바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

'PF-06939926'..지난해초 약물투여받은 환자 1명 사망, 원인파악중..임상3상 교차투여도 일시중단

화이자(Pfizer)가 개발중인 뒤센근이영양증(DMD) 유전자치료제 임상2상(NCT05429372, Daylight study)에서 환자 1명이 사망했다.

화이자는 지난 7일(현지시간) AAV 기반 DMD 유전자치료제 후보물질 'PF-06939926(fordadistrogene movaparvovec)'의 임상2상에서 사망환자 1명이 발생했다고 밝혔다.

화이자는 현재 현장 임상책임자와 함께 원인을 파악하고 있다. 또 화이자는 규제기관과 외부 독립적인 데이터 모니터링위원회(independent External Data Monitoring Committee, E-DMC)와 원인 파악을 위해 협력중이다.

해당 임상2상은 화이자는 2~4세 DMD 환자를 대상으로 진행중으로 올해 12월말 1차 완료가 목표다. 화이자에 따르면 이번에 사망한 환자는 지난해초 PF-06939926을 투여받았다.

이번 사망사건으로 화이자는 이와 별도로 4~8세 DMD 환자를 대상으로 진행중이던 DMD 임상3상(NCT04281485,CIFFREO study)에서 교차투여(cross-over) 관련 약물투여를 일시중단(pause)했다. 화이자는 약물투여 중단외에 임상과정은 예정대로 진행한다.

화이자는 조사가 진행됨에 따라 새로운 정보가 확인되는 대로 더 많은 정보를 의료진과 환자 커뮤니티에 제공할 예정이다.

PF-06939926은 AAV9 기반의 유전자치료제 후보물질로 소형 디스트로핀(mini dystrophin)을 암호화한 유전자를 근육조직으로 전달해 정상적인 디스트로핀을 만들어 DMD를 치료하는 기전이다.

화이자는 지난 2021년 PF-06939926의 임상1b상에서 1명의 사망환자 발생으로 PF-06939926와 관련된 임상을 모두 중단했다. 이후 화이자는 FDA의 임상재개를 위한 요청을 모두 수행하고 지난 2022년 PF-06939926의 임상을 재개했다.