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사렙타(Sarepta Therapeutics)의 차세대 엑손스키핑 약물 ‘SRP-5051(vesleteplirsen)’로 진행중이던 뒤센근위축증(Duchenne muscular dystrophy, DMD) 임상이 심각한 저마그네슘혈증 부작용으로 중단됐다. 저마그네슘혈증 부작용은 지난 임상에서도 보고된 바 있는 부작용이다. 사렙타는 지난번 부작용과 같이 이번에도 해소가능한, 일시적 부작용이라는 입장이다. 사렙타는 지난 23일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)이 DMD 치료제로 개발중인 엑손스키핑 약물 SRP-5051의 임상중단을
BMS(Bristol Myers Squibb)의 CD19 CAR-T ‘브레얀지(Breyanzi, lisocabtagene maraleucel)’가 거대B세포림프종(LBCL) 2차 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받으며 기존 3차 치료제에서 사용범위를 확대하는데 성공했다. BMS에 앞서 지난 4월 길리어드(Gilead Sciences)의 CD19 CAR-T ‘예스카타(Yescarta, axicabtagene ciloleucel)’도 LBCL 2차 치료제로 FDA의 승인을 받는 등 CAR-T 치료제들이 초기 항암제 시장으로
입센(Ipsen)이 후생유전(epigenetics) 기반의 항암제 개발회사 에피자임(Epizyme)을 2억4700만 달러에 인수하며 항암제 포트폴리오를 강화한다. 이번 인수로 입센은 에피자임의 미국 식품의약국(FDA) 승인약물 ‘타즈베릭(Tazverik, tazemetostat)’을 비롯해 임상 및 전임상 단계의 후생유전 타깃 항암제를 획득하게 됐다. 프랑스 제약회사 입센은 지난 27일(현지시간) 미국 바이오텍 에피자임을 최대 4억1700만달러에 인수하는 내용의 계약을 체결했다고 밝혔다. 계약에 따르면 입센은 에피자임의 총발행주식
노바티스(Novartis)의 BRAF 저해제 ‘타핀라(Tafinlar, dabrafenib)’와 MEK 저해제 ‘메키니스트(Mekinist, trametinib)' 병용요법이 BRAF V600E 변이형 고형암 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 가속승인(accelerated approval)을 받았다. 이번 승인으로 타핀라+메키니스트 병용요법은 BRAF V600E 변이형 고형암에 대해 FDA의 승인을 받은 첫 BRAF+MEK 치료제이자 소아 환자를 대상으로 승인된 첫 BRAF+MEK 치료제가 됐다. 이번 승인에 따라 BRAF+ME
최근 증가하는 혁신치료제(breakthrough therapy designation, BTD) 철회에 따라 미국 식품의약국(FDA)가 혁신치료제 지정철회를 고려하는 3가지 기준을 공개했다. 그 3가지는 △새로운 치료제가 승인됨에 따라 혁신치료제지정 약물이 새로운 치료제 대비 이점을 보이지 못하는 경우 △혁신치료제지정 약물이 다음 임상에서 기존 치료제 대비 임상적 효능 보여주지 못한 경우 △약물 개발사가 혁신치료제 프로그램을 원치않는 경우다. FDA는 지난 23일(현지시간) 혁신치료제지정 철회 가이드라인 초안에서 이같은 내용을 공개
유니큐어(uniQure)의 유전자치료제 약물이 헌팅턴병(Huntington’s disease) 임상에서 12개월동안 양호한 안전성을 보였다. 또한 약물 투여 12개월 후 헌팅턴병의 원인이 되는 단백질도 50% 이상 감소시킨다는 것이 확인됐다. 이같은 긍정적인 결과를 바탕으로 유니큐어는 용량을 높여 임상을 진행할 계획이다. 유니큐어는 지난 23일(현지시간) 아데노연관바이러스(AAV) 벡터 기반 유전자치료제 후보물질 ‘AMT-130’로 진행한 헌팅턴병 임상1/2상 초기결과를 공개했다. AMT-130은 AAV5 벡터에 헌팅틴단백질(Hu
이중항체 전문기업 에이비엘바이오(ABL Bio)는 27일 DLL4xVEGF-A 이중항체 ‘ABL001(CTX-009/ES104/NOV1501)’의 임상 개발이 진척됨에 따라 컴패스 테라퓨틱스(Compass Therapeutics)로부터 마일스톤 600만달러(약 78억원)를 수령한다고 밝혔다. 에이비엘바이오는 컴패스 테라퓨틱스에게 인보이스를 발행했으며, 45일 이내에 해당 마일스톤 금액을 수령할 예정이다. 에이비엘바이오는 ABL001을 지난 2018년 미국 트리거테라퓨틱스(TRIGR Therapeutics)에 총 5억9500만달러에
식품알레르기 경구면역요법(oral immunotherapy, OIT) 치료제 개발사 알러댑트 이뮤노테라퓨틱스(Alladapt Immunotherapeutics)는 지난 22일(현지시간) 1억1900만달러의 투자금을 유치했다고 발표했다. 이번 투자에는 에나베이트(Enavate Sciences)의 리드로 노바티스(Novartis), 거넷포인트(Gurnet Point Capital) 등 6개 회사가 참여했다. 알러댑트는 이번 투자금을 임상1/2상을 진행중인 리드에셋 ‘ADP101’을 개발하고, ADP101의 생산시설 건설과 추가 파이프
