn 항체 ‘바토클리맙(batoclimab, HL161)’의 허가 임상을 본격화하면서, 동시에 약물 부작용 리스크를 낮추기 위해 내년 새로운 차세대 FcRn 항체로 임상개발을 시작하겠다는 계획을 첫 공개했다. 이뮤노반트는 내년초 바토클리맙과 유사한 ‘best-in-class’ 수준의 효능을 가지면서 안전성 프로파일을 개선한 2번째 FcRn 항체 ‘IMVT-1402’에 대한 임상시험계획서(IND)를 제출할 계획이다. 이뮤노반트는 지난해
아밀릭스(Amylyx)의 루게릭병(ALS) 신약이 마침내 미국 식품의약국(FDA)의 시판허가를 받아냈다. 아밀릭스는 루게릭병 신약으로 진행한 임상2상에서 증상, 전체생존률 개선을 확인한 결과를 바탕으로 지난해 FDA에 신약허가신청서(NDA)를 제출했지만 FDA는 아밀릭스에 임상3상을 요구하며 NDA 승인검토를 거절했다. 하지만 3개월 후 FDA는 아밀릭스와의 사전 NDA 미팅 후 돌연 추가임상 요구 결정을 번복하며 NDA 검토에 들어갔다. 이에 ALS 신약 승인에 대한 기대감이 높아졌지만, FDA와 자문위원회는 아밀릭스의 신약에
어비디티 바이오사이언스(Avidity Biosciences)가 TfR1(transferrin receptor 1) 항체 기반의 올리고뉴클레오타이드 접합체(Antibody Oligonucleotide Conjugates, AOC) ‘AOC1001’로 진행중인 임상의 환자 모집을 중단한다. 이는 임상 중에 발생한 중증 부작용에 따른 조치다. 어비디티는 이번 중증 부작용의 원인이나 발생한 시기, 환자 상태 등의 구체적인 정보는 공개되지 않았으나 이에 앞서 잇따라 발생한 TfR 약물 임상보류건에 업계의 시선이 집중되고 있다. 지난 1월
오랜 비관론 속에서 외로운 싸움을 이어오던 바이오젠(Biogen)과 에자이(Eisai)가 마침내 알츠하이머병(AD) 3상에서 성공적인 결과를 내놨다. 불과 며칠전까지만 해도 미국 FDA로부터 세계 최초의 AD 치료제로 허가받은 ‘아두헬름(Aduhelm, aducanumab)’의 상업화 부진 속에서, 바이오젠과 에자이가 같은 계열의 아밀로이드베타(Aβ) 항체로 가속승인과 임상3상을 추진하는 것은 무모해 보일 정도였다. 20년동안의 실패에 이은, 또하나의 실패 사례를 더하는 것이 아니냐는 의심의 눈초리가 역력했다. 그런데 누구도 예상
CRISPR 기술을 적용한 최초의 치료제가 허가절차에 들어간다. 버텍스(Vertex Pharmaceutical)가 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)와 공동개발한 수혈의존성 베타지중해성빈혈(TDT) 및 겸상적혈구병(SCD) 치료제 후보물질 ‘엑사셀(exagamglogene autotemcel, exa-cel; CTX001)’에 대한 허가서류를 미국 식품의약국(FDA)에 제출하기로 했다. 버텍스는 지난 27일(현지시간) FDA와 협의 끝에 TDT 및 SCD 치료제로 개발중인 엑사셀의 롤링리뷰(rolling re
차세대 유전자편집 기술을 이용해 유전자치료제를 개발하는 프라임 메디슨(Prime Medicine)이 나스닥 시장 기업공개(IPO)에 나선다. 지난해 7월 회사 출범소식을 알리며 시리즈B로 2억달러를 유치한지 1년여만의 IPO 시도이다. 프라임은 지난 2019년 설립이후 현재까지 시리즈A, B를 합쳐 총 3억1500만달러의 투자금을 유치했다. 프라임은 하버드대 브로드연구소(Broad Institute of MIT and Harvard) 교수이며, 에디타스(Editas Medicine)와 빔(Beam therapeutics) 공동 창
