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노보노디스크(Novo Nordisk)의 GLP-1 작용제(agonist) ‘위고비(Wegovy, semaglutide)’가 추가적인 심부전(heart failure) 임상3상에서도 성공을 거뒀다. 지난해 8월 비만환자를 대상으로 한 임상3상에서 증상개선에 성공한 이후, 당뇨병 환자를 대상으로 한 3상에서도 긍정적인 결과를 확보한 것이다. 위고비는 지난달 비만약으로는 최초로 심장마비 등 심혈관 위험을 낮추는 약물로 승인됐으며, 이제 심장질환에서 추가적인 적응증 확대를 시도하고 있다. 위고비는 지난 2021년 첫 승인을 획득한지 2년
한미약품(Hanmi Pharmaceutical)이 여전히 ‘미지의 영역’에 있는 p53 변이 고형암을 타깃하는 전략으로 정상(wild-type) p53 mRNA를 전달해, p53 변이 암세포를 선택적으로 사멸시키는 초기 연구결과를 첫 공개했다. 한미약품은 지난해 미국 암연구학회(AACR)에서 mRNA 기반 치료제로 KRAS 변이 치료백신 연구결과를 첫 발표했으며, 이번에 해당 전략이 여러 종류(heterogeneous)의 KRAS 변이를 타깃할 수 있다는 결과와 함께 신규 프로젝트도 공개한 것이다. p53은 중추적인 종양억제유전자
종근당(Chong Kun Dang pharmaceutical)이 본격적으로 항체-약물접합체(ADC) 항암제 후보물질을 드러내기 시작했다. 종근당은 지난해 2월 시나픽스(Synaffix)로부터 ADC 기술을 사들인지 1년만에, 리드 프로그램인 cMET ‘CKD-703’의 전임상 데이터를 첫 공개했다. 종근당은 자체 보유하고 있는 cMET 항체에 시나픽스의 위치특이적인 접합(site-specific conjugation) 기술을 적용했으며, 앞서가는 경쟁사인 애브비의 cMET ADC ‘텔리소-V(Teliso-V, telisotuzum
PROTAC을 포함한 표적단백질분해(TPD) 약물은 기존의 저해제보다 큰 덩치를 갖고 있어, 사실상 혈뇌장벽(BBB)을 투과하는 TPD 약물개발에서 가장 큰 도전으로 여겨졌다. 기존에 저분자화합물 기반 저해제가 뇌를 통과하려면 500Da 이하의 크기를 가져야하며, 360Da 이하면 이상적인 크기로 받아들여진다. 그런데 분해약물(degrader)의 뇌 투과는 여전히 이해하는 단계에 있지만 기존의 규칙이 적용되지 않으며, 오히려 ‘BBB 투과 분해약물 개발’이라는 기회가 가까이 있을 수 있다는 시각이 제시됐다. TPD 약물은 최소 6
항암제 부문에서 가속승인(accelerated approval)은 빅파마에 비해 상대적으로 규모가 작은 바이오텍이 약물을 빠르게 시판할 수 있는 경로로 여겨졌지만, 점차 쉽지 않아질 것으로 보인다. 항암제 가운데 3분의1이 가속승인을 통해 출시된 약물이다. 또한 FDA가 가속승인을 내린 건의 80% 이상을 항암제가 차지하고 있다. 최근 미국 식품의약국(FDA)이 가속승인 기준을 더 까다롭게 높여가는 가운데, 올해 미국 암연구학회(AACR 2024)에서도 7일(현지시간) 첫날 열린 기자회견 자리(press conference)에서
