바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

[ESGCT 2024] 소아 혈우병 모델서 “1회치료로 9개월 지속” 효과 확인, CAR-T 편집으로 기능·지속성 "개선"

▲툴젠 ESGCT 발표현장(회사 제공)

툴젠(ToolGen)은 지난 24일 이탈리아 로마에서 개최된 유럽 유전자세포치료학회(European Society of Gene and Cell Therapy, ESGCT)에서 LBP(Liver Biofactory Platform) 플랫폼과 면역세포치료제 기능강화 관련 2건의 전임상 연구개발 성과를 발표했다고 25일 밝혔다.

ESGCT는 세포유전자치료관련 기초연구, 중개연구 및 임상연구 등에 대한 교류를 위해 관련 분야의 전문가 이외에도 산업계 전문가도 대거 참여하는 글로벌 학회다.

툴젠은 이번 학회에서 소아 혈우병을 대상으로 한 유전자편집 기술과, 항암 면역세포유전자치료제인 CAR-T에서 유전자편집을 통해 기능 및 지속성(durability)을 개선시킨 결과를 발표했다.

먼저 소아 혈우병과 관련해, 툴젠은 생후 5일령 혈우병 동물모델을 대상으로 회사의 LBP 플랫폼을 이용해 간세포에 혈우병 치료유전자를 삽입했으며, 1회 치료를 통해 9개월 이상 치료효과가 지속되는 결과를 확인했다. 치료유전자를 간세포의 유전체에 삽입시키는 방식으로 기존 AAV 치료제의 한계를 극복할 수 있다고 툴젠은 설명했다.

현재 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 혈우병 대상 AAV 기반 혈우병 유전자치료제인 ‘헴제닉스(Hemgenix)’, ‘록타비안(Roctavian)’ 등은 소아환자에게는 적용할 수 없는 한계가 있는 것으로 알려져 있다.

툴젠에 따르면 LBP 플랫폼은 CRISPR-Cas9을 담은 나노파티클과 치료유전자를 담은 AAV를 함께 전달해, CRIPSR 편집 기능으로 유전자를 특정 위치에 삽입해 반영구적으로 발현시키는 기술이다.

다음으로 툴젠은 CAR-T에 DGK(diacylglycerol kinase) 유전자 편집을 통해 기존 발표된 고형암대상 적용 가능성과, 이번 발표에서는 암의 재발을 모사할 수 있는 종양세포를 반복적으로 주입하는 실험을 통해 지속성이 향상되는 결과를 확인했다. 혈액암 대상 CAR-T 적용시 재발 가능성도 존재하는데 이번 발표를 통해 이러한 한계를 극복할 수 있는 가능성을 확인하였다.

이재영 툴젠 전략&사업개발 이사는 “이번 연구를 통해 유전자편집을 활용해 효능 뿐만아니라 치료효과 장기 지속성을 확인했다”며 “바이오 컨퍼런스 뿐만 아니라 글로벌 학회에서도 지속적인 네트워킹과 사업개발 및 공동협력 논의를 통해 가시적인 성과를 창출하도록 최선을 다하겠다”고 말했다.