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미국 식품의약국(FDA)이 항암신약의 가속승인(accelerated approval)을 위해 더 엄격한 임상조건을 적용할 예정이다. 신약개발 회사들이 항암제 가속승인을 위해 진행했던 기존 단일군 임상(single-arm trial)보다 정확하게 약물의 안전성과 효능을 판단할 수 있는 무작위 비교임상(randomized controlled trial, RCT)으로 초점을 맞추라는 취지다. 앞서 가속승인을 받았던 항암신약들이 시판후 진행되는 확증임상에서 약물효능을 재현하지 못하거나 예상치 못한 안전성 논란으로 시판을 철회하는 경우가
한때 ‘엑소좀(exosome) 전달체 기반 치료제 개발’이라는 타이틀로 주목받았던 엑소좀분야 선두주자 코디악 바이오사이언스(Codiak BioSciences) 마저 문을 닫는다. 코디악은 27일(현지시간) 델라웨어주 파산법원에 챕터11(Chapter 11)에 따른 자발적인 파산보호절차를 시작했으며, 회사의 가치를 극대화하기 위한 에셋 매각을 진행한다고 밝혔다. 지난 2021년 중반부터 코로나 팬데믹의 붐이 꺼진 이후로 글로벌 경제불황이라는 거시적인 압박이 장기화되면서, 최근 글로벌 바이오텍이 구조조정을 넘어 파산신청을 하거나 회사
사노피(Sanofi)와 리제네론 파마슈티컬(Regeneron Pharmaceuticals)의 IL-4Rα 항체 ‘듀피젠트(Dupixent, dupilumab)’가 만성폐쇄성폐질환(COPD) 임상3상에서 증상악화 비율을 30% 낮추는데 성공한 긍정적인 결과를 내놨다. 지난해 호산구식도염(EoE)과 결절성양진(PN) 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받으며 적응증을 계속 넓혀가는 가운데, 또다른 주요 적응증에서 히트를 친 결과다. 디트마르 베르거(Dietmar Berger) 사노피 글로벌 R&D 임시책임자(ad interim
노바티스(Novartis)가 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)와의 신경질환 타깃 징크핑거 단백질(zinc finger protein, ZFP) 기반 유전자 발현조절 약물개발 파트너십을 중단한다. 이어 바이오젠(Biogen)도 상가모와 체결했던 신경질환 타깃 ZFP 기반 유전자 발현조절 약물개발 파트너십을 중단한다. 잇따라 파트너십을 중단한 노바티스와 바이오젠은 지난 2020년 각각 상가모와 파트너십을 체결했으며, 노바티스는 신경발달장애(neurodevelopmental disorder)를, 바이오젠은 알츠하
미국 식품의약국(FDA) 자문위원회가 루게릭병(ALS) 치료제로 바이오젠의 SOD1 ASO ‘토퍼센(tofersen)’의 가속승인(accelerated approval)을 만장일치로 권고했다. 이같은 결론이 내려지면서, 이제 ALS에서도 바이오마커 기반 가속승인이라는 첫 사례가 만들어질 것으로 기대감이 부풀고 있다. ALS는 치명적인 신경퇴행성질환으로 치료옵션이 제한적이다. 바이오젠은 2년전 ALS 임상에서 토퍼센의 효능을 입증하는데 실패했지만, 바이오마커와 일부 2차 종결점 데이터 등을 근거로 다시 가속승인 경로를 추진하게 됐다
길리어드 사이언스(Gilead Sciences)가 IRAK4 약물개발 분야를 떠나려는 것이 아니었다. 당장 지난달까지만 해도 길리어드는 염증질환에서 IRAK4 저해제 임상개발 3건 가운데 2건을 중단하면서, 해당 분야에서 멀어지는 듯 비쳐졌다. 길리어드는 이전 중단건에 따라 현재 루프스에서 IRAK4 저해제의 임상1상만을 진행하고 있다. 그러나 오히려 방향을 전환하는 전략이었던 것으로 보인다. 길리어드는 지난 20일(현지시간) 누릭스 테라퓨틱스(Nurix Therapeutics)로부터 경구용 선택적 IRAK4 이중결합 분해약물(b
동아에스티(Dong-A ST)의 면역항암제 후보물질 ‘DA-4505’의 전임상 결과가 미국암연구학회(AACR 2023)에서 처음으로 발표될 예정이다. DA-4505는 저분자화합물 AhR(aryl hydrocarbon receptor) 길항제(antagonist)로, 동아에스티는 AhR을 저해함으로써 종양미세환경(TME) 내에 억제된 면역반응을 복구시키는 컨셉으로 DA-4505를 개발하고 있다. 이같은 연구내용은 지난 14일(현지시간) AACR 홈페이지 초록을 통해 공개됐다. AhR은 선천(innate)과 후천(adaptive)성
바이오엔텍(BioNTech)이 온코C4(OncoC4)의 CTLA-4 항체를 계약금 2억달러에 라이선스인(L/I)하며 항암제 파이프라인을 강화했다. 바이오엔텍은 온코C4의 CTLA-4 항체 ‘ONC-392’가 기존보다 안전성 측면에서 장점을 가진다고 판단했다. 기존 CTLA-4 항체는 과한 면역반응으로 간염, 뇌하수체염, 갑상선염 등 3~4등급 이상 부작용(irAE)이 나타나는 한계가 있다. 바이오엔텍은 지난 20일(현지시간) 온코C4와 CTLA4 항체 후보물질 ‘ONC-392’를 다양한 암종에서 단일요법 또는 병용요법으로 개발하기
