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앨라일람 파마슈티컬(Alnylam Pharmaceuticals)이 차세대 TTR siRNA 약물로 진행중인 심근병증(ATTR-CM) 임상3상의 탑라인 결과에 대한 발표를 연기했다. 당초 앨라일람은 올해초에 해당 약물 ‘암부트라(Amvuttra, vutrisiran)’의 임상3상 결과를 발표하려 했으나, 임상의 효능 종결점 등을 변경하게 됐다는 이유로 올해 중반에 데이터를 공유할 것이라고 설명했다. 그러나 갑작스러운 임상디자인 변경 소식에 앨라일람이 임상에서 차질을 빚고 있는 것은 아닌지에 대한 업계의 우려가 제기됐다. 앨라일람은
아이오반스 바이오테라퓨틱스(Iovance Biotherapeutics)가 결국은 최초의 종양침투림프구(tumor infiltrating lymphocyte, TIL) 치료제의 미국 식품의약국(FDA) 시판허가를 받아냈다. 이는 고형암에서 첫 T세포 치료제가 나온 사례이기도 하다. 암을 고치기 위한 TIL이라는 컨셉이 도입된지 40여년만의 진전이다. 스티브 로젠버그(Steven Rosenberg)는 1980년대 중반 쥐 종양에서 분리한 TIL로 암을 없앨 수 있다는 컨셉을 보여준 이후 1988년 흑색종 환자 20명에게서 TIL 가능
버텍스 파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)가 끈질긴 시도 끝에 달성한 NaV1.8 저해제의 임상3상 성공이, 그동안 다른 분야에 비해 개발 움직임이 부재하다시피 했던 비마약성 진통제 분야에 새로운 플레이어를 등장시키고 있다. 라티고 바이오테라퓨틱스(Latigo Biotherapeutics)는 비마약성 진통제 개발을 목표로 설립된지 4여년만에 지난 14일(현지시간) 시리즈A로 1억3500만달러를 투자받았다고 밝히면서 모습을 드러냈다. 올해만 1억달러가 넘는 메가라운드 투자유치가 잇따라 성사되고 있으며, 업계에 따르
기존 mRNA 기반 백신보다 더 적은 약물 투여량으로 더 많은 양의 단백질을 합성할 수 있는, 자가복제 RNA(self-replicating RNA, srRNA) 기술에 대한 개념입증(proof-of-concept, PoC) 임상결과가 잇따라 나오고 있다. 레플리케이트 바이오사이언스(Replicate Bioscience)는 지난 14일(현지시간) 세포내에서 스스로 복제가 가능한 ‘자가복제 RNA(srRNA)’ 기반 광견병 백신(rabies vaccine) 후보물질 ‘RBI-4000’의 임상1상 결과를 발표하며, 아주 적은 약물 투
칼비스타 파마슈티컬(KalVista Pharmaceuticals)이 유전성 혈관부종(HAE) 발작을 위약 대비 신속하게 개선하며 1차종결점을 충족시킨 임상3상 결과를 내놨다. 경구용 칼리클레인(kallikrein) 저해제 ‘세베트랄스타트(sebetralstat)’로 치료받은 환자는 HAE 발작 증상이 1.61~1.79시간내에 완화돼 위약군 6.72시간보다 신속한 효과를 보였다. HAE 발작 중증도가 감소하는 시간과 HAE 발작증상이 해소(resolution)되기까지 걸리는 시간도 위약군보다 유의미하게 단축됐다. 칼비스타는 이번 결
최재혁 노스웨스턴의대 연구팀이 암세포가 가진 돌연변이를 이용해 고형암 모델에서 CAR-T의 효능을 높인 연구결과를 내놨다. T세포암 환자에서 발견되는 71가지의 돌연변이를 대상으로 스크리닝을 수행한 결과 CARD11, PIK3R3 유전자가 융합(fusion)된 변이가 T세포의 활성과 항암효능을 향상시켰다는 내용이다. CARD11-PIK3R3 변이를 도입한 CAR-T와 TCR-T세포는 고형암 마우스모델에서 대조군 T세포치료제 대비 종양축소와 생존율을 개선시켰다. TCR-T 세포를 이용했을 땐 대조군 약물 용량 대비 최대 100배가
독일 바이엘(Bayer)이 벨기에 판테라(PanTera)와 방사성의약품(Radiopharmaceutical therapy, RPT)에 사용되는 방사성동위원소인 악티늄-225(225Ac)에 대한 공급계약을 맺었다. 바이엘은 현재 PSMA 타깃 방사성의약품 PSMA TAC(BAY 3546828)의 임상1상을 진행하고 있으며, 올해 상반기 PSMA를 타깃하는 SMOL-TAC(Bay 356254) 임상1상을 시작할 계획이다. 바이엘은 본격적으로 전립선암에 대한 방사성의약품 개발에 앞서 원할한 방사성동위원소 확보를 위해 움직이는 모습이다.