최근 반년 사이 신약개발분야에서 ‘분해약물-항체접합체(degrader-antibody conjugate, DAC)’라는 키워드가 급부상하고 있는 흐름을 어떻게 이해할 수 있을까? 항체에 표적단백질분해 약물(TPD)을 결합시켜 조직특이적으로 전달하는 개념이다. 이에 앞서 제넨텍(Genentech)이 연구단계에서 DAC 분야를 개척해왔다면, 최근 글로벌에서 DAC에 대한 딜과 스타트업 설립, 파트너십이 눈에 띄게 증가하고 있다. 이미 임상개발도 시작됐는데, 애브비는 지난해 11월 급성골수성백혈병(AML) 적응증에서 항체(비공개)에 B
이제 5일(현지시간)부터 샌디에이고에서 열리는 미국 암연구학회(AACR 2024)가 목전으로 다가오고 있다. AACR은 세계 3대 암학회이면서 임상개발 단계보다 초기 연구단계 프로젝트의 비중이 높다는 점에서, 새로운 아이디어와 초기 데이터를 현장에서 두 눈으로 확인하고 논의할 수 있는 자리라는 점이 매력적이다. 그런만큼 올해 항암제를 개발하는 국내 제약사와 바이오텍도 총출동하고 있으며, 바이오스펙테이터의 자체 집계에 따르면 직접 참여해 발표하는 숫자만 80여곳에 이른다. ‘AACR의 꽃’이라고도 볼 수 있는 7일에서 9일 집중적으
버브 테라퓨틱스(Verve Therapeutics)가 부작용 이슈로 ‘최초의’ 염기편집(base editing) 후보물질의 임상개발을 중단했다. 환자 체내로 직접투여해(in vivo) 유전자서열내 염기하나를 바꿔, 질병을 치료하는 개념이다. 버브는 지난 2일(현지시간) 단회투여하는 PCSK9 리드 프로그램의 ‘VERVE-101’의 임상1b상에서 3등급 부작용이 관찰되면서 환자모집을 중단한다고 밝혔다. VERVE-101은 아데닌 염기편집(adenine base editor) 도구를 발현하는 mRNA와 PCSK9을 타깃하기 위한 가이
항체-약물접합체(ADC)를 두고 벌이는 싸움은, 더이상 빅파마들로만 국한되지는 않고 있다. 이중항체·항체 플랫폼의 대명사 젠맙(Genmab)이 3일(현지시간) ADC 전문 바이오텍 프로파운드바이오(ProfoundBio)를 18억달러 규모에 인수키로 결정했다고 밝혔다. 거래는 상반기 마무리될 예정이다. 젠맙은 2년전 시나픽스(Synaffix)와도 ADC 파트너십을 맺었지만, 이제는 기술을 내제화하려고 하고 있다. 이에 앞서 젠맙은 화이자에 인수된 씨젠(Segean)과 자궁경부암 치료제 TF ADC ‘티브닥(Tivdak, tisotu
버텍스 파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)은 뼈를 깎는 고통속에서 혁신을 내재화해 온 회사이다. 버텍스는 낭포성섬유증(cystic fibrosis, CF) 치료제 시장을 장악하며 2023년 전년대비 11% 증가한 98억7000만달러의 매출액을 냈다. 모두 CF 단일질환에서 낸 매출이다. 그동안 큰 숙제였던 ‘질환 확대’라는 마일스톤도 달성했다. 버텍스는 지난해 혈액질환에서 ‘최초의 CRISPR 치료제’를 시판하면서, 목표 달성과 동시에 새 역사를 썼다. 버텍스는 여느 바이오텍과 비교해도 독특하며, 마치 ‘원래 그
미국 식품의약국(FDA)이 에자이(Eisai)가 신청한 ‘레켐비(Leqembi, lecanemab)’의 피하투여(SC) 유지요법에 대한 추가 3개월 면역원성(immunogenicity) 데이터를 요청했다. 이번엔 매주 피하투여하는 유지요법(maintenance treatment)에 대한 차질이다. 기존 레켐비는 2주마다 10mg/kg 용량을 정맥투여(IV)하며, 피하투여 제형은 환자의 투약편의성을 높인 형태이다. 예상보다 레켐비의 매출이 더디게 증가하고 있는 가운데 또다른 허가 지연이며, 알츠하이머병 아밀로이드베타(Aβ) 치료제
