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로슈(Roche)가 리믹스 테라퓨틱스(Remix Therapeutics)와 RNA 프로세싱을 조절하는 신규 저분자화합물 발굴, 개발을 위해 10억4200만달러 규모의 딜을 맺었다. 로슈는 지난 2021년 셰이프 테라퓨틱스(Shape Therapeutics)와 알츠하이머병(AD), 파킨슨병(PD) 등에 대한 RNA 편집 기반 유전자치료제 개발을 위해 30억달러 규모의 파트너십을 맺는 등 RNA 조절 약물에 관심을 보여왔다. 특히 이번 딜은 선양낭성암종(Adenoid Cystic Carcinoma, ACC)과 급성 골수성백혈병(AML
베링거인겔하임(Boehringer Ingelheim)이 siRNA(small interfering RNA) 지방간 치료제 개발을 목표로 중국 RNAi 전문 바이오텍 쑤저우 리보 라이프사이언스(Suzhou Ribo Life Science), 그리고 리보의 자회사로 올리고뉴클레오타이드 전문 바이오텍 리보큐어 파마슈티컬(Ribocure Pharmaceuticals AB)과 20억달러 규모의 파트너십을 체결했다. 베링거는 지난 2017년 11월 RNAi 전문 바이오텍 디서나(Dicerna pharmaceuticals)와 총 2억달러 규모
존슨앤존슨(J&J)이 지난해 7월 프랑스 나노바이오틱스(Nanobiotix)로부터 총 25억1000만달러에 사들인 방사선증강제(radioenhancer)의 추가 권리를 확대했다. 해당 방사선증가제인 ‘NBTXR3’의 한국과 중화권 권리를 보유하고 있던 중국 리안바이오(LianBio)로부터 3000만달러에 인수했다. NBTXR3 방사선증강제는 방사선을 가했을 때 활성화되며, 일반적인 방사선치료 대비 9배가량 높은 에너지를 방출해 효능을 향상시키는 컨셉으로 개발하고 있다. NBTXR3의 허가(pivotal) 임상3상의 중간결과는 올해
톰 바이오사이언스(Tome Biosciences)가 리플레이스 테라퓨틱스(Replace Therapeutics)를 1억8500만달러에 인수했다. 이번 인수로 톰바이오는 100bp 이내의 DNA를 편집할 수 있는 리플레이스의 CRISPR-인테그라아제(integrase) 기반 유전자편집 기술을 확보했다. 이를 통해 1000bp 이상의 DNA를 편집할 수 있는 톰바이오의 CRISPR-인테그라아제 기반의 I-PGI(integrase-programmable genomic integration) 기술을 보완해 줄 것으로 기대하고 있다. 크기
노바티스(Novartis)가 또다시 보이저 테라퓨틱스(Voyager Therapeutics)와 신경질환을 타깃하는 AAV 유전자치료제 개발 딜을 맺었다. 노바티스는 이번엔 척수성근위축증(SMA)과 헌팅턴병(HD) 치료제를 개발하기 위해 손을 잡았으며, 보이저에 1억달러의 계약금을 베팅했다. 지난 2022년 시작된 노바티스와 보이저의 신경질환 파트너십은 긍정적인 흐름을 이어가고 있는 것으로 읽힌다. 대표적인 신경질환 유전자치료제인 ‘졸겐스마(Zolgensma)’를 시판하고 있는 노바티스는 신경질환 AAV에 대한 투자를 지속하고 있다
아스트라제네카(AstraZeneca)가 기존 EGFR 변이 비소세포폐암 치료제로 사용되던 EGFR 저해제(TKI)의 약물내성을 극복하기 위해, 알로리온(Allorion Therapeutics)으로부터 전임상 단계의 L858R 변이 EGFR 알로스테릭(allosteric) 저해제를 확보했다. 알로리온의 L858R 변이 EGFR 알로스테릭 저해제는 L858R 돌연변이가 발생한 EGFR에 특이적으로 결합해 EGFR의 활성을 억제한다. 기존 1, 2세대 EGFR TKI의 주요 약물내성 유발 원인은 EGFR의 ATP 결합부위(binding
존슨앤존슨(J&J)과 중국 레전드 바이오텍(Legend Biotech)의 BCMA CAR-T인 ’카빅티(Carvykti, cilta-cel)’의 미국 처방전에 골수종양 발생 위험에 대한 경고박스(boxed warning)가 부착됐다. 해당 조치는 레전드가 진행한 카빅티의 다발성골수종(MM) 적응증에 대한 시판허가 근거 임상1/2상에서, 10%의 환자가 골수형성이상증후군(MDS), 급성골수성백혈병(AML) 등 골수종양(myeloid neoplasm) 부작용이 발생함에 따라 내려졌다. 특히 이번 조치는 미국 식품의약국(FDA)이 지난
아이오반스 바이오테라퓨틱스(Iovance BioTherapeutics)는 지난달 27일(현지시간) TIL(tumor infiltrating lymphocyte) 세포치료제 후보물질 ‘LN-145’의 비소세포폐암(NSCLC) 임상2상(NCT04614103, IOV-LUN-202 study)을 중단(clinical hold)한다고 밝혔다. 이번 임상중단은 미국 식품의약국(FDA)이 임상에서 비골수절제성 림프구고갈 전처치요법(non-myeloablative lymphodepletion pre-conditioning regimen)과 관
