바이오스펙테이터 김성민 기자
페프로민바이오(PeproMene Bio)가 미국 혈액암학회(ASH 2023)에서 타깃이 제한적인 림프종에서 BAFFR CAR-T의 ‘first-in-human’ 임상1상 결과를 발표하며, 임상개발 단계 CAR-T 회사로서 존재감을 드러내기 시작했다.
페프로민바이오가 지난 9일(현지시간) ASH에서 BAFFR CAR-T ‘PMB-CT01’의 최저용량을 투여한 임상1상 코호트1에서 긍정적인 결과를 발표했으며, 아직 초기 결과이지만 어쩌면 BAFF/BAFFR CAR-T 경쟁이 시작되는 서막을 알리는 것으로 보인다.
페프로민은 이번에 임상1상에서 이전 CD19 CAR-T를 투여받고 불응한 환자 2명을 포함해, 첫 코호트에 참여한 림프종 환자 3명에게서 모두 완전관해(CR)를 확인한 결과를 공개했다. 페프로민바이오는 그동안 BAFF(BLyS)와 BAFF 수용체(BAFFR) 신호전달이 악성 B세포 성장과 생존에 필수적인 요소이기 때문에 BAFF-R의 경우 ‘항원소실(antigen loss)’로 인한 재발 우려가 적으며, CD19 발현과는 무관하게 발현해 악성 B세포를 타깃할 수 있다고 평가해왔다.
또다른 관전 포인트도 있다. 이번 ASH 2023의 하이라이트로 안드레아스 마켄센(Andreas Mackensen) 독일 에를랑겐대병원(University Hospital Erlangen) 연구팀이 전신홍반성 루푸스(SLE) 환자 8명에게 CD19 CAR-T를 투여하자 모두 CR을 보였다고 발표하면서, 기존 악성 B세포 치료타깃이 면역질환으로 확장될 수 있다는 인상이 강화됐다. 흥미롭게도 페프로민이 타깃하는 BAFF는 자가면역질환에서 먼저 치료타깃이 입증되고, 혈액암으로 확대되는 정반대의 케이스이다.... <계속>