현재 원형RNA(circular RNA, circRNA) 분야에서의 가장 큰 부재(不在)의 영역은 ‘제조’ 기술이다. circRNA 기술이 제조라는 문턱을 넘지 못하면서, 코로나19 팬데믹 영향으로 차세대 mRNA로 큰 주목을 받아 한때 투자 붐이 일어나기도 했으나 아직까지 의미있는 진전은 없는 상태다. 글로벌에서도 움직임은 뜸했다. 플래그십 파이오니어링(Flagship Pioneering)이 설립해 3년전 출범하면서 ‘모더나 2.0’으로 주목받은 라롱드(Laronde)는 지난해 회사 핵심기술에 대한 전임상 데이터의 신뢰성(dat
미국 식품의약국(FDA)이 그동안 조짐을 보였던 항암제 가속승인(accelerated approval)에 대한 기준을 높이며 제동을 걸기 시작했다. 첫 케이스로 리제네론 파마슈티컬(Regeneron Pharmaceuticals)이 림프종 이중항체에 대해 ‘확증임상(confirmatory trial) 진행현황’을 이슈로 가속승인을 거절당했다. 리제네론은 지난 25일(현지시간) FDA로부터 림프종 치료제로 개발하는 CD20xCD3 이중항체 ‘오드로넥스타맙(odronextamab)’의 허가신청에 대한 최종보완요구서(CRL)를 수령받았다
미국 메디케어(Medicare)가 최초로 체중감량 약에 보험을 적용하려고 한다. 이는 마침내 실질적으로 체중감량 약에 대한 환자 접근성을 크게 확대할 수 있는 정책 변화이다. 해당 조치는 현재로서 노보노디스크의 GLP-1 약물 ‘위고비(Wegovy, semaglutide)’에 한해 이뤄지며, 앞서 위고비는 심장질환을 가진 당뇨병이 없는 비만 환자 1만7000명에게서 주요 심혈관질환 위험을 20% 낮춘 결과를 바탕으로 심장약으로 미국 식품의약국(FDA) 라벨을 확대했다. 메디케어의 이같은 입장은 월스트리트저널을 통해 처음 드러났으며
에스티팜(ST Pharm)이 3년전 코로나 팬데믹 시기에 mRNA가 약이 되는 ‘기회’를 보고 연구개발에 뛰어들었다면, 이제는 그동안의 준비단계를 마치고 기술을 치료제 개발에 적용하는 ‘확장’하는 단계로 넘어가며 그 흐름 속으로 진입하고 있다. “RNA 분야는 지난 30여년 동안 우여곡절을 겪어왔다. 내가 로슈에서 근무하던 시절인 2008~2009년경, 로슈가 모든 RNA 연구를 중단하기로 결정하면서 300명 이상을 해고했다. 그러나 이러한 역경 속에서도 아이오니스 파마슈티컬(Ionis Pharmaceuticals)과 앨라일람 파
간암 1차치료제 부문에서 후발주자였던 BMS가 PD-1 항체 ‘옵디보(Opdivo)’+CTLA-4 항체 '여보이(Yervoy)' 병용요법으로 간암 치료제 시장에 진입할 수 있게됐다. BMS는 지난 20일(현지시간) 진행성 간세포암 임상3상 중간평가(interim analysis) 결과, 옵디보+여보이 병용요법이 기존 간세포암 1차 표준요법인 ‘소라페닙(sorafenib)’ 또는 '렌바티닙(lenvatinib)' 대비 통계적으로 유의미한 전체생존기간(OS) 개선을 보였다고 발표했다(Checkmate-9DW). 옵디보+여보이 병용요법
머크 “마침내 손에” ‘키트루다 SC' vs IV 3상 “성공”
오름, 'GSPT1 DAC' 1상 "SAE 발생..환자모집 중단"
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