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아펠리스 파마슈티컬(Apellis Pharmaceutical)은 26일(현지시간) 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 C3 저해제 ‘시포브레(Syfovre, pegcetacoplan)’의 지도모양위축(GA)적응증에 대해 승인거절 권고를 받았다고 밝혔다. 아펠리스는 즉시 EMA에 재심사(re-examination)를 요청할 계획이다. 이에 앞서 시포브레는 지난해 8월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 같은 적응증으로 시판허가를 받았다. 이번 시포브레의 CHMP의 승인거절은 이미 예견된 결과다. 아펠리스는 지난
미국 머크(MSD)가 PD-1 항체 키트루다(Keytruda) 수술후요법(adjuvant)을 통해 재발 위험이 높은 신장암 환자를 대상으로 사망위험을 38%까지 낮춘 임상결과를 내놨다. 이번 임상결과는 지난 24일(현지시간) 미국 임상종양학회 비뇨생식기학회(ASCO GU 2024)의 구두발표 세션을 통해 공개됐으며, 머크가 약 5년간의 장기추적을 거쳐 확인한 전체생존기간(OS) 데이터로 발표 후 업계의 많은 관심을 받았다. 외신에 따르면 구두발표를 진행한 토니 초에리(Toni Choueiri) 다나파버(Dana-Farber) 암센
미국 머크(MSD)가 PD-1 항체 ‘키트루다(Keytruda)’의 방광암(Urothelial carcinoma) 수술후요법(adjuvant therapy) 임상3상에서 질병진행 또는 사망위험을 31% 낮춘 중간분석 결과를 내놨다. 이번 임상에서 키트루다로 치료받은 국소 근육침습성(muscle-invasive) 또는 국소진행성(locally advanced) 방광암(urothelial carcinoma) 환자의 무병생존기간(disease-free survival, DFS)은 29개월(vs 14개월, p=0.001)로 대조군과 비교
엑셀리시스(Exelixis)가 PD-L1 항체와 TKI 병용요법으로 진행한 전립선암(mCRPC) 임상3상에서 무진행생존기간(PFS)을 유의미하게 개선한 긍정적인 결과를 내놨다. 전립선암에서 PD-(L)1 면역관문억제제(ICI)와 다른 약물의 병용요법에서 지속적인 임상실패 소식이 들려오는 가운데, ICI와 TKI 병용요법에서 대조군 약물 대비 유의미한 PFS 개선을 보인 첫 임상결과라는 평가를 받았다. 그러나 엑셀리시스의 이번 임상3상에서 표준치료제(SoC)인 화학항암제와 비교하지 않고 후속 호르몬요법과 비교했기 때문에 임상적으로
배리에이션AI(Variational AI)는 25일(현지시간) 머크연구소(Merck Research Labs)와 생성형 AI(generative AI)를 기반으로 한 신약 후보물질 발굴 프로젝트를 위한 파트너십을 맺었다고 밝혔다. 배리에이션AI는 지난 2019년 김한돌(Handol Kim) 대표가 설립한 캐나다 소재 바이오텍이다. 김 대표는 배리에이션 설립전에는 퀀텀컴퓨팅 기업인 D-웨이브에서 재직하며 머신러닝 분야 총괄을 맡았다. 머크는 배리에이션이 개발한 생성형 AI 신약발굴 플랫폼 엔키™(Enki™)를 기반으로 신규 저분자화
시노베이션 테라퓨틱스(Synnovation Therapeutics)는 지난 24일(현지시간) 시리즈A로 1억200만달러를 유치하며 출범을 알렸다. 시노베이션은 지난 2021년 설립된 회사로 저분자화합물 기반 항암제를 전문으로 개발하고 있다. 시노베이션의 리드 프로그램은 중추신경계(CNS)를 투과하는 PARP1 선택적 저해제로 임상1상의 환자투약을 준비중이다. 또한 후속 전임상 프로그램으로 돌연변이 PI3Kα 선택적 저해제를 개발중이다. 시노베이션은 임상적으로 입증된 항암제 타깃을 대상으로 약물의 선택성과 효능(potency)을 높
인도 글렌마크 파마슈티컬스(Glenmark Pharmaceuticals)가 중국 3D메디슨(3D Medicine)과 장수 알파맵 바이오파마슈티컬(Jiangsu Alphamab Biopharmarceuticals)로부터 피하투여(SC) 제형의 PD-L1 항체(PD-L1 SC)의 인도, 아시아-태평양, 중동, 아프리카 등의 지역에 대한 권리를 사들였다. 글렌마크가 사들인 PD-L1 SC ‘엔바폴리맙(envapolimab, KN035, 중국 제품명: ENWEIDA)’은 알파맵과 3D메디슨이 공동개발한 약물로 지난 2021년 11월 중국
UNP(Unnatural Products)는 23일(현지시간) 미국 머크(MSD)와 AI를 이용한 거대고리 펩타이드(Macrocyclic peptide) 항암제 개발을 위해 2억2000만달러 규모의 공동개발 및 라이선스 계약을 체결했다고 밝혔다. 계약에 따라 머크는 UNP에 계약금에 더해 개발, 상업화에 따른 마일스톤을 포함해 총 2억2000만달러를 지급한다. 계약금과 표적, 적응증 등 상세내용은 공개하지 않았다. 펩타이드 약물은 저분자화합물과 비교해 표적에 결합능력이 높고 부작용을 적게 유발하지만, 세포막을 투과할 수 없고 경구
