바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

1회투여 방식 AAV 유전자치료제 ‘피다나코진’..예방요법 기간 대비 모든 출혈 연간출혈률(ABR) 4.3→1.3, 71% 감소 1차종결점 충족

화이자(Pfizer)는 지난달 29일(현지시간) B형 혈우병 유전자치료제 후보물질 ‘피다나코진(fidanacogene dlaparvovec)’이 연간출혈률(annual bleeding rate, ABR)을 유의미하게 낮춘 긍정적인 임상3상(NCT03861273, BENEGENE-2 study) 탑라인 결과를 발표했다.

1회 정맥투여(IV) 방식의 피다나코진은 AAV 벡터를 이용해 혈액응고인자 9번(factor IX, FIX)를 전달해 치료하는 기전으로, 지난 2014년 화이자가 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)로부터 2억8000만달러 규모로 라이선스인(L/I)해 개발한 약물이다.

혈우병은 혈액응고인자 8번(FVIII) 또는 9번(FIX)의 유전자 돌연변이로 발생하는 질환으로 각각 A형 혈우병, B형 혈우병의 원인으로 알려져 있다. 전체 혈우병에서 A형과 B형은 각각 80%, 20%를 차지한다. 기존 혈우병 환자들은 외인성 FIX를 주기적으로 주입받는 예방요법(prophylaxis) 방식의 치료를 받아왔다.

화이자의 피다나코진이 승인받게 되면 CSL베링(CSL Behring)의 B형 혈우병 유전자치료제 ‘헴제닉스(Hemgnix, etranacogene dezaparvovec-drlb)’와 경쟁하게 된다. 지난해 11월 미국 식품의약국(FDA)에서 승인받은 헴제닉스의 약가는 350만달러(한화 46억7500만원)로 미국 내 최고가이다.... <계속>