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바이오스펙테이터 김성민 기자

임상2상 최종 결과 CR 67%, ORR 75.3% ‘탑라인 결과와 동일’..이번 CSR서 안전성 데이터 새롭게 공개

큐로셀(Curocell)이 거대B세포림프종(LBCL) 환자를 대상으로 진행한 CD19 CAR-T ‘안발셀(anbal-cel, CRC01)’의 임상2상 최종결과보고서(CSR)를 수령했다고 30일 공시했다.

이번 CSR에는 지난 3월 공시된 탑라인(topline) 유효성 결과에 추가로 안전성 결과가 공개됐다.

먼저 CSR의 주요 내용인 안발셀 임상2상 최종 유효성은 지난 3월 공시한 탑라인 결과와 동일했다. 임상2상 유효성 분석 대상자 73명에게 안발셀을 투여하자 완전관해(CR)에 도달한 비율은 67.1%(49/73명)였다. 1차종결점인 전체반응률(ORR)은 75.3%(55/73명)이었으며, 최종 결과는 임상시험 설계 당시 목표했던 통계적 유의성을 확보했다.

새롭게 발표된 내용으로 CSR 보고서를 통해 안발셀의 최종 안전성 데이터가 공개됐다.

임상2상에서 안발셀 투여에 따른 3등급 이상의 사이토카인방출증후군(CRS)은 8.9%, 3등급 이상의 신경독성(NE)는 3.8%였다. 큐로셀에 따르면 국내에서 유일하게 판매되는 노바티스의 ‘킴리아(Kymriah, tisagenlecleucel)’의 경우 3등급 이상 CRS와 신경독성 발생률은 각각 23%와 11%로 알려져 있다.

큐로셀은 오는 9월 식약처에 해당 적응증에 대해 안발셀의 허가신청서를 제출할 계획이라고 밝힌 바 있다.

큐로셀은 “이번 CSR을 통해 확인된 안발셀의 유효성과 안전성 데이터를 종합하면, 기존 치료제에 비해 우수한 완전관해율과 낮은 부작용 발현이 기대된다”며 “회사가 목표하는 일정인 내년 국내 허가획득시 시장에서 충분한 경쟁력이 있을 것으로 예상된다”고 설명했다.

김건수 큐로셀 대표는 “국내에서 최초로 진행한 CAR-T 치료제의 임상 최종보고서를 수령하게 되어 매우 감격스럽다”며 “임상시험을 통해 확인된 안발셀의 경쟁력을 의료현장에서 직접 체감할 수 있도록 만반의 준비를 하고 있는 만큼 내년 허가 목표에 차질 없도록 최선을 다하겠다”라고 말했다.

이번 결과는 2개 차수 이상의 치료에 재발 또는 불응하는 거대B세포림프종(LBCL) 환자를 대상으로 안발셀을 단회 투여한 후 안전성 및 유효성을 평가하는 공개, 다기관, 단일군 임상시험을 통해 얻어진 것이다. 해당 임상은 2022년 3월부터 2023년 9월까지 만 22~85세 성인남녀 79명을 대상으로 삼성서울병원 등 6개 기관에서 수행한 임상2상으로 국내 최초의 CAR-T 치료제 임상시험으로 국가신약개발사업(KDDF)의 지원을 받아 수행됐다.