크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR therapeutics)는 지난 21일(현지시간) 동종유래(allogeneic) CAR-T 치료제 후보물질인 ‘CTX130’로 진행한 신장암 임상1상에서 완전관해(CR) 1명을 확인한 다소 아쉬운 결과를 공개했다. 또한 그동안 집중해 왔던 파이프라인인 다발성골수종(MM) 동종유래 CAR-T 치료제 후보물질 ‘CTX120’의 개발을 효능 개선 등의 필요에 따라 우선순위에서 미룬다고 밝혔다. 해당 내용은 크리스퍼의 innovation day 발표에서 공개됐다. 이번 발표에 크리스퍼의 당일 주가는 전날보
계속되는 글로벌 제약·바이오 시장의 약세장 속에서 중국이 기회를 엿보고 움직이기 시작했다. 지난해 약 5조원의 매출액을 올린 중국 시노 바이오팜(Sino Biopharm)이 이중항체 플랫폼을 확보하고, 글로벌 시장으로 R&D 영역을 넓히기 위해 나스닥 상장사인 에프스타 테라퓨틱스(F-star Therapeutics)를 인수키로 결정했다. 지금까지 시노 바이오팜이 비상장 바이오텍에 투자해온 것보다 더 적극적인 움직임이다. 시노 바이오팜은 R&D와 중국외 비즈니스에 포커스한다는 목표하에 시노 바이오파마슈티컬(Sino Biopharma
노바티스(Novartis)가 프리시전과 14억7500만달러 규모로 파트너십 딜을 체결하며 in vivo 유전자편집 치료제 개발에 나섰다. 노바티스는 프리시전의 유전자편집 기술인 ARCUS 플랫폼을 이용해 겸상적혈구증(sickle cell disease)과 베타지중해성빈혈(beta thalassemia) 등에 대한 치료제를 개발할 계획이다. ARCUS 기술은 안전성이 높고, 전달효율이 높은 특징을 가진다. 구체적으로 프리시전의 ARCUS는 I-Crel이라는 핵산분해효소(nuclease)를 이용해 개발됐으며, DNA 염기서열을 인식해
미국 머크(MSD)는 지난 21일(현지시간) 21가 폐렴구균 접합백신(pneumococcal conjugate vaccine, PCV) ‘V116’의 성인 대상 임상1/2상에서 면역원성(immunogenicity) 등을 확인한 긍정적인 결과를 발표했다. 다만 머크는 구체적 데이터는 공개하지 않았으며, 향후 논문 등으로 발표할 것이라고 설명했다. V116은 머크가 자사 15가 PCV인 ‘백스누반스(Vaxneuvance)’에 이어 개발중인 에셋으로, 65세이상 성인 침습성 폐렴구균감염증(IPD) 환자의 85%까지 커버할 수 있도록 디
PTC(PTC therapeutics)의 뒤센근위축증(duchenne muscular dystrophy, DMD) 치료제 ‘트랜스라나(Translarna, ataluren)’가 임상3상에서 통계적으로 유의한 효능을 내며 1차종결점을 만족시킨 결과를 냈다. 하지만 이전 임상에서 가장 높은 효능을 보여왔던 일부 하위그룹(sub group)에서 트랜스라나는 오히려 가장 낮은 효능을 보였으며 통계적 유의성도 나타내지 못했다. 하위그룹에서는 지금까지의 결과와는 다른 양상의 임상 결과를 냈지만, 보다 더 중요하게 여겨지는 전체 환자 대상에서
부스트이뮨(Boostimmune)이 시리즈A로 170억원의 투자유치를 마무리했다고 23일 밝혔다. 이로써 부스트이뮨은 엔젤투자금과 팁스과제 지원금 등을 합해 총 200억원의 자금을 조달했다. 이번 라운드에는 지난해 8월 pre-시리즈A를 진행한 미래에셋금융그룹, 아주IB투자, 컴퍼니케이파트너스, 스마일게이트인베스트먼 등 4곳이 후속투자자로 참여했으며, 에스브이인베스트먼트, 프리미어파트너스, 위벤처스, 타임폴리오자산운용 등이 신규 투자자로서 참여했다. 부스트이뮨은 지난해 2월 이광희(Gwanghee Lee) 대표와 타다쓰구 타니구치
아스트라제네카(Astrazeneca)와 아이오니스(Ionis Pharmaceuticals)의 ATTR 아밀로이드증 다발성신경병증(ATTR-PN) ASO (antisense oligonucleotide) ‘에플론터센(eplontersen, IONIS-TTR-LRx)’이 혈중 TTR(transthyretin)을 유의미하게 감소시킨 긍정적인 중간결과를 내놨다. 에플론터센은 AZ가 지난해 말 아이오니스로부터 계약금 2억달러, 총 35억8500만달러 규모로 라이선스인(L/I)한 약물이다. AZ와 아이오니스는 이번 결과를 기반으로 올해 미국
스칼라락(Scholar Rock)의 마이오스타틴(myostatin) 항체 ‘아피테그로맙(apitegromab)’이 척수성 근위축증(SMA) 환자를 대상으로 한 2년간의 장기 임상에서 효능이 지속적으로 개선되는 결과를 냈다. 스칼라락은 많은 빅파마가 실패한 마이오스타틴(myostatin) 저해제 부문에서 아피테그로맙으로 유일하게 긍정적인 결과를 내고 있는 회사다. SMA 치료제로 ‘스핀라자(Spinraza, nusinersen)’, ‘졸겐스마(Zolgensma, onasemnogene abeparvovec)’, ‘에브리스디(Evry
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