아이오니스 파마슈티컬(Ionis Pharmaceuticals)의 PKK 타깃 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 약물인 ‘도니달로센(donidalorsen)’이 희귀질환인 유전성혈관부종(HAE) 임상3상에서 1차종결점을 충족한 긍정적인 탑라인 결과를 내놨다. 도니달로센은 아이오니스가 최대 5억달러 이상의 연매출을 올릴 것으로 기대하고 있는 약물로, 지난해 6월 임상2상에서 월1회 투여방식으로 2년간 발작빈도를 기준선 대비 96% 지속적으로 줄인 긍정적인 데이터를 도출한 바 있다. 또한 아이오니스는 지난달 일본 오츠카제약(Otsu
미국 식품의약국(FDA)이 시판된 모든 자가유래(autologous) CAR-T 제품에 2차종양 발생위험에 대한 블랙박스 경고문구를 부착하도록 압력을 가하는 조치를 내린지 불과 5일만에, 예외적인 사례가 나왔다. 블랙박스는 의약품 라벨에 붙여지는 가장 심각한 안전성 경고이다. FDA는 23일(현지시간) 갑작스레 길리어드사이언스의 CD19 CAR-T ‘테카터스(Tecartus, brexucabtagene autoleucel)’에 한해서만 경고문구를 완화하는 조치를 취했다. 테카터스는 외투세포림프종(MCL)과 급성림프구성백혈병(acu
일라이릴리(Eli lilly)의 자회사 아쿠오스(Akuos)가 치료제가 없는 오토페린(otoferlin) 유전자 돌연변이로 인한 난청(genetic hearing loss) 임상1/2상에서 청력을 회복한 긍정적인 초기결과(initial results)를 내놨다. 오토페린 유전자를 탑재한 AAV 유전자치료제 후보물질 ‘AK-OTOF’로 치료받은 환자 1명에서 30일내 모든 주파수에 걸쳐 청력이 살아났으며, 일부 주파수에 대한 청력은 정상수준을 보인 결과다. 유전질환으로 인한 난청을 유전자 치료제로 타깃해 치료할 수 있다는 가능성을
사노피(Sanofi)가 인히브릭스(Inhibrx)를 22억달러에 인수했다. 사노피는 인히브릭스의 희귀질환 치료제 후보물질 1개 에셋과 관련 인프라만을 인수하며, 이외의 파이프라인은 분사되는 새로운 회사로 이전된다. 사노피는 이번 인수를 통해 인히브릭스가 허가임상에서 개발하고 있는 알파-1 항트립신결핍증(AATD) 에셋을 파이프라인에 추가했다. 해당 에셋은 AAT 재조합단백질에 항체의 Fc 도메인을 연결해 기존의 단백질 증강치료 대비 반감기와 약물노출 정도를 향상시킨 컨셉이다. 이를 통해 기존 1주1회 투여방식의 치료제 대비 투약간
액센트 테라퓨틱스(Accent Therapeutics)가 시리즈C로 7500만달러의 투자금을 받았다. 국내 미래에셋 캐피탈 라이프사이언스(Mirae Asset Capital Life Science)가 주도해 진행한 첫 투자다. 미래에셋 캐피탈 라이프사이언스는 지난해 미래에셋그룹이 미국에 설립한 제약바이오 전문VC로 최근 5000만달러 규모의 펀드투자자 모집을 완료했다. 미래에셋 캐피탈 라이프사이언스는 투자금을 △종양학 △면역학 △심혈관대사 △중추신경계·안과 △유전병 등 5개 치료분야의 신약개발 해외 바이오텍에 투자할 계획인 것으로
미국 브릿지바이오 파마(BirdgeBio Pharma)가 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 치료제 '아코라미디스(acoramidis)’의 로열티를 담보로 아코라미디스의 상업화를 위한 12억5000만달러를 확보했다. 브릿지바이오는 지난해 12월 미국 식품의약국(FDA)에 아코라미디스의 신약허가신청서(NDA)를 제출했다. 구체적인 승인예정일은 아직 발표되지 않았으나, 아코라미디스는 시판허가 전부터 업계의 많은 기대를 받고 있는 상황이다. 이밸류에이트파마(evaluate pharma)는 지난해 12월 ‘Evaluate V
미국 식품의약국(FDA)이 시판중인 모든 자가유래(autologous) CAR-T를 대상으로 처방전에 T세포 종양(T cell malignancies) 발생에 대한 경고박스(Boxed Warning)를 부착하도록 권고했다. 지난해 11월 FDA가 시판중인 모든 CAR-T에 있어 T세포 종양이 발생하는 심각한(serious) 위험에 대해 조사를 진행하고 있다고 밝힌 이후, 약물 라벨의 안전성에 대한 공식적인 규제조치를 결정한 것이다. 이번 FDA의 권고조치는 FDA가 지난 19일(현지시간) CAR-T 제품을 시판하고 있는 BMS(B
코히러스 바이오사이언스(Coherus Biosciences)가 산도스(Sandoz)에 루센티스(Lucentis, ranibizumab) 바이오시밀러를 1억7000만달러 규모로 매각했다. 코히러스의 루센티스 바이오시밀러 ‘시멀리(Cimerli)’는 지난 2022년 8월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 교체처방(interchangable) 가능한 제품으로 승인받았다. 코히러스는 시멀리의 지난해 매출이 1억2500만달러를 기록할 것으로 예측하고 있다. 이같이 시장에 진입한 시밀러 에셋의 매각가격이 1억7000만달러 수준에 불과한 것은
'레켐비' 끝내 "첫 AD 치료제" 유럽 돌파..릴리 앞질러
머크, 사이프러와 ‘경구 펩타이드’ 플랫폼 4.93억弗 딜
베링거, 큐바이오와 '자가면역 TCE' 3.57억弗 딜
큐로셀 'CAR-T', 자가면역 환자 "첫 투여..긍정 초기반응"
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