로이반트(Roivant) 자회사 헤마반트(Hemavant)가 경구용 SF3B1 저해제의 골수이형성증후군(MSD) 개발을 중단(discontinue)한다. 로이반트는 SF3B1 저해제 ‘RVT-2001’의 임상1/2상 중간분석 데이터를 검토한 후 개발을 중단하기로 결정했다. RVT-2001은 로이반트가 지난 2021년 일본 에자이(Eisai)로부터 3억9300만달러에 라이선스인(L/I)한 에셋이다. 에자이가 진행한 임상에 따르면 RVT-2001은 저위험, 수혈의존성(lower-risk, transfusion-dependent) MD
GSK가 RNA 약물을 개발하기 위해 엘시 바이오테크놀로지(Elsie Biotechnologies)의 올리고뉴클레오타이드(oligonucleotide) 약물개발 플랫폼에 대한 옵션을 행사했다. GSK는 지난해 7월 엘시와 RNA 약물개발을 위한 플랫폼 옵션딜을 체결했다. 이후 엘시는 지난 14일(현지시간) 그동안 진행된 GSK와의 파트너십에서 성공적인 결과(successful outcome)를 거둠에 따라 GSK가 올리고뉴클레오타이드 플랫폼에 대한 비독점적인(non-exclusive) 라이선스에 대한 옵션을 행사했다고 밝혔다. 이
한미약품(Hanmi Pharmaceutical)과 GC녹십자(GC Biopharma)가 공동개발하는 ‘월1회 피하투여(SC) 제형’의 파브리병 치료제의 개발 가능성을 보여주는 연구결과를 공개됐다. 1세대 치료제는 2주에 한번씩 정맥주사(IV)로 주입하며, 이보다 반감기를 늘린 형태이다. 한미약품은 지난 4일부터 9일까지(현지시각) 미국 샌디에고에서 열린 리소좀 희귀질환학회인 월드심포지엄(WORLD Symposium 2024)에서 파브리병 치료제로 개발하는 ‘LA-GLA(코드명 HM15421/GC1134A)’가 기존 치료제 대비 신
일본 오노 파마슈티컬(Ono Pharmaceutical)은 지난 13일 미국 텍사스 소재의 융합단백질 신약개발 바이오텍 새턱 랩스(Shattuck Labs)와 자가면역, 염증성 질환을 타깃하는 이중기능(bi-functional) 융합단백질 신약발굴 옵션딜을 체결했다고 밝혔다. 계약에 따라 오노는 새턱에 비공개 계약금을 지급하며, 연구 개발, 상업화 마일스톤으로 최대 2억2700만달러를 지급하게 된다. 추후 제품 상업화에 따른 단계별 로열티는 별도다. 새턱은 오노가 사전지정한 자가면역, 염증성 질환과 관련된 2개 표적을 타깃으로 이
프로파운드바이오(ProfoundBio)가 시리즈B로 1억1200만달러를 유치했다. 프로파운드는 임상 단계의 항체-약물접합체(ADC)를 개발중인 바이오텍으로 리드 에셋은 FRα ADC 후보물질 ‘PRO1184(rinatabart sesutecan, Rina-S)’이다. 프로파운드는 FRα ADC의 난소암, 자궁내막암 임상2상(NCT05579366)을 진행중이다. FRα은 난소암, 자궁내막암 등에서 과발현되는 단백질로 이뮤노젠(ImmunoGen)의 FRα ADC '앨라히어(Elahere)'가 지난 2022년 미국 식품의약국(FDA)의
로슈(Roche)가 리페어 테라퓨틱스(Repare Therapeutics)와의 ATR 저해제 개발 파트너십을 중단했다. 해당 ATR 저해제인 ‘카몬서팁(camonsertib, RP-3500)’은 로슈가 지난 2022년 리페어로부터 계약금 1억2500만달러를 포함 총 13억2500만달러에 사들인 에셋이다. 심지어 로슈는 파트너십을 중단하기 불과 1달전 고형암 임상2상에서 카몬서팁의 투약을 시작하며 리페어에 4000만달러의 마일스톤을 지급했다. 리페어는 지난 12일(현지시간) 로슈가 파트너십을 중단함에 따라 카몬서팁의 글로벌 개발,
비만 약에 대한 거센 기대감 속에서 바이오에이지(BioAge)가 시리즈D로 ‘계획을 초과해’ 1억7000만달러를 펀딩했다고 지난 13일(현지시간) 밝혔다. 업계에 따르면 올해 비상장 바이오텍의 투자 가운데 가장 큰 규모이다. 이번 라운드는 소피노바 인베스트먼트(Sofinnova Investments)가 리드했으며, 비만의 주요 플레이어인 빅파마의 투자부문 릴리 벤처스(Lilly Ventures)와 암젠 벤처스(Amgen Ventures)가 참여했다. 대규모 펀딩을 이끌어낸 바이오에이지의 핵심 에셋은 경구용 아펠린수용체(apelin
로이반트(Roivant Sciences)가 주요 투자자로 참여한 AI기반 표적단백질분해(TPD) 신약발굴 회사인 반트AI(VantAI)가 지난 13일(현지시간) BMS와 분자접착제(Molecular Glue) 발굴을 위해 6억7400만달러 규모의 딜을 체결했다고 밝혔다. 계약에 따라 BMS는 반트AI에 비공개 계약금을 지급하며, 후보물질의 발굴, 개발, 임상, 허가, 상업화 마일스톤으로 최대 6억7400만달러의 마일스톤을 지급받게 된다. 추후 제품상업화에 따른 단계별 로열티는 별도다. 이에 앞서 반트AI는 지난 7일 김재원 전(前
바이오젠(Biogen)은 지난 12일(현지시간) 프리드리히 운동실조증(Friedreich’s ataxia, FA) 치료제 ‘스카이클라리스(SKYCLARYS, Omaveloxolone)'가 유럽연합 집행위원회(European Commission, EC)로부터 시판허가를 받았다고 발표했다. 스카이클라리스는 리아타 파마슈티컬(Reata Pharmaceuticals)이 개발한 Nrf2 활성제(activator) 신약으로, 지난해 3월 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받아 ‘최초의 프리드리히 운동실조증 치료제’라는 타이틀을 확보했다. 이
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