바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

‘온파트로’, 더 넓은 환자군인 심근병증 적응증서 FDA 부정적 견해 뒤집고 찬성 우위..그러나 효능지적 여전, 제한적 환자군 승인 가능성도

앨라일람 파마슈티컬(Alnylam Pharmaceuticals)의 TTR RNAi 치료제 ‘온파트로(Onpattro, patisiran)’가 추가적인 적응증에 대한 승인여부를 두고 열린 미국 식품의약국(FDA) 자문위원회 회의 결과, 9:3으로 찬성 우위의 승인권고 의견을 받아냈다.

이번 FDA 자문위에서 논의한 온파트로의 적응증은 트랜스티레틴(TTR) 아밀로이드증 연관 심근병증(ATTR-CM)이다. 온파트로가 기존에 승인받은 적응증은 유전성 TTR 아밀로이드증 연관 다발신경병증(hATTR-PN)이다. 이번에 적응증 확대를 시도하고 있는 ATTR-CM은 기존 적응증에 비해 10배정도 더 많은 환자군이 있는 것으로 알려져 있다.

이번 자문위원회가 열리기 전, FDA는 온파트로의 효능에 대해 비판적인 입장을 공표하며 온파트로의 적응증 확대에 부정적인 전망이 드리워졌으나, 이같은 자문위 회의결과로 분위기가 반전되는 모습이다.

그러나 찬성과 반대 9:3이란 긍정적인 결과에도 불구, 업계는 온파트로의 전망에 다소 회의적인 태도를 보이고 있다. 이번 FDA 자문위 회의에서도 여전히 온파트로의 작은(small) 효능이 부각됐으며, 찬성표를 던진 몇몇 위원들도 온파트로가 기존에 시판되고 있는 치료제를 대체해서는 안 된다고 주장했기 때문이다. 이에 따라 향후 온파트로가 FDA의 시판허가를 받는다고 할지라도, 기존 치료제에 부적합한 환자 등 제한적인 적응증으로 승인될 가능성이 제기되고 있다.... <계속>