ROR1과 안드로겐수용체(AR) 표적 신약개발 바이오텍 온터널 테라퓨틱스(Oncternal Therapeutics)가 진행중인 ROR1 CAR-T 초기 임상에서 사망환자가 발생했다. 온터널의 ROR1(Receptor Tyrosine Kinase-like Orphan Receptor 1) 표적 자가유래(autologous) CAR-T ‘ONCT-808(ONCT-808-101)’는 임상1상 단계 후보물질이며, ROR1은 미만성거대B세포림프종(DLBCL), 만성 림프구성백혈병(CLL), 외투세포림프종(MCL) 등 다양한 악성 B세포림프
사이토키네틱스(Cytokinetics)가 미오신 저해제(myosin inhibitor) ‘아피캄텐(aficamten)’의 폐쇄성 비후성심근병증(oHCM) 임상3상에서 운동능력을 유의미하게 개선한 긍정적인 탑라인 결과를 내놨다. 이번 아피캄텐의 임상결과가 발표된 후 사이토키네틱스의 주가는 전날보다 83.57% 급등했다. 시가총액은 81억8300만달러(한화 10조5495억원)를 기록했다. 사이토키네틱스는 올해 3월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 심부전 치료제 후보물질 ‘오메캄티브(omecamtiv)’를 승인거절 받았다. 이어 4월에
암젠(Amgen)의 KRAS 저해제 ‘루마크라스(Lumakras, sotorasib)’이 결국 미국 식품의약국(FDA)으로부터 정식승인(Full approval)을 거절받았다. 다만 FDA는 루마크라스의 가속승인을 철회하지는 않았으며, 정식승인을 위한 추가 확증임상 데이터를 요구했다. 루마크라스는 지난 2021년 5월 KRAS G12C 변이를 가진 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암(NSCLC)에 대한 2차치료제로 FDA에서 가속승인(accelerated approval)받으며 세계최초의 KRAS 저해제 타이틀을 얻었다. FDA
아스트라제네카(AstraZeneca)가 2년전 계약금 2억달러를 베팅하며 아이오니스 파마슈티컬(Ionis Pharmaceuticals)과 공동개발한 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)가 드디어 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 받았다. 해당 트랜스티레틴(TTR) 타깃 ASO인 ‘에플론터센(eplontersen)’은 아이오니스의 첫 TTR ASO인 ‘테그세디(Tegsedi, inotersen)’와 달리, GalNAc을 붙임으로써 약물의 효능(potency)과 안전성을 개선한 제품이다. 아이오니스는 이번 에플론터센의 시판허가를
TYK2 저해제 전문 신약개발 바이오텍 수도 바이오사이언스(Sudo Biosciences)가 시리즈B로 1억1600만달러를 확보하며 후보물질의 본격적인 임상개발에 진입한다. 수도는 지난해 9월 시리즈A로 3700만달러를 유치한 바 있는데, 이번 시리즈B의 투자금은 당시 금액을 훌쩍 넘어선 수준이다. 여기에 신규 투자자로 사노피벤처스(Sanofi Ventures)가 참여해 눈길을 끌고 있다. 수도는 지난 20일 시리즈B로 1억1600만달러의 투자금을 유치했다고 발표했다. 이번 시리즈B는 에나베이트(Enavate Sciences),
일라이 릴리(Eli Lilly)가 GLP-1 작용제(Agonists)의 뒤를 이을 후속 비만치료제를 개발하기 위해, 동물유전학(animal genomics) 전문 바이오텍과 5억달러 규모의 신규 비만 타깃 발굴 파트너십을 체결했다. 파트너사는 파우나 바이오(Fauna Bio)로, 인간에게 치명적일 수 있는 내, 외부 조건 또는 생리학적 변화에서 생존하는 ‘극단적 포유류(extreme mammals)’를 대상으로 비교유전체(comparative genomics), 유전자 발현 데이터 분석 등을 통해 신규 표적, 후보물질 등을 발굴하
존슨앤존슨(J&J)이 4년전 메이라GTx(MeiraGTx)로부터 라이선스인(L/I)한 AAV 벡터 기반 유전자치료제의 로열티 지급 등 남아있던 권리까지 아예 사들이는데 4억1500만달러를 베팅했다. 해당 유전자치료제는 희귀 안과질환을 적응증으로 임상3상 단계에서 개발하고 있는 에셋으로, 유전자치료제중 안과질환에 포커싱해 투자를 이어오고 있는 J&J가 후기 임상단계에 있는 AAV 에셋의 가능성을 보고 추가적인 베팅에 나선 것으로 읽힌다. 메이라GTx는 지난 21일(현지시간) J&J의 제약부문인 얀센 파마슈티컬(Janssen Phar
시스톤 파마슈티컬(CStone Pharmaceuticals)이 ROR1 ADC ‘CS5001’의 ‘first-in-human’ 임상 초기 결과를 첫 공개했다. 앞서 3년전 레고켐바이오사이언스(LegoChem Biosciences)와 에이비엘바이오(ABL Bio)가 공동개발해 시스톤에 라이선스아웃한 약물이다. 사실상 ROR1 ADC 프로그램으로 미국 머크(MSD) ‘질로베르타맙 베도틴(zilovertamab vedotin, MK-2140)’의 림프종 임상2/3상에 이어 가장 빠르게 개발되고 있는 에셋 중 하나다. 주요 플레이어였던
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