한미약품(Hanmi Pharmaceutical)이 내달 14일부터 19일(현지시간)까지 열리는 미국암연구학회(AACR 2023)에서 신규 항암제 4건을 전격 공개한다. 한미약품이 항암제 부문에서 포커스하는 새로운 키워드는 차세대 인터루킨-2(IL-2) 면역항암제와 KRAS 변이 암을 타깃한 2가지 접근법, 고형암에서 Hippo 신호전달을 타깃하는 YAP/TEAD 저해제 등 3가지로 정리할 수 있다. 특히 모달리티(modality)를 넓히는 시도로 첫 mRNA 암백신 후보물질도 공개한다. 21일 AACR 2023 홈페이지 초록정보에
다케다(Takeda)가 TYK2 저해제 ‘TAK-279(NDI-034858)’의 판상건선(plaque psoriasis) 임상2b상에서 임상지표를 유의미하게 개선하며 1차와 2차 종결점을 충족한 긍정적 결과를 내놨다. TAK-279는 다케다가 지난해 12월 계약금만 40억달러를 베팅하며 님버스 테라퓨틱스(Nimbus Therapeutics)로부터 사들인 에셋으로, 다케다의 블럭버스터 약물인 ‘엔티비오(Entyvio)’ 뒤를 이을 것으로 기대하고 있는 약물이다. 엔티비오는 궤양성대장염(UC), 크론병에 대한 치료제로 지난해 3분기까
로이반트 사이언스(Roivant Sciences)의 자회사 더마반트 사이언스(Dermavant Sciences)가 국소제형(topical) AhR(aryl hydrocarbon receptor) 작용제(agonist)인 ‘브이타마(Vtama, tapinarof)’로 진행한 아토피피부염 임상3상에서 긍정적인 결과를 거뒀다. 평가결과 피부 염증 증상이 완전히 개선되거나(clear) 대부분 개선된(almost clear) 환자비율에 있어 위약군과 28.4%p 차이를 나타냈다. 이번 결과에 기반해 브이타마가 인사이트(Incyte)의 국소
미국 서던캘리포니아대(University of Southern California, USC) 연구팀이 루게릭병(ALS)을 유발하는 신규 타깃인 SYF2를 발굴하고, 이를 억제한 ALS 모델에서 운동능력과 운동뉴런 손상이 개선된 연구결과를 내놨다. 연구팀은 ALS 환자 유래 신경세포를 이용한 대규모 화합물 스크리닝과 ALS 관련 유전자 데이터베이스를 분석해 SYF2를 발굴했다. SYF2를 억제한 ALS 모델은 TDP-43의 세포질 응집(aggregation)과 위치이상(mislocalization)을 정상화해 운동뉴런의 생존을 개선
미국 머크(MSD)가 TIGIT 면역관문억제제의 폐암 임상2상에서 무진행생존기간(PFS)을 늘리지 못하면서, 또다른 실패 사례를 더하고 있다. 이전 표준요법인 면역항암제와 화학항암제 병용투여를 받은 폐암 환자가 대상이었다. 당장으로서 머크는 흔들리지 않는 모습이다. 머크는 이번에 실패를 알린 TIGIT 항체 ‘비보스톨리맙(vibostolimab)’와 PD-1 ‘키트루다’의 복합제형(coformulation)으로 비소세포폐암(NSCLC)에서만 3건의 임상3상을 포함해 이미 5개의 임상3상 개발을 진행하고 있다. 머크에 따르면 광범위
아델(ADEL)이 3년전 오스코텍과 공동연구개발 딜을 체결한 타우항체 ‘ADEL-Y01’가 타우병증(tauopathy) 병기진행을 억제하는 메커니즘을 확인한 연구결과를 발표했다. 아델은 윤승용 대표가 울산의대 서울아산병원 뇌과학교실에서 진행하던 연구결과를 바탕으로 지난 2016년 스핀오픈해(spin-off) 설립된 바이오텍이다. 해당 타우 항체는 타우병증 병리시작(seeding)과 확산(propagation)에 핵심적인 역할을 할 것으로 여겨지는 라이신280 부위에 아세틸화된 타우(tau-acK280)를 특이적으로 표적한다는 것이
레고켐바이오사이언스(LegoChem Biosciences)가 내달 14일부터 19일(현지시간)까지 열리는 미국암연구학회(AACR 2023)에서 신규 프로젝트로 각각 저분자화합물 기반 면역항암제와 새로운 암 표적에 대한 항체-약물접합체(ADC) 등 2건의 발표를 진행한다. 먼저 이번에 레고켐바이오가 공개하는 면역항암제 프로젝트는 선천성면역 경로인 STING을 활성화하는 ENPP1 저해제이다. 그동안 레고켐바이오의 항암제 프로젝트는 ADC에 초점이 맞춰 진행돼 왔으며, 개발범위를 저분자화합물 기반 면역항암제로까지 확장한다는 의미가 있
프레이저테라퓨틱스(Prazer Therapeutics)가 알츠하이머병(AD) 마우스모델에서 표적단백질분해(TPD) 약물로 p-p38을 타깃해 AD 증상을 완화시킨 비임상 연구결과를 내놨다. p38(MAPK14)은 AD 병증유발에 관여한다고 알려진 주요 타깃으로, 저분자화합물에 기반한 저해제 개발이 시도돼 왔지만 임상에서 성공을 거둔 사례는 없는 상황이다. 여기서 프레이저는 TPD라는 새로운(novel) 접근법으로 p38을 타깃하는 방식을 시도했다. 특히 프레이저가 이번 논문에서 사용한 약물은 병증에 직접적으로 관여하는 활성화된 p
머크 “마침내 손에” ‘키트루다 SC' vs IV 3상 “성공”
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