알츠하이머병(AD)에서 강한 집념을 보여온 바이오젠(Biogen)과 에자이(Eisai)가 결국 아밀로이드베타(Aβ) 약물의 임상3상에서 효능을 증명해냈다. 마침내 아밀로이드베타 가설을 임상적으로 입증한 결과이다. 올해 하반기 알츠하이머병 분야에서 업계가 가장 주시하고 있는 아밀로이드베타 항체 ‘레카네맙(lecanemab, BAN2401)’의 임상3상 결과로 초기 알츠하이머병 환자의 인지저하를 27% 늦춘 결과이다. 또한 1차 종결점 뿐만 아니라 모든 2차 종결점에서도 통계적으로 유의미한 개선을 확인했다. 지난 20년 동안의 알츠하
미국 식품의약국(FDA) 자문위원단이 장 감염질환인 클로스트리디움디피실 감염증(C. difficile infection, CDI)에서 페링 파마슈티컬(Ferring Pharmaceuticals)의 미생물 기반 약물(microbiota-based live biotherapeutic)에 대한 시판허가 권고를 내리면서, 그동안 잇따른 파트너십 종결과 임상실패, 구조조정 등 이슈로 침체돼 왔던 마이크로바이옴 분야의 분위기가 달라지고 있다. 이로써 첫 마이크로바이옴 치료제 시판이 가까워졌으며, 이는 페링을 뒤따라오고 있는 세레스 테라퓨틱스
항체약물접합체(ADC) 대표 회사 씨젠(Seagen)이 미국 머크(MSD)와의 인수딜 소문이 몇달째 이어지는 가운데, 이에 아랑곳하지 않고 새로운 에셋을 사들이며 포트폴리오를 다각화하는 움직임을 이어나간다. 이번에 씨젠이 확보한 것은 감마델타 T세포(gamma delta T cells, γδ T)를 타깃하는 T세포 인게이저(T cell engeger)로 전임상 에셋에 계약금 5000만달러를 베팅한다. 지금까지 치료제 개발에 이용된 αβ T세포와는 다른 타입인 감마델타 T세포를 타깃하는 새로운 접근법이 기존 T세포 인게이저가 가진
RNA 치료제 플랫폼 기업 올리패스(OliPass)가 비마약성 진통제로 개발하는 소듐채널 타입1.7(Nav1.7) 저해제 ‘OLP-1002’의 호주 임상2a상 중간 결과를 공개했다. OLP-1002는 현재 임상개발 단계에 있는 경쟁 Nav1.7 저해제와 비교해 pre-mRNA를 타깃하는 엑손스키핑(exon skipping) 메커니즘의 약물이라는 것이 차별성이며, 올리패스는 이러한 약물 특성에 따른 임상개발 전략을 발표했다. 올리패스는 지난 19일부터 23일까지 캐나다 토론토에서 열린 세계통증학회(2022 World Congress
미국 머크(MSD)가 위암에서의 그동안 실패와 성공 경험을 바탕으로 PD-1 블록버스터 약물 ‘키트루다(Keytruda, pembrolizumab)’의 시장을 넓히기 위한 전략을 공개했다. 위암은 그동안은 면역항암제로 치료하기 어려운 고형암으로 알려져 왔지만, 지난해 전이성 위암 1차 치료제로 BMS의 옵디보와 화학항암제 병용투여라는 면역항암제 치료제가 처음 나오면서 변화가 시작되고 있는 암종이다. BMS의 HER2 음성(HER2-) 위암 치료제가 시장에 진출한지 3주만에, 머크는 HER2 양성(HER2+) 위암 시장으로 키트루다
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에이비엘 "GSK 공격적, 3개월만에 딜..Aβ·타우 제외"
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