국제
바이오헤븐, ‘글루타메이트 조절제’ SCA 재도전 "성공"
기사입력 : 2024-09-25 06:43수정 : 2024-09-25 07:27
바이오스펙테이터 정지윤 기자
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2년前 거절 '트로릴루졸' NDA 재제출 계획..초희귀질환 '척추소뇌실조증' 질병진행 50~70% 지연
바이오헤븐(Biohaven)이 글루타메이트 조절제인 ‘트로릴루졸(troriluzole)’로 진행한 척추소뇌실조증(spinocerebellar ataxia, SCA) 허가임상(pivotal study)에서 질병진행을 50%이상 지연시킨다는 긍정적인 결과를 확인했다. 이로써 바이오헤븐은 아직 치료제가 없는 SCA 틈새시장을 노릴 수 있게 됐다.
바이오헤븐은 지난 2022년 트로릴루졸로 진행한 SCA 임상3상에 실패했다. 당시 바이오헤븐은 하위그룹 SCA3 유형에 대해 제한적인 시판허가를 받고자 신약허가신청서(NDA)를 제출했으나 미국 식품의약국(FDA)에서는 검토를 거부한 바 있다.
바이오헤븐은 이번 허가임상 결과와 이전에 평가한 안전성과 효능데이터를 기반으로 올해 4분기에 모든 SCA 유형에 대한 치료제로 트로릴루졸의 NDA를 다시한번 제출할 예정이다.
바이오헤븐은 지난 23일(현지시간) 트루릴루졸의 허가임상에서 이같은 탑라인 결과를 발표했다. 발표이후 바이오헤븐의 주가는 15% 상승했다